Yhdysvaltain FDA hyväksyi Hetliozin (tasimelteon): ensimmäisen Smith-Maggie-oireyhtymälääkkeen!

Vanda Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Hetliozin (tasimelteon) kapselit ja nestemäiset valmisteet vastaavasti aikuisille ja lapsipotilaille Smith-Magenis-oireyhtymän (Smith-Magenis-oireyhtymä, SMS) hoitoon. ) Tähän liittyvät yöunihäiriöt.

On syytä mainita, että Hetlioz on ensimmäinen Yhdysvaltain FDA: n hyväksymä lääke SMS-potilaiden hoitoon. SMS on harvinainen hermoston kehityshäiriö. Sen erottava piirre on" inversio" vuorokausirytmistä, mikä tekee tekstiviestipotilaista erittäin vaikeaa nukahtaa yöllä. On arvioitu, että tekstiviestit koskevat noin 15 000 ihmistä Yhdysvalloissa.

Hetlioz hyväksyttiin etusijalla. Niistä Hetlioz-kapselit tuodaan markkinoille välittömästi Yhdysvalloissa, ja Hetlioz-nestemäisten valmisteiden odotetaan käynnistyvän Yhdysvalloissa vuoden 2021 ensimmäisellä neljänneksellä.

Smith-Margillin oireyhtymä (SMS) on kehityshäiriö, joka johtuu ihmisen 17p-kromosomin pienen segmentin poistamisesta. Harvinaisemmissa tapauksissa SMS johtuu puuttuvalla alueella sijaitsevan RAI1-geenin pistemutaatiosta.

On arvioitu, että Yhdysvalloissa SMS: n ilmaantuvuus vastasyntyneillä on 1/15 000-25 000. Tekstiviestejä ei yleensä peri, vaan ne poistetaan uudestaan. SMS-käyttäjillä on fyysisiä, psykologisia ja käyttäytymisongelmia. Yleisin SMS-oire on vakava unihäiriö, ja potilaiden ja heidän perheidensä elämä on vakavasti häiriintynyt.

Tasimelteonin molekyylirakenne (kuvalähde: chemicalbook.com)

Hetlioz (tasimelteon) on melatoniinireseptorin agonisti. Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa Hetlioz on hyväksytty ei-24 ​​tunnin uni-herätyshäiriöiden (ei-24 ​​tunnin uni-herätyshäiriö,&"; Non-24" ;, GG" ei -24") potilailla, joilla on täydellinen sokeus, ja lääke on myös ensimmäinen Yksi lääke tässä käyttöaiheessa.

Hetlioz&# 39: n hyväksyntä öisten unihäiriöiden hoitoon SMS-potilailla perustuu yhteen lumelääkekontrolloituun tehokkuustutkimukseen tälle harvinaiselle sairaudelle. Tutkimuksessa tutkittiin SMS-aikuisia, jotka käyttivät Hetlioz-kapseleita, ja lapsia, jotka käyttivät SMS: ää Tetlioz-nestemäisiä formulaatioita. Tiedot osoittavat, että Hetliozin turvallisuus on samanlainen kuin edellinen Nonlio-24: tä koskeva Hetlioz-tutkimus, ja se on samanlainen myös SMS-aikuisten ja lasten välillä.