Roche ace biologinen Rituxan lisää uuden käyttöaiheen hoitoon hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura (aTTP)!

Chugai, japanilainen lääkeyhtiö määräysvallassa Roche, ja Zenyaku Kogyo yhdessä ilmoitti, että Japanin terveys-, työ- ja hyvinvointiministeriö (MHLW) on hyväksynyt Rituxan Mab) 100mg ja 500mg injektionesteisiin ovat uusi osoitus hoitoon hankittu tromboottinen trombosytopenic purpura (aTTP). Rituxianin myy vät yhdessä kaksi yritystä Japanissa, ja molemmat osapuolet jatkavat tiivistä yhteistyötään.

Tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP) on vaikea levinnyt tromboottinen mikroangiopatia, jossa on mikrovaskulaarinen anemia, verihiutaleiden aggregaation kulutuksen väheneminen ja mikrotromboosin aiheuttamat elinvauriot (kuten munuaiset, keskushermosto jne.) ) Se on ominaisuus. Tauti johtuu makromolekyylilyaasin, depolymeroidun proteiinin kaltaisen metalloproteinaasin (ADAMTS13) aktiivisuuden vähenemisestä, joka sisältää tyypin I verihiutaleiden sitovaa proteiinikuviota, joka edistää verihiutaleiden aggregaatiota. Aiemmin TTP:n ennuste oli huono, taudin kulku oli lyhyt, ja tapausten kuolleisuus oli jopa 80-90%, kun sitä ei hoidettu ajoissa. Kliinisen soveltamisen plasman vaihto, ennuste on parantunut huomattavasti, ja tapaus kuolemantapausten määrä on laskenut 10-20%.

TTP voidaan jakaa synnynnäinen TTP (cTTP) aiheuttama ADAMTS13 geenin poikkeavuus ja hankittu TTP (aTTP) aiheuttama ADAMTS13 autovasta. Japanin ja muiden maiden hoito-ohjeissa Rituxan on yksi hoitovaihtoehdoista potilaille, jotka eivät ole saaneet plasman vaihtoa (aTTP- ensilinjan hoitoa) tai potilailla, jotka uusiutuvat aikaisin. Japanissa TTP vaikuttaa vuosittain noin 500 henkilöön, ja suurin osa (95 %) raportointi aTTP:nä.

Rituxan on terapeuttinen monoklonaalinen vasta-aine, joka kohdistuu CD20-antigeeniin normaalien ja pahanlaatuisten B-solujen pinnalla ja mobilisoi sitten kehon luonnolliset puolustukset hyökätäkseen ja tappaakseen merkittyjä B-soluja. Tällä hetkellä erilaisten kasvainten lisäksi Rituxan on myös hyväksytty erilaisten autoimmuunisairauksien hoitoon, mukaan lukien: nivelreuma (RA), granulomatoottinen polyangiitti (GPA) ja mikroskooppinen polyvaskulaarinen tulehdus (MPA), pemphigus vulgaris (PV).

Syyskuun 2019 lopussa Rituxan hyväksyttiin Yhdysvaltain FDA: ssa ja sitä käytettiin yhdessä glukokortikoidien (GCC) kanssa 2-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsille GPA: n ja MPA: n hoitoon. On syytä mainita, että Rituxan on ensimmäinen ja ainoa lääke, jonka FDA on hyväksynyt GPA: n ja MPA: n hoitoon lapsipotilailla 2-vuotiaille ja sitä vanhemmille. GPA ja MPA ovat kaksi harvinaista ja mahdollisesti hengenvaarallinen vaskuliitti, jotka vaikuttavat pieniin ja keskisuuriin verisuoniin. Käyttöaihe hyväksyttiin FDA: n ensisijainen tarkastelu prosessi ja myös merkitty Rituxan ensimmäinen lasten käyttöaihe.

GPA ja MPA ovat kaksi anti-neutrofiilien sytoplasman vasta (ANCA) liittyvä vaskuliitti (AAV). AAV on vaskuliitti, joka vaikuttaa pääasiassa pieniin verisuoniin. Yleensä sekä GPA että MPA vaikuttavat munuaisten pieniin verisuoniin, keuhkoihin, poskionteloihin ja useisiin muihin elimiin, mutta näillä sairauksilla voi olla erilaisia vaikutuksia kuhunkin potilaaseen. Sekä GPA ja MPA pidetään harvinaisia sairauksia, joiden arvioitu maailmanlaajuinen esiintyvyys on 23-160 tapausta miljoonaa asukasta kohti. Lapsuuden GPA- ja MPA-tapaukset ovat vielä harvinaisempia ja niihin liittyy vakavia, mahdollisesti hengenvaarallisia oireita.