Roche julkaisee uutta tietoa SMA: n Risdiplam-hoidosta imeväisillä, lapsilla ja aikuisilla kahden vuoden ajan

Muutama päivä sitten, Roche' s Genentech julkaisi positiivista tietoa risdiplaamista 2-25-vuotiaille tyypin 2 tai tyypin 3 selkäydinlihaksen surkastumispotilaille (SMA) avainasemassa kokeilu SUNFISH-osa 1. Tutkimustehokkuusanalyysin tulokset osoittivat, että risdiplaami paransi merkittävästi motorista toimintaa 24 kuukauden hoidon jälkeen verrattuna luonnonhistoriallisiin tietoihin. Lisäksi aiemmin hoidetut 1 2-kuukauden JEWELFISH-tutkimustutkimukset erityyppisistä SMA-potilaista, jotka olivat aiemmin hoidettu 6 kuukauden ja 60 vuoden iästä, osoittivat, että saanut risdiplam-hoitoa, eloonjäämismoottorihermosolujen (SMN) proteiinitaso nousi nopeasti ja jatkuvasti korkea.

SUNFISH on globaali tutkimus (n=231) lapsille ja aikuisille, joilla on SMA, jaettuna kahteen osaan. Tutkimuksen ensimmäisessä osassa (n=51) määritettiin pääasiassa annos, mukaan lukien laaja joukko potilasryhmiä, kyvyttömyydestä istua alas kävelemään ja potilaille, joilla on skolioosi tai nivelkontraktio. Tässä osassa tutkittavaa tehokkuusanalyysiä käytetään Motor Function Measure (MFM) -asteikkoa potilaiden&# 39 arvioimiseksi; moottoritoiminto.

Painotettu analyysi, jossa verrattiin tietoja luotettavien luonnonhistoriallisten vertailijoiden ryhmään, osoitti, että risdiplaamia saaneilla potilailla MFM: n kokonaismuutos muuttui lähtötilanteesta kuukaudessa 24 ({{1}}. {{2} } pisteero [95% CI: 2. {{1}} 4, 5. 65 ] p< 0.="" {{9="" }}).="" verrattuna="" lumelääkkeeseen,="" risdiplaamilla="" hoidetuilla="" potilailla="" mfm:="" n="" kokonaispistemäärä="" kasvoi="" myös="" merkittävästi="" -="" {{1}}="" 2="" -="" pisteet="" (1.="" 55="" pisteen="" keskimääräinen="" ero;="" p="0,0" 1="" 56).="" jo="" pienet="" muutokset="" motorisessa="" toiminnassa="" voivat="" tehdä="" merkityksellisiä="" eroja="" potilaiden&#="" {{{1}}="" 9;="" päivittäiset="">

Tulokset osoittivat myös, että neljän viikon risdiplam-hoidon jälkeen SMN-proteiinitaso potilaan&# 39 -veressä nousi keskimäärin kaksi kertaa ja kesti vähintään 24 kuukauden. Nämä tulokset ovat yhdenmukaisia ​​aiemmin ilmoitetun SUNFISH-avaintutkimuksen toisessa osassa 12 kuukautta kestäneessä ambulanssipotilaiden tutkimuksessa saatujen tulosten kanssa.

Yleisimmät haittavaikutukset SUNFISH-tutkimuksen ensimmäisessä osassa olivat kuume (55%), yskä (35%), oksentelu (33%), ylähengitysteiden infektiot ({ {3}}%), kylmä (nenänieluntulehdus, 24%) ja kurkkukipu (suun kurkkukipu, 22%). Risdiplaamia saaneiden 51 potilaiden yleisimpiä vakavia haittavaikutuksia oli keuhkokuume. Tähän päivään mennessä ei ole olemassa hoitoon liittyviä turvallisuustietoja, jotka voisivat johtaa lääkityksen lopettamiseen.

Lisäksi JEWELFISH-tutkimuksen (n=174) ilmoittautuminen on saatu päätökseen, jotta voidaan arvioida risdiplaamin turvallisuutta ja farmakodynaamisia tietoja aikaisemmin hoidetuilla SMA-potilailla. Heistä 76 potilaat olivat saaneet nusinersen (SPINRAZA) -hoitoa, 14 potilaat olivat saaneet onasemnogeeni abeparvovec (Zolgensma) -hoitoa ja loput 83 potilaat olivat saaneet risdiplaamihoitoa. 12 kuukauden kestäneen risdiplaamihoidon jälkeen potilaan' SMN-proteiinin havaittiin kasvavan kahdella kertoimella lähtötasosta (n=18).

Hoitamattomiin potilaisiin verrattuna varhainen turvallisuusarvio osoitti jatkuvaa turvallisuutta. Yleisimpiä haittatapahtumia olivat ylähengitysteiden infektiot (13%), päänsärky (12%), kuume (8%), ripuli (8%), nenänieluntulehdus (7%) ja pahoinvointia (7%). Ei ole lääkkeisiin liittyviä turvallisuushavaintoja, jotka voisivat johtaa vetäytymiseen JEWELFISH-tutkimuksesta, ja yleiset haittavaikutusominaisuudet ovat samanlaiset kuin potilailla, jotka eivät saaneet SMA-kohdennettua hoitoa risdiplaamitutkimuksessa.

SMA on perinnöllinen, etenevä neuromuskulaarinen sairaus, joka voi aiheuttaa tuhoisan lihaksen tuhlauksen ja sairauteen liittyviä komplikaatioita. Se on lasten kuoleman yleisin geneettinen syy ja yksi yleisimmistä harvinaisista sairauksista, ja sillä on noin yksi jokaisesta 11 000 vauvasta. Potilaat, joilla on tyyppi 1 SMA, eivät yleensä elää yli 2 vuoden ikää, mutta lievät 2 ja tyypin 3 tyypin potilaat voivat saada pidemmän eloonjäämisajan. Taudin lievään muotoon liittyy kuitenkin edelleen liikuntarajoitteita, hengitystieinfektioita ja kuolemaa.

Vaikka SMA: lla on tällä hetkellä useita hoitomuotoja, tällä alueella on edelleen valtavia markkinoita kysynnän tyydyttämiseksi. 2016 maailman&# 39 ensimmäinen hyväksytty SMA-terapia Spinraza saavutti 2 Yhdysvaltain dollarin kokonaismyynnin. 097 miljardia dollaria 2 019, kasvua 2 2% edellisvuodesta, ja hoidon kustannukset ovat 750 dollaria, 000 / vuosi. Toinen SMA-terapia Zolgensma lanseerattiin toukokuussa 2 019, ja sen myynti oli 361 miljoonaa dollaria kolmen ensimmäisen neljänneksen aikana. Roche-risdiplaami on saanut positiivista tietoa näitä kahta hoitoa käyttäneiden potilaiden hoidossa, tai se lisää edelleen risdiplaamin etuja ja sen kilpailukykyä markkinoilla.