Yhdysvaltain FDA hyväksyi AbbVien botuliinitoksiinin Botox: lasten neurogeenisen detrusorin hyperaktiivisuuden hoito!

AbbVie (AbbVie) ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Botoxin (onabotulinumtoxinA) sellaisten yli 5-vuotiaiden lapsipotilaiden hoitoon, joilla ei ole riittävää vastetta tai sietämättömyys antikolinergisille lääkkeille. Detrusorin (virtsarakon lihaksen) hyperaktiivisuus, joka liittyy neurologiseen sairauteen. Tämä virstanpylväs on 12. terapeuttinen osoitus siitä, että Botox on hyväksytty Yhdysvalloissa.

On syytä mainita, että Botox on ensimmäinen ja ainoa neurotoksiini, joka on hyväksytty neurogeenisen detrusorin hyperaktiivisuuden omaavien lasten hoitoon. Nyt lapsille, joilla on neurogeeninen detrusorin hyperaktiivisuus ja joilla ei ole riittävää vastetta antikolinergisiin lääkkeisiin, on uusi hoitovaihtoehto, jota voidaan käyttää ennen kirurgista toimenpidettä. Botox estää selektiivisesti välittäjäaine-asetyylikoliinin vapautumisen hermo-lihasliitoksessa estämällä hermoimpulssien siirtymisen lihakseen (tässä indikaatiossa virtsarakon lihas) vähentämällä väliaikaisesti lihasten supistumista.

Neurogeeninen detrusorin hyperaktiivisuus tapahtuu, kun selkäydin ja virtsarakko eivät pysty kommunikoimaan tehokkaasti, mikä saattaa liittyä neurologisiin sairauksiin, kuten selkäydin ja selkäydinvamma. Tämän seurauksena virtsarakon lihakset supistuvat tahattomasti, mikä lisää virtsarakon painetta ja vähentää virtsarakon kapasiteettia, mikä voi aiheuttaa usein ja vahingossa virtsan vuotamista. Ajan myötä lisääntynyt virtsarakon paine voi myös aiheuttaa virtsarakon ja munuaisvaurioita.

Lasten neurogeenisen detrusorin hyperaktiivisuuteen on monia syitä, kuten rabdomyosiitti, selkäydinvamma ja selkäydin. Heistä spina bifida on yleisin, ja se vaikuttaa noin 1500-2000 vauvaan Yhdysvalloissa vuosittain syntyneistä yli 4 miljoonasta vauvasta. Yli 90%: lla spina bifidaa sairastavista potilaista on virtsateiden oireita.

Uuden käyttöaiheen hyväksyminen perustuu satunnaistetun, kaksoissokkoutetun vaiheen 3 tutkimuksen tuloksiin. Tutkimus tehtiin yli 100 lapsella, joilla oli neurogeeninen detrusorin hyperaktiivisuus, arvioitiin Botoxin turvallisuutta ja tehokkuutta ja tehtiin pitkäaikainen jatkotutkimus. Vaiheen 3 tutkimuksen tulokset osoittivat, että detrusorilihakseen injektoidut Botox® 200 -yksiköt (enintään 6 U / kg) voivat vähentää virtsankarkailuja päivällä, mikä on tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma, ja se vähenee kuudennella viikolla ( virtsarakon suurin paine ja lisää rakon kapasiteettia. Yleisimmät haittavaikutukset tutkimuksessa olivat bakteriuria (20%), virtsatieinfektio (7%), valkosolujen virtsa (7%) ja hematuria (3%).

AbbVie BOTOX®&-vahvistin; Neurotoksiinit Varatoimitusjohtaja ja tieteellinen johtaja Mitchell F. Brin, MD, sanoi: "Botox on ensimmäinen neurogeeninen detrusorien hyperaktiivisuus, joka on hyväksytty riittämättömään tautien hallintaan antikolinergisillä lääkkeillä. Neurotoksiinit lapsilla, joilla on vakavia oireita. Tämä virstanpylväs merkitsee 12. terapeuttista indikaatiota siitä, että Botox on hyväksytty Yhdysvalloissa, lisäämällä toinen hyväksytty käyttö lastenlääkevalikoimaan. 30 vuoden Botox-tutkimus- ja kehitysperinteemme pohjalta jatkamme horjumattomasti neurotoksiini-innovaatioita vastaamaan koko terapeuttisen alan täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin."

Teksasin lastensairaalan lasten urologian osaston johtaja ja Baylor College of Medicine -yrityksen urologian professori Paul F. Austin sanoi: ”Monille lapsille, joilla on neurologisia sairauksia, voi kehittyä virtsarakko- ja munuaisvaurioita ajan myötä. Tämä korostaa hoidon merkitystä. Neurogeenisen detrusorin yliaktiivisuuden omaavien lasten hoidossa pyrimme vähentämään virtsarakon painetta ja lisäämään virtsarakon kapasiteettia. Aikaisemmin, leikkausta lukuun ottamatta, hoitovaihtoehdot rajoittuivat pääasiassa antikolinergisiin lääkkeisiin, mutta pitkäaikainen Käyttö on harkittava huolellisesti. Neurogeenisen detrusorin hyperaktiivisuuden tehokas hallinta vaatii jatkuvaa hoitoa, ja vaihtoehtoisille hoitovaihtoehdoille on suuri täyttämätön tarve. Botox on osoittautunut turvallisuudeksi ja tehokkuudeksi, ja se hyväksytään antikolinergisille lapsille, joiden tautia ei hoideta riittävästi emäksisillä energialääkkeillä."

Botoxin on kehittänyt Allergan (hankki AbbVie). Lääkkeen pääainesosa on erittäin puhdistettu A-tyypin botuliinitoksiini, joka on hermon johtumisen esto, jota käytetään yliaktiivisten lihasten hoitoon. Botox hyväksyttiin ensimmäisen kerran vuonna 1989 kasvojen kouristusten ja strabismuksen hoitoon. Vuonna 2000 se hyväksyttiin kohdunkaulan dystoniaan, ja sitten se laajeni edelleen kauneuden alaan, mukaan lukien ryppyjen poistaminen, kasvojen oheneminen, kulmakarvojen poistaminen ja variksen' s jalat, jne. Viime vuosina Botox on myös ollut hyväksytty yläraajojen kouristusten, kroonisten migreenien, neurogeenisen virtsankarkailun, yliaktiivisen virtsarakon, kouristusten ja vakavan kainalon hikoilun (liikahikoilu) ja muiden käyttöaiheiden hoitoon.

Botox on maailman ensimmäinen GG: n hyväksytty tyypin A botuliinitoksiinihoitotuote. Yhdysvalloissa FDA on tähän mennessä hyväksynyt Botoxin 12 terapeuttiselle käyttöaiheelle. Viimeisten 30 vuoden aikana on myyty yli 100 miljoonaa Botox®- ja Botox® Cosmetic -pulloa (Botox A), ja yli 3700 artikkelia on julkaistu tieteellisissä ja lääketieteellisissä lehdissä. Botox®-neurotoksiini on yksi maailman eniten tutkituista lääkkeistä.