Yhdysvaltain FDA hyväksyi Alkindi Sprinkle -valmisteen lisämunuaisen vajaatoimintaa sairastavien lasten hoitoon!

Eton Pharmaceuticals on ammattimainen lääkeyhtiö, joka on erikoistunut harvinaisten lasten sairauksien innovatiivisten hoitomuotojen kehittämiseen ja kaupallistamiseen. Äskettäin yritys ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Alkindi Sprinkle (hydrokortisoni) oraaliset rakeet vaihtoehtoisena hoitona lisämunuaiskuoren vajaatoiminnan (AI) alle 17-vuotiaiden lasten hoitoon.

Alkindi Sprinkle on välittömästi vapautuva oraalinen hydrokortisonirakeformulaatio, jonka säilyvyysaika on 3 vuotta huoneenlämmössä eikä vaadi jäähdytystä. Lääkkeen odotetaan olevan saatavilla vuoden 2020 viimeisellä neljänneksellä.

On syytä mainita, että Alkindi Sprinkle on ensimmäinen ja ainoa hydrokortisonirake, jonka FDA on hyväksynyt AI-lasten hoitoon.

Alkindi Sprinkle oraalisten rakeiden hyväksymistä tukee kuusi kliinistä tutkimusta, mukaan lukien ensimmäinen ja ainoa interventiovaiheen III tutkimus, jossa arvioitiin oraalista hydrokortisonia AI: n hoidossa alle 8-vuotiailla lapsilla.

Ennen Alkindi Sprinkle -hyväksyntää FDA hyväksyi oraalisen hydrokortisonin, vain 5 mg: n tablettivalmisteen. Monet lapsipotilaat tarvitsevat pieniä annoksia ja joustavuutta tarkkaan titraukseen. Siksi hoitajien on leikattava tai jaettava korkealaatuisia hydrokortisonitabletteja saavuttaakseen pienten lasten tarvitseman pienen annoksen, mikä voi johtaa epätarkkoihin annoksiin.

Alkindi Sprinkle valmistetaan kaupallisesti todistetulla tekniikalla, ja sillä on 4 vahvuutta: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, mikä antaa lääkäreille mahdollisuuden suorittaa yksilöllinen antaminen kunkin potilaan tarpeiden mukaan annostelu- ja antamisohjeiden mukaisesti.

Eton Pharmaceuticalsin toimitusjohtaja Sean Brynjelsen sanoi: "FDA: n hyväksyntä Alkindi Sprinkle -yritykselle on läpimurto lisämunuaisen vajaatoimintaa sairastaville lapsille ja hoitajille. Olemme erittäin tyytyväisiä voidessamme tarjota FDA: n hyväksymän tuotteen, joka tarjoaa lapsille potilaille hydrokortisonin pieniannoksisen ja annostelevan hoidon. Odotamme tämän tuotteen toimittamista potilaille tulevina kuukausina."

Lasten lisämunuaisen vajaatoiminta (AI) on harvinainen sairaus, jolle on tunnusomaista kyvyttömyys syntetisoida ja vapauttaa hydrokortisonia (kortisoli) ja joskus jopa aldosteronia. Tämä voi johtaa liiallisiin mieshormoneihin (epänormaali naisten seksuaalinen kehitys, varhainen murrosikä, kasvun päättyminen ja lyhytkasvuisuus). Lasten yleisin tekoälyn muoto on synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH), jonka aiheuttavat geneettiset viat. Potilailla, joilla on primaarinen tai keskushermosto (toinen ja kolmas luokka) AI, kortisolitaso on riittämätön. Kortisolin väheneminen elimistössä voi johtaa kuolemaan johtaviin seurauksiin, kuten lisämunuaisen kriisiin. Selviytyäkseen tekoälypotilaita on täydennettävä kortisolilla päivittäin. Eton arvioi, että lasten tekoäly vaikuttaa 5000-11 000 lapseen Yhdysvalloissa.