Toisen sukupolven oraalinen trombopoietiinireseptorin agonisti Doptelet (avatrombopagi) hyväksytään pian EU: ssa!

Ruotsalainen lääkeyhtiö Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) ilmoitti äskettäin, että Euroopan lääkeviraston (EMA) ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) on antanut myönteisen arviointilausunnon ja suositellut hyväksyntää Dopteletin (avatrombopagin) soveltamisalan laajentamiseksi. ) hoitoon Aikuiset potilaat, joilla on primaarinen krooninen immuunitrombosytopenia (ITP) ja jotka eivät ole reagoineet muihin hoitoihin (kuten kortikosteroidit, immunoglobuliinit). Nyt CHMP: n lausunnot toimitetaan Euroopan komissiolle (EY) tarkistettavaksi, joka yleensä tekee lopullisen tarkistuspäätöksen kahden kuukauden kuluessa.

Immuunitrombosytopenia (ITP) on autoimmuunisairaus, jolle on ominaista alhainen verihiutaleiden määrä, mikä johtaa lisääntyneeseen mustelmien ja verenvuodon riskiin. Arvioiden mukaan sadalla miljoonasta ihmisestä on ITP, ja kun oireet jatkuvat yli 12 kuukauden ajan, tautia pidetään kroonisena. Primaarisen ITP: n ilmaantuvuus aikuisväestössä on 3,3 / 100 000 ihmistä vuodessa. Tällä hetkellä ITP: lle ei ole parannuskeinoa. Nämä potilaat uusiutuvat yleensä saatuaan erilaisia ​​hoitoja ja tarvitsevat edelleen lääkkeitä merkittävän kliinisen verenvuodon riskin vähentämiseksi.

Doptelet&# 39: n aktiivinen farmaseuttinen ainesosa avatrombopagi on toisen sukupolven, kerran päivässä suun kautta otettava trombopoietiinireseptorin agonisti (TPO-RA), joka voi jäljitellä TPO: n, joka on normaalin verihiutaleiden tuotannon säätelijä, vaikutuksia.

Yhdysvalloissa FDA hyväksyi Dopteletin toukokuussa 2018 trombosytopenian hoitoon aikuisille kroonista maksasairautta (CLD) sairastaville potilaille, jotka aikovat tehdä leikkauksen. Kesäkuussa 2019 FDA hyväksyi Dopteletin soveltamisalan laajentamisen trombosytopenian hoidossa aikuispotilailla, joilla on krooninen immuunitrombosytopenia (ITP), jotka eivät ole reagoineet aiempiin hoitoihin. Euroopan unionissa Doptelet hyväksyttiin kesäkuussa 2019 vaikean trombosytopenian hoitoon aikuisilla CLD-potilailla, jotka suunnittelevat invasiivista leikkausta.

SOBI: n päälääkäri ja tutkimus- ja kehitysjohtaja Ravi Rao sanoi:" Tämä uutinen on tärkeä askel tarjoamalla hoitovaihtoehtoja eurooppalaisille ITP-potilaille. Tänään CHG: n positiivinen mielipide CHMP: ltä on tärkeä virstanpylväs ITP-potilaille kaikkialla Euroopassa. Jos saat sen Doptelet tarjoaa Euroopan komission hyväksynnällä potilaille ja lääketieteen asiantuntijoille uuden suun kautta annettavan hoito-ohjelman ilman rajoituksia elintarviketyypeille."