Chi-Medin HMPL-523 sisältyy läpimurtohoitoluokkaan

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) ilmoitti äskettäin, että National Medical Products Administrationin (NMPA) lääkearviointikeskus (CDE) on sisällyttänyt HMPL-523:n läpimurtolääkkeeksi sellaisten kroonisten patogeenien hoitoon, jotka ovat saaneet vähintään yhden aiemman taudin. terapiaa. Aikuiset potilaat, joilla on immuunitrombosytopenia (ITP). HMPL-523 on uusi oraalinen pernan tyrosiinikinaasin (Syk) estäjä. ITP on autoimmuunisairaus, joka aiheuttaa vakavaa verenvuotoa ja jolla on merkittävä ja monipuolinen vaikutus potilaisiin' terveyttä ja elämänlaatua.

Elintarvike- ja lääkelaitoksen läpimurtoterapialääkkeisiin kuuluu innovatiivisia lääkkeitä, joita käytetään vakavien hengenvaarallisten sairauksien ehkäisyyn ja hoitoon ja joilla ei ole tehokkaita ehkäisy- ja hoitomenetelmiä tai joilla on selviä kliinisiä etuja olemassa oleviin hoitomenetelmiin verrattuna. Läpimurtohoitolääkkeisiin kuuluville lajikkeille ehdollinen hyväksyntähakemus sekä prioriteettitarkistus- ja hyväksymishakemus voidaan jättää uusien lääkkeiden markkinointihakemuksia jätettäessä.

HMPL-523:n sisällyttäminen läpimurtohoitona perustuu vaiheen 1b tutkimustietojen tukeen. Asiaankuuluvat tiedot esiteltiin suullisena esityksenä 63. American Society of Hematologyn (ASH) vuosikokouksessa joulukuussa 2021: Tietojen 30. syyskuuta 2021 päättyneeseen päivämäärään mennessä yhteensä 34 potilasta oli satunnaistettu HMPL-523:een. hoitoryhmässä 11 potilasta nimettiin lumelääkeryhmään. Näistä 11 (68,8 %) 16 potilaasta, jotka satunnaistettiin saamaan suositeltua 300 mg:n HMPL-523:n kerran vuorokaudessa vaiheen 2 kliinisessä tutkimuksessa (RP2D) vastasi kaksoissokkoutetussa jaksossa hoidon 8 ensimmäisen viikon aikana. opiskella. Sitä vastoin vain 1 (9,1 %) lumelääkkeeseen satunnaistetusta 11 potilaasta vastasi. Seuraavassa 16 viikon avoimessa jaksossa toinen potilas, joka alun perin satunnaistettiin saamaan RP2D HMPL-523:a, vastasi.

Four patients randomly assigned to receive placebo crossed over to receive RP2D HMPL-523 after the first 8-week double-blind period, and all 4 patients responded. Across the 2 phases of the study, 16 of 20 patients (80%) responded and 8 (40%) achieved durable responses. [Response was defined as at least one platelet count ≥50 × 10E9/L. Durable response was defined as platelet count ≥50 × 10E9/L on at least 4 of the last 6 visits. 】

ITP on autoimmuunisairaus, jolle on tunnusomaista verihiutaleiden immuuni tuhoutuminen ja verihiutaleiden tuotannon väheneminen. Potilailla voi esiintyä ihon petekioita, purppuraa ja maha-suolikanavan ja/tai virtsaputken limakalvon verenvuotoa. ITP liittyy myös väsymykseen (raportoitu jopa 39 %:lla ITP:tä sairastavista aikuisista) ja heikentyneeseen elämänlaatuun (mukaan lukien tunne-, toiminta- ja lisääntymisterveys sekä työ- tai sosiaalinen elämä). Primaarisen ITP:n ilmaantuvuus aikuisilla on arviolta 3,3 tapausta 100 000 aikuista kohden vuodessa, ja esiintyvyys on 9,5 tapausta 100 000 aikuista kohti.

HMPL-523 on uusi, erittäin selektiivinen, tehokas pienimolekyylinen inhibiittori, joka annetaan suun kautta ja kohdistuu pernan tyrosiinikinaasiin (Syk). Avainproteiinina B-solujen signalointireitillä Syk on kypsä terapeuttinen kohde eri B-solulymfoomien ja autoimmuunisairauksien alatyypeille. Chi-Med omistaa tällä hetkellä kaikki oikeudet HMPL-523:een maailmanlaajuisesti.

Since the platelet destruction of ITP is related to Syk-regulated phagocytosis of platelets bound to Fcγ receptors, Syk inhibitors may be a promising ITP therapy.