C3-estäjä pegcetacoplan saa FDA: n ensisijaisen tarkastelun

Apellis Pharma on johtava C3-kohdennettujen hoitojen kehittämisessä ja on sitoutunut tarjoamaan uraauurtavia ja luokkansa parhaita hoitoja uraauurtavista kohdennetuista C3-menetelmistä monenlaisten lääkkeiden hoitoon komplementin kaskadisairauksien hallitsemattoman tai liiallisen aktivoinnin avulla, mukaan lukien hematologian, silmätautien ja nefrologian alat.

Äskettäin yhtiö ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt uuden pegcetakoplania (APL-2) koskevan lääkehakemuksen (NDA) ja myöntänyt ensisijaisen tarkastelun paroksismaalisen yöllisen hemoglobinurian (PNH) hoitoon. ), on vahvistettu kliinisissä tutkimuksissa PNH- hoitostandardien potentiaalin parantamiseksi, odotetaan määrittelevän PNH: n hoidon uudelleen.

FDA on nimennyt reseptilääkkeiden käyttäjämaksulain (PDUFA) tavoitepäivämääräksi 14.5.2021. FDA totesi, ettei se aio tällä hetkellä kutsua koolle neuvoa-antavan komitean kokousta keskustelemaan NDA:sta. Aiemmin FDA on myöntänyt pegcetacoplan Fast Track Qualification (FTD) -tutkinnon PNH: n hoitoon. Tällä hetkellä myös Euroopan lääkevirasto (EMA) tarkastelee parhaillaan pegcetacoplanin markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen (MAA) PNH: n hoitoon.

Apellisin johtava lääketieteellinen johtaja Federico Grossi sanoi: "Yli vuosikymmenen ajan ainoa vaihtoehto PNH: n hoidossa on C5-estäjät, mutta monilla potilailla esiintyy edelleen jatkuvaa hypohemoglobinopatiaa, mikä johtaa usein heikentävään väsymykseen ja usein verensiirtoihin. FDA myönsi NDA Priority -katsauksen, joka on vienyt meidät askeleen lähemmäksi pegcetacoplanin tarjoamista apua tarvitseville potilaille. Tämä lääke on kohdennettu C3 hoito, joka voi määritellä uudelleen PNH hoito. NDA:n tiedot vahvistavat C3:n kohdentamisen laajat mahdollisuudet. Jatkamme useiden vakavien sairauksien rekisteröintitutkimusten jättöä, joissa hoitovaihtoehtoja on vähän tai ei ole."

Pegcetacoplanin NDA ja MAA perustuvat PEGASUS-vaiheen 3 head-to-head-tutkimuksen (NCT03500549) tuloksiin (ks. Tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman, joka osoitti, että pegcetakoplan on parempi kuin Soliris (ekulitsumabi), hoitolääke PNH: n standardi: hemoglobiiniarvot paranivat tilastollisesti merkitsevästi 16 viikon kohdalla, keskeisten hemolyysimerkkien normalisointiaste oli korkeampi ja FACIT- väsymyspistemäärä Kliinisesti merkitsevä paraneminen. Tässä tutkimuksessa pegcetacoplan on yhtä turvallinen kuin Soliris. (Klikkaa kuvaa: katso suurempi kuva)

On syytä mainita, että pegcetacoplan on ensimmäinen tutkimushoito, joka osoittaa ylivoimaisen hemoglobiinitason kuin Soliris, ja jopa 85%: lla pegcetacoplan- hoitoa saaneiden potilaiden verensiirrosta ei ole verensiirtoa. Suurin osa Soliris- hoitoa tällä hetkellä saavista PNH- potilaista kärsii jatkuvasta anemiasta. PEGASUS- tutkimuksen tulokset osoittavat, että pegcetakoplanista voi tulla uusi PNH- potilaiden hoitostandardi.

Pegcetacoplan on tutkiva ja kohdennettu C3-estäjä, jonka tarkoituksena on säädellä komplementin liiallista aktivoitumista, mikä on monien vakavien sairauksien esiintymisen ja kehittymisen syy. Pegcetacoplan on synteettinen syklinen peptidi, joka sitoutuu polyeteeniglykolipolymeeriin ja sitoutuu erityisesti C3: een ja C3b: hen. Yhdysvalloissa FDA on myöntänyt pegcetacoplan-pikaraiteilla pätevöinnin PNH: n ja GA: n hoitoon.

Soliris on Alexionin myymä lääke. Tämä on uraauurtava komplementin estäjä, joka toimii estämällä C5-proteiinia komplementin kaskadin pääteosassa. Komplementin kaskadi on osa immuunijärjestelmää, ja sen hallitsematon aktivointi on tärkeässä roolissa erilaisissa vakavissa harvinaisissa sairauksissa ja erittäin harvinaisissa sairauksissa. Soliris hyväksyttiin ensimmäisen kerran markkinoille vuonna 2007, ja se on hyväksytty useisiin superharviamiinisairauksiin ennen: PNH, epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS), anti- AchR- vasta- ainepositiivinen systeeminen myasthenia gravis (gMG), anti-aquaporin- 4 (AQP4) Vasta- ainepositiivinen neuromyeliittioptinen spektrihäiriö (NMOSD).

Soliris on yksi maailman myydyimmistä orpokodeista, jonka myynti oli jopa 3,563 miljardia dollaria vuonna 2018. Tällä hetkellä Alexion kehittää myös päivitettyä versiota Soliris, Ultramiris, jonka FDA hyväksyi PNH-käyttöaiheille joulukuussa 2018. Lokakuussa 2019 FDA hyväksyi Ultomirisin uuteen käyttöaiheeen: lasten ja aikuispotilaiden hoitoon AHUS:lla. Ultomiris on ensimmäinen ja ainoa pitkävaikutteinen C5- komplementin estäjä, jota annetaan 8 viikon välein. Vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa PNH: n hoidossa Ultomiris infusoitiin 2 kuukauden välein (8 viikkoa) Soliris- valmistetta joka toinen Viikoittainen infuusio saavutti ei- alemmuuden kaikissa 11 päätetapahtumassa.