Bylvay (odevixibat) on tarkoitus hyväksyä Yhdysvalloissa ja EU: ssa!

Albireo Pharma on harvinainen maksasairausyritys, joka kehittää uusia sappihapposäätimiä. Äskettäin yritys ilmoitti, että Euroopan lääkeviraston (EMA) ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) on antanut myönteisen arviointilausunnon, jossa suositellaan Bylvayn hyväksymistä (odeviksibatti) progressiivisen familiaalisen intrahepaattisen kolestaasin (PFIC) hoitoon. ). Bylvay on voimakas, kerran päivässä, ei-systeeminen suolen sappihapon kuljetuksen estäjä (IBATi), josta on potentiaalia tulla ensimmäinen ei-kirurginen hoito tälle harvinaiselle sairaudelle ja joka muuttaa PFIC-tyyppejä 1, 2 ja 3. Lasten hoitomalli.

Nyt CHMP: n lausunnot toimitetaan Euroopan komissiolle (EY) tarkistettavaksi, joka yleensä tekee hyväksymispäätöksen seuraavan kahden kuukauden kuluessa. Yhdysvalloissa Bylvay on parhaillaan FDA: n etusijalla, ja Prescription Drug User Fee Actin (PDUFA) määräpäivä on 20. heinäkuuta 2021. Euroopan unionissa Bylvay on ainoa EMA: n myöntämä IBATi nopeutetusta arviointi. Aikaisemmin EMA myönsi Bylvaylle myös harvinaislääketunnuksen ja ensisijaisen lääketunnuksen (PRIME) PFIC: n hoidossa. PFIC: n lisäksi Bylvaylle on myönnetty harvinaislääkkeiden nimitys myös Alagillen oireyhtymän, sappitulehduksen ja primaarisen kolangiitin hoidossa.

PFIC on harvinainen, tuhoisa ja tuhoisa sairaus, joka vaikuttaa pieniin lapsiin ja voi johtaa etenevään, hengenvaaralliseen maksasairauteen. Monissa tapauksissa PFIC voi aiheuttaa maksakirroosia ja maksan vajaatoimintaa ensimmäisten 10 elinvuoden aikana. PFIC: n merkittävin ja ongelmallisin jatkuva ilmentymä on voimakas kutina, joka johtaa usein elämänlaadun vakavaan heikkenemiseen. Tällä hetkellä ei ole lääkitystä PFIC: n hoitamiseksi, ja ainoa vaihtoehto monille potilaille on maksansiirto tai muu invasiivinen leikkaus. Maksansiirron nykyisellä tavanomaisella hoidolla on todellisia haasteita, mukaan lukien elinikäinen immunosuppressio ja haaste löytää elimiä pienille lapsille.

Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa Bylvaysta on potentiaalia tulla ensimmäinen lääke, joka on saanut viranomaisluvan PFIC: n hoitoon. Yhdysvalloissa Bylvayn hyväksynnän jälkeen Albireo on oikeutettu saamaan harvinaisten lasten sairauksien prioriteettiarviointikupongin (PRV), ja Bylvaya markkinoidaan vuoden 2021 toisella puoliskolla. Tällä hetkellä Bylvayn BOLD-vaiheen 3 BOLD-tutkimus hoitoon sapen atresian ja maailmanlaajuisen vaiheen 3 ASSERT-tutkimuksen Alagillen oireyhtymän hoidossa ovat käynnissä.

Kemiallisen rakenteenodeviksibatti(kuvalähde: medkoo.com)

Bylvay&# 39: n vaikuttava farmaseuttinen ainesosa on odeviksibatti, joka on edelläkävijä, voimakas ja valikoiva, ei-systeeminen, suolen sappihapon kuljettajan (IBAT) estäjä, jolla on minimaalinen systeeminen altistuminen ja joka toimii paikallisesti suolistossa. Tällä hetkellä lääkettä kehitetään harvinaisten lasten kolestaattisten maksasairauksien, kuten PFIC: n, sappiatresian, Alagillen oireyhtymän jne. Hoitoon; joukossa PFIC on ensimmäinen kohdeindikaatio.

Albireon toimitusjohtaja Ron Cooper sanoi: "CHMP: n tämän päivän myönteinen mielipide Bylvaysta tuo meidät askeleen lähemmäksi tavoitetta aloittaa historian ensimmäinen ei-kirurginen hoito. Tämä hoito voi vähentää PFIC: n vaikutuksia perheisiin ja lapsiin. Taakka. Käynnistämällä Bylvayn toivomme voivamme tarjota lapsille lyhytaikaisen lievityksen oireista, kuten kutinasta, ja tärkeiden parametrien, kuten kasvun, parantumisesta pitkällä aikavälillä."

Lääkevalmistekomitean myönteinen arvostelu Bylvaysta perustuu kahden kliinisen tutkimuksen (PEDFIC 1, PEDFIC 2) tietoihin, joka on kaikkien aikojen suurin maailmanlaajuinen vaiheen 3 kliininen tutkimus PFIC: lle.

PEDFIC-1 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 tutkimus, ja tulokset täyttävät Yhdysvaltojen ja EU: n sääntelyvaatimusten ensisijaisen päätetapahtuman: Lumelääkkeeseen verrattuna Bylvay paransi merkittävästi ihon kutinaa (p=0,004) ja vähensi merkittävästi sappihapporeaktio (SBA, p=0,003), hyvin siedetty, ja ripulin / toistuvien suolenliikkeiden esiintyvyys on hyvin pieni (9,5% hoitoryhmässä ja 5,0% lumelääkeryhmässä).

PEDFIC-2 on pitkäaikainen, avoin vaiheen 3 jatkotutkimus. Tiedot vahvistavat Bylvay&# 39: n voimakkuuden, mikä osoittaa, että jopa 48 viikon ajan hoidetuilla potilailla SBA pienenee jatkuvasti ja jatkuvasti, kutina-arvio paranee, maksa ja kasvu Toiminnalliset indikaattorit ovat rohkaisevia.

Näissä kahdessa tutkimuksessa Bylvay oli hyvin siedetty, ja ripuli / tiheät suolenliikkeet olivat yleisimpiä hoitoon liittyviä ruoansulatuskanavan haittatapahtumia. Vakavia hoitoon liittyviä haittatapahtumia ei tapahtunut.

Kaiken kaikkiaan nämä tutkimukset vahvistivat Bylvayn&potentiaalin ensimmäisenä PFIC-hoitona. PFIC on tuhoisa sairaus, jota hoidetaan tällä hetkellä leikkauksella, mukaan lukien maksansiirto. Bylvay on turvallinen ja tehokas hoitolääke, joka voi tuoda todellisia muutoksia PFIC-potilaille ja heidän perheilleen. Saatuaan viranomaishyväksynnän Albireo aikoo tuoda Bylvayn markkinoille vuoden 2021 jälkipuoliskolla.