FDA kysymykset 15 Harvinaislääkkeet viikossa

Viime viikolla, YHDYSVALTAIN FDA on antanut 15 harvinaislääkkeiden pätevyys yhdessä hengenvedossa, mukaan lukien monet lääkkeet hoitoon maksasyövän, mahasyöpä, ja sappiteiden syöpä.

parantaa syöpä

Näistä 15 lääkkeestä 5 käytetään syövän hoitoon, osuus kolmasosa. Niistä, soluterapia TCB002 tuoma TC BioPharm on ainoa lääke verisyövän hoitoon. Tämä on "allogeeninen" "käyttövalmis" soluhoito laajennetuille CD3-positiivisille gammadelta T -soluille. Se on tullut kliinisiin tutkimuksiin akuutin myelooisen leukemian hoitoon.

Loput neljä syöpähoitoa hoitoon kiinteitä kasvaimia, joista AstraZeneca PD-L1 estäjä Imfinzi (durvalumab) ja CTLA-4 estäjä tremelimumabi ovat harvinaislääke pätevyyksiä hepatosellulaarinen karsinooma. Silydin ihonalainen PD-L1-vasta- aine envafolimabi on oikeutettu sappitiehyiden syöpään kohdistuvaan harvinaislääkkeeseen. OBI-999 TaiwanHao Ding Company on vasta-ainekonjugoitu lääke globo-H-antigeenia vastaan, ja sen harvinaislääke pätevyys on suunnattu mahasyöpään.

Geeniterapia

Olemme myös nähneet joitakin geenihoitoja, kuten yksi Esteve Pharmaceuticals, jonka tarkoituksena on käyttää AAV9 geenivektori tuoda normaali GALNS geeni potilaille hoitoon IVA mucopolysaccharidosis; Toinen hoito Baxalta on geenikoodaus FIX Padua siirrettiin potilaille, joilla on AAV8 vektori hoitoon hemofilia tyyppi B.

Aruvant Sciences on hoito käyttäen lentiviral vektorit. Se esittelee geenin koodaamaan γ-globiinia potilaan omiin CD34-positiivisiin soluihin sirppisoluanemian hoitoon. Toinen samanlainen hoito tulee Orchard Therapeutics, joka käyttää myös CD34-positiivisia soluja. Ero on siinä, että se siirtää gp91phox geenin hoitoon X-kromosomi-sidoksissa krooninen granulomatoosi.

Muut harvinaiset sairaudet

Geenihoidolla hoitavien syöpien ja harvinaisten sairauksien lisäksi muilla harvinaisilla sairauksilla on myös potentiaalista uutta lääkekehitystä. Woolsey Pharmaceuticals 'fasudil on ROCK-estäjä, jonka odotetaan hoitavan amyotrofista lateraalista skleroosia; OncoArendi Therapeuticsin OATD-01 on innovatiivinen CHIT-1-estäjä, jota odotetaan käytettävän sarkoidoosin hoitoon; Rebasez (Luspatercept) on punasolujen kypsymisen agentti, ja harvinaislääkkeen pätevyyden kohteena oleva sairaus on luuydinfibroosi.

Näistä lääkkeistä, jotka ovat oikeutettuja harvinaislääkkeitä, on myös joitakin tarttuvia lääkkeitä. Niistä Danuo Medicinen TNP 2092 sai pätevyyden keinotekoiseen nivelinfektioon. Aiemmin se on myös hyväksytty FDA kuin infektionvastainen tuote. F2G: n olorofim on saanut kaksi harvinaislääkkeiden pätevyys, vastaavasti infektioLomentospora / Scedosporium ja invasiivisia aspergilloosi.