CXCL- 8: n estäjä Ladrixin siirtyy vaiheen 3 kliinisiin tutkimuksiin: Se voi suojata haiman Β- soluja ja viivästyttää taudin etenemistä!

Dompe, johtava italialainen biofarmaseuttinen yritys, ilmoitti äskettäin, että se on ottanut ensimmäisen potilaan vaiheen 3 kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioidaan uuden oraalisen pienen molekyylilääkkeen ladrixiinin tehoa ja turvallisuutta äskettäin alkaneiden tyypin 1 diabeteksen (T1D) nuorten ja aikuisten hoidossa.

Tämä on satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumelääkevaiheen 3 tutkimus. Tutkimukseen otettiin vastasyntyneille T1D- nuorille ja aikuisille, joilla β solun toiminta on vähäistä. Päätarkoituksena on arvioida CXCL- 8: n (IL- 8) estymistä Biologinen aktiivisuus solujen β ylläpitämiseksi. Tällä hetkellä tutkimuksen kliininen tutkimuspaikka Yhdysvalloissa on aloittanut potilaiden rekrytoinnin, ja tutkimus on tarkoitus aloittaa vuoden 2021 alkupuoliskolla. Eurooppalaisten testipaikkojen rekrytoinnin odotetaan jatkuvan vuoteen 2022 asti.

Ladariksiinin vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen aloittaminen seurasi vaiheen 2 tutkimuksen (NCT02814838) tuloksia, jotka ilmoitettiin 2020 American Diabetes Association (ADA) -verkkotieteellisessä konferenssissa ja julkaistiin kansainvälisessä lääketieteellisessä lehdessä Diabetes kesäkuussa 2020 . Vaiheen 2 tutkimuksessa näiden kahden tutkimusryhmästä ei havaittu kliinisesti merkityksellisiä turvallisuushavaintoja. Lisäksi vaiheen 2 tutkimuksessa uusi CXCL- 8: n (IL- 8) estomenetelmä on osoittanut hyviä vaikutuksia haiman β- solujen säilymiseen ja taudin etenemisen viivästymiseen uusilla T1D- potilailla. Tutkimuksessa ladariksiini oli hyvin siedetty.

T1D on krooninen autoimmuunisairaus. Ajan myötä se voi johtaa immuunimediaisen funktionaalisen haiman β, mikä johtaa oireiseen diabetekseen ja elinikäiseen insuliiniriippuvuuteen. Tällä hetkellä saatavilla olevat hoidot keskittyvät verensokerin hallintaan eivätkä puutu erittäin täyttämättömään lääketieteelliseen tarpeeseen viivästyttää taudin etenemistä säilyttämällä β toiminta.

CXCL- 8: aa on kutsuttu IL- 8: ksi, joka on innaattiseen immuunivasteeseen osallistuva tulehdusta kannattava kemokini ja tärkeä erilaisten immuuni - ja aineenvaihduntasairauksien, kuten T1D: n, sovittelija. Estämällä solureseptorinsa CXCR1/2 CXCL- 8: n toiminnan säätelemiseksi tai estämiseksi sitä voidaan pitää tavoitteena innovatiivisten hoitojen kehittämisessä T1D: n etenemisen hidastamiseksi.

Ladariksiini on tutkimuksen kohteena oleva pieni oraalinen molekyyli, joka toimii CXCL8 (IL- 8) - reseptoreiden CXCR1 ja CXCR2 ei- kilpailukykyisenä kaksinkertaisena allosteerisena estäjänä. Estämällä CXCR1/2-reseptorin ladariksiini voi estää tulehdusta ja immuunijärjestelmän kautta β-solujen tuhoutumista haiman luolissa, mikä on T1D: n tunnusmerkki. CXCR1/ 2: n eston on osoitettu estävän ja kumoavan T1D: tä hiirillä. Tällä hetkellä ladrixinia ei ole hyväksytty käytettäväksi missään maassa.