STM: Kantasolujen geneettinen muuntaminen voi parantaa diabetesta

Tuoreen tutkimuksen mukaan tutkijat käyttivät soluja, jotka on uutettu potilaalta, jolla on harvinainen insuliiniriippuvainen diabetes mellitus (Wolfram-oireyhtymä), indusoimaan pluripotentteja kantasoluja ja muuntamaan ne insuliinia erittäviksi soluiksi. Muokkaustyökalu CRISPR-Cas 9 korjaa oireyhtymän aiheuttavat geneettiset viat. Sitten he implantoivat nämä solut hiiriin ja paransivat hiirien diabeteksen.

Tämä Washingtonin yliopiston lääketieteellisen koulun tutkijoiden tutkimus St. Louisissa ehdottaa, että CRISPR-Cas 9 -teknologia voi toimia tehokkaana aseena diabeteksen, erityisesti yhden geenimutaation aiheuttaman diabeteksen hoidossa. Tutkimus julkaistiin verkossa lehdessä Science Translational Medicine huhtikuussa 22.

(Kuvalähde: Www.pixabay.com)

Wolfram-oireyhtymällä kärsivillä potilailla kehittyy diabetes lapsuuden tai nuoruuden aikana ja he tarvitsevat nopeasti insuliinikorvaushoitoa, joka vaatii useita insuliinin injektioita päivittäin. Useimmilla potilailla on näkö-, tasapaino- ja muita ongelmia. Monilla potilailla oireyhtymä voi johtaa varhaiseen kuolemaan.

0010010 quot; Tämä on ensimmäinen kerta, kun CRISPRiä on käytetty geneettisen vian aiheuttaman diabeteksen korjaamiseen, 0010010 quot; sanoi tutkija Dr. Jeffrey R. Millman, lääketieteen ja lääketieteellisen tekniikan apulaisprofessori Washingtonin yliopistossa.

Wolfram-oireyhtymä johtuu mutaatioista yhdessä geenissä, joten tutkijat toivovat ymmärtävän, että yhdistämällä kantasolutekniikkaa CRISPR: ään, mutaatioiden aiheuttama diabetes voidaan korjata.

Muutama vuosi sitten Millman ja hänen kollegansa löysivät miten muuttaa ihmisen kantasolut haiman beeta-soluiksi. Tutkijat ovat kehittäneet uuden tekniikan, joka voi muuttaa ihmisen kantasolut tehokkaammin beeta-soluiksi, joilla on melko hyvä vaikutus verensokerin säätelyyn.

Tässä tutkimuksessa he ryhtyivät lisävaiheisiin näiden solujen erottamiseksi potilailta ja käyttivät CRISPR-Cas {{1}} -geenien muokkaustyökaluja näillä soluilla Wolfram-oireyhtymän aiheuttaneiden geenimutaatioiden korjaamiseen (WFS 1 ). Sitten tutkijat vertasivat näitä geenimuokattuja soluja insuliinia erittäviin beeta-soluihin samasta kantasoluerästä, jota ei ollut muokattu CRISPR: llä.

Kirjailija implantoi CRISPR-muokatut solut hiiriin, joilla oli diabetes, ihonalaisella implantoinnilla. Tulokset osoittivat, että diabetes katosi nopeasti ja eläimen verensokeritasot pysyivät normaaleina seurannan kuuden kuukauden ajan. Toiminta-alueella. Sitä vastoin hiirillä, jotka saivat muokkaamattomia beeta-soluja, oli edelleen diabetes.

Jatkossa CRISPR: n käyttö tiettyjen mutaatioiden korjaamiseen beeta-soluissa voi auttaa diabeetikoita, joita aiheuttavat useat geneettiset ja ympäristötekijät. 0010010 quot; Olemme innoissamme siitä, että pystymme yhdistämään nämä kaksi tekniikkaa ja käyttämään CRISPR: ää korjaamaan geneettiset viat, 0010010 quot; Millman sanoi. 0010010 quot; Itse asiassa havaitsimme, että korjatut beeta-solut eivät eroa niistä, jotka on johdettu terveiden ihmisten kantasoluista, joilla ei ole diabetesta. 0010010 quot;

Tutkijoiden mukaan β-solujen valmistusprosessin kantasoluista pitäisi tulevaisuudessa muuttua helpommaksi. Esimerkiksi tutkijat ovat kehittäneet vähemmän invasiivisia menetelmiä indusoitujen pluripotenttisten kantasolujen valmistamiseksi verestä. He työskentelevät kehittääkseen kantasoluja virtsanäytteistä. (sivustolta Bioon.com)