Dojolvi lanseerattiin Yhdysvalloissa: ensimmäinen pitkäketjuinen rasvahappojen oksidatiivinen aineenvaihduntatauti (LC-FAOD)!

Ultragenyx on biofarmaseuttinen yritys, joka keskittyy uusien hoitomenetelmien kehittämiseen vakavien, harvinaisten ja erittäin harvinaisten geneettisten sairauksien hoitamiseksi. Äskettäin yritys ilmoitti, että Dojolvi (UX007 / triheptanoiini, triheptanoiini, seitsemän hiilen rasvahappo triglyseridi, oraalinen neste) on nyt markkinoilla. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi lääkkeen tämän vuoden kesäkuun lopussa. , Kalorien ja rasvahappojen lähteenä, sitä käytetään lasten ja aikuisten, joilla on varmistettu olevan pitkäketjuinen rasvahappojen oksidatiivinen aineenvaihduntatauti (LC-FAOD), molekyylitestien avulla.

On syytä mainita, että Dojolvi on ensimmäinen FDA: n hyväksymä lääke, joka hoitaa LC-FAOD: ta ja joka on merkittävä virstanpylväs tämän taudin hoidossa. Harvinaisten sairauksien tutkimus, erityisesti uusien hoitomuotojen kehittäminen, on vaivalloinen ja aikaa vievä prosessi. Dojolvi&# 39: n hyväksyntä merkitsee myös lähes 20 vuoden tutkimus- ja kehitystyön merkittäviä tuloksia.

Ultragenyxin kaupallinen johtaja Erik Harris sanoi:" LC-FAOD on vakava, arvaamaton, yleensä katastrofaalinen ja hengenvaarallinen sairaus. Monilla potilailla on vaikeuksia elämässä. Parhaasta hoidosta huolimatta he ovat edelleen sairaalahoidossa usein ja usein. Suuria lääketieteellisiä tapauksia on tapahtunut. Dojolvi on ainoa FDA: n hyväksymä lääke LC-FAOD: n hoitoon, ja tuote on nyt markkinoilla. Keskitymme nyt varmistamaan, että kaikki LC-FAOD-potilaat Yhdysvalloissa voivat saada Dojolvi-hoitoa ja hyötyä siitä. GG-tarjous;

LC-FAOD on harvinaisten, elinikäisten ja hengenvaarallisten geneettisten sairauksien ryhmä. Näissä sairauksissa elimistö ei voi muuntaa pitkäketjuisia rasvahappoja energiaksi. Dojolvi on erittäin puhdistettu, synteettinen seitsemän hiilen rasvahappotriglyseridi, joka on suunniteltu tarjoamaan keskipitkäketjuisia ja parittomia hiilirasvahappoja energialähteinä ja metaboliittien korvikkeina LC-FAOD-potilaille. Aikaisemmin FDA on myöntänyt Dojolville harvinaisen lastentaudin tilan (RPDD) ja nopeutetun tilan (FTD) LC-FAOD: n hoitoon.

Foj hyväksyi Dojolvin, ja sitä tukee kattava tietopaketti, joka sisältää pitkäaikaisen turvallisuuden vaiheen II tutkimuksesta, johon osallistui 29 potilasta ja 75 potilasta (mukaan lukien 20 potilasta, jotka eivät olleet saaneet UX007: ää). Tiedot laajennetusta tehokkuustutkimuksesta , takautuva katsaus 20 potilaasta, jotka käyttivät aluksi sympaattista lääkitystä, 67 potilaasta, joita hoidettiin laajennetun saatavuuden ohjelman kautta, ja satunnaistettuun kontrolloituun tutkimukseen, jonka aloitti tutkija, johon osallistui 32 potilasta. Nämä tiedot osoittavat, että UX007-hoidolla on positiivinen vaikutus sydämen toimintaan.

UX007: n vaikutustapa LC-FAOD: n hoidossa (kuvan lähde: Ultragenyx)

LC-FAOD on autosomaalisten taantuvien perinnöllisten sairauksien ryhmä, jolle on tunnusomaista aineenvaihduntavauri, jossa keho ei pysty muuntamaan pitkäketjuisia rasvahappoja energiaksi. Kyvyttömyys tuottaa energiaa rasvasta aiheuttaa kehossa vakavaa glukoosin kulutusta, mikä johtaa akuuttiin aineenvaihduntakriisiin, kun potilaan&# 39: n energiantarve kasvaa, kuten yleiset infektiot tai kohtalainen liikunta. Nämä aineenvaihduntakriisit voivat ilmetä vakavina maksa-, lihas- ja sydänsairauksina, ja ne voivat johtaa sairaalahoitoon tai ennenaikaiseen kuolemaan. LC-FAOD on sisällytetty vastasyntyneiden seulontaan Yhdysvalloissa ja tietyissä Euroopan maissa. LC-FAOD-potilaiden nykyinen hoito on välttää paastoamista, vähärasvaista / paljon hiilihydraatti ruokavaliota, karnitiiniä ja keskipitkäketjuista triglyseridiöljyä (MCT), joka on lääketieteellinen ruoka. Nykyisestä hoidosta huolimatta monilla potilailla on merkittäviä metabolisia tapahtumia, mukaan lukien LC-FAOD: n aiheuttama sairaalahoito ja kuolleisuus.

Dojolvi on erittäin puhdas, farmaseuttinen laatu, keskiketjuinen triglyseridi. Se on synteettinen seitsemän hiilen rasvahappotriglyseridi, joka tuotetaan yhdistämällä kolme seitsemän hiilen rasvahappoa glyserolirunkoon monivaiheisella kemiallisella prosessilla. Lääke on suunniteltu tarjoamaan potilaille keskipitkät pariton ketjun rasvahapot, jotka voidaan metaboloida Krebs-syklissä, joka on tärkeä energiantuotantomenetelmä, lisäämään välituotteita ja siten ratkaisemaan suoraan LC-FAOD: n puutteet. Toisin kuin tyypillisissä tasaketjuisissa rasvahapoissa, Dojolvin Krebs-syklin kautta tuottama välituote voidaan myös muuntaa uudeksi glukoosiksi, joka voi tarjota tärkeitä lisäterapeuttisia vaikutuksia, etenkin kun glukoositasot ovat liian alhaiset.