Sanafin aivoläpäisevä BTK-estäjä SAR442168 Vaihe IIb oli kliinisesti onnistunut, merkittävästi vähentää taudin aktiivisuutta!

Sanofi (Sanofi) ilmoitti äskettäin, että sen vaiheen IIb tutkimus huumeiden SAR442168 (entinen R & D-koodi: PRN2246) hoidossa relapsoiva multippeliskleroosi (RMS) on saavuttanut ensisijainen ja toissijainen päätetapahtumat. Magneettikuvaus (MRI) osoittaa, että SAR442168 vähentää merkittävästi ms-tautiin liittyvää taudin aktiivisuutta ja että uusien gadoliniumin (Gd) parannetun T1: n ja uusien tai suurentuneiden T2-signaalivaurioiden määrä vähenee suhteellisesti ≥85 %. Tässä tutkimuksessa SAR442168 oli hyvin siedetty, eikä uusia turvallisuuslöydöksiä havaittu.

SAR442168 saattaa olla ensimmäinen taudin muutoshoito, jolla puututaan ms-taudin lähteeseen aivoissa. Sanofi aloittaa neljä kliinistä vaiheen III tutkimusta SAR442168: n arvioimiseksi relapsoivan ja progressiivisen multippeliskleroosin hoidossa.

Vaiheen II tutkimuksessa pyrittiin arvioimaan annos-vastesuhdetta 12 viikon SAR442168- hoidon jälkeen mittaamalla magneettiresonanssikuvaukseen liittyvien uusien aivovammojen määrää. Tutkimuksessa arvioitiin neljäannosta (vaihteluväli: 5–60 mg) 12 viikon hoidon ajan, ja käytettiin 4 viikon lumehoidon jälkeen saatuja lumelääkettä koskevia tietoja. Uusien gadoliniumin lisäävien korkean signaalien t1-leesion määrän mittaamisen päätavoitteessa annos-vastetietoihin sovellettiin useita vertailuohjeita ja -mallia, jotka osoittivat, että eksponentiaalinen malli tarjosi parhaan istuvuuden (p = 0,03). Lumelääkkeeseen verrattuna 60 mg: n SAR442168- annos vähensi äskettäin kehitettyjen Gd- tehostettujen T1- hypersignaalileesien määrää 85%. Uusien tai suurenntuneiden T2-signaalivaurioiden määrän mittaamiseen kohteista lineaarinen malli on sopivin (p<0.0001). compared="" with="" placebo,="" the="" 60mg="" dose="" of="" sar442168="" treatment="" reduced="" the="" number="" of="" lesions="" by="">

Vaiheen IIb tutkimuksessa ei havaittu uusia turvallisuussignaaleja, ja 12 viikon kuluessa SAR442168- hoitoa saaneilla potilailla raportoitiin vain yksi vakava haittatapahtuma (MS- uusiutuminen). Yleisimmät haittavaikutukset olivat päänsärky (3–13 %), ylähengitystieinfektio (3–6 %) ja nenänielun tulehdus (3-9%).

SAR442168:n eriytetyt ominaisuudet (alkuperäinen R & D-koodi-PRN2246)

Dr. Daniel Reich, akateeminen päätutkija vaiheen Iib tutkimuksessa, vanhempi tutkija National Institutes of Health, ja johtaja department of Translational Neuroradiology on National Institute of Neurologiset häiriöt ja Aivohalvaus, sanoi: "Tulokset tämän tutkimuksen antaa meille toivoa, että SAR442168 on potentiaalia Se on tullut tärkeä hoito uusiutunut MS. Kun otetaan huomioon vakuuttavat ja uudet tiedot aivojen synnynnäisen immuunijärjestelmän roolista ms-vaurioiden sorto- ja smoldering-vaurioissa, on myös hyviä syitä uskoa , koska sen molekyylivaikutusmekanismi ja kyky ylittää veri-aivoesteen, SAR442168 voi olla lisärooli, jota meidän on tutkittava syvällisemmin. Mielestäni vaiheen III tutkimuksessa MS, BTK estäjät olivat laajasti ja innovatiivisesti testattu On erittäin tärkeää. "

John Reed, MD, Sanofi maailmanlaajuinen johtaja tutkimuksen ja kehityksen, sanoi: "Uskomme, että aivoihin läpäisevät BTK estäjät voivat vähentää neurotulehdus ja neurodegeneratiivinen sairaus potilailla, joilla on multippeliskleroosi, joka on merkki vammaisuuden etenemistä. Olemme aivovauriossa, joka nähdään vaiheen II b tutkimuksessa, on rohkaiseva. Tutkimuksen edetessä, me selvittää, onko tämä aivoläpäisevä BTK estäjä tarjoaa voimakasta tehoa ja erinomaista turvallisuutta potilaille, joilla on uusiutunut tai progressiivinen MS Sex. Vaiheen III projektimme käynnistää nopeasti neljä keskeistä kliinistä tutkimusta. "

SAR442168 (PRN2246) voi toimia perifeerisen ja keskushermoston kanssa samanaikaisesti

BTK:n estäjien uskotaan säätelevän mukautuvia (B-solujen aktivointi) ja synnynnäisiä (CNS microglia) immuunisoluja, jotka liittyvät aivojen ja selkäytimen neurotulehdukseen ja hermoston rappeutumisvaurioihin, ja niiden kliinistä merkitystä tutkitaan.

SAR442168 on suun kautta otettava, aivoja läpäiseviä, selektiivisiä, pieniä bruton tyrosiinikinaasin (BTK) estäjiä. Vaiheen I kliinisissä tutkimuksissa lääke osoitti BTK:n kyvyn sitoa ja tunkeutua veri-aivoesteeseen.

SAR442168 (alkuperäinen R & D-koodi: PRN2246) on lisensoitu Principia Biopharma, ja Sanofi on maailmanlaajuisia oikeuksia kehittämiseen ja kaupallistamiseen huumeiden. Yhtiö aikoo aloittaa neljä vaiheen III kliinistä tutkimusta, joissa tutkitaan SAR442168: n vaikutusta ms- toistumisnopeuteen, vammaisuuden etenemiseen ja mahdollisiin keskushermostovaurioihin. Vaiheen III tutkimus relapsoivan ja progressiivisen multippeliskleroosin hoidossa on suunniteltu alkavan tämän vuoden puolivälissä.

Yhdysvalloissa ja Euroopassa noin 1,2 miljoonalla ihmisellä on diagnosoitu MS- tauti, arvaamaton krooninen sairaus, joka hyökkää keskushermostoon. Nykyisistä hoidoista huolimatta monet MS- potilaat kokevat edelleen vammaisuutta, ja joka neljäs MS- potilas kärsii etenevästä sairaudesta, jolla on vain vähän tai ei lainkaan hoitovaihtoehtoja. Jäsenvaltioiden hoitomarkkinoiden maailmanlaajuiset markkinat ovat yli 20 miljardia euroa vuodessa.

Suurin osa multippeliskleroosista sairastavista potilaista kokee vamman taudin aikana. SAR442168 on pieni molekyyli, joka ei ainoastaan tukahduttaa ääreisimmuunijärjestelmää, vaan myös ylittää veri-aivoesteen, estää immuunisolujen siirtymisen aivoihin ja säätelee myös aivojen mikroglial-soluja, jotka liittyvät multippeliskleroosin etenemiseen. Hoito. Ei, ei, Bioon.com.