Yhdysvaltain FDA on hyväksynyt taiwanilaisen lääketieteen Hua Pharmaceutical Besremin: Ensimmäinen interferoni PV: n hoitoon!

PharmaEssentia ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Besremin (ropeginterferoni alfa-2b-njft) aikuisten polysytemia vera (PV) -potilaiden hoitoon. PV on verisairaus, joka aiheuttaa punasolujen ylituotantoa. Liialliset solut sakeuttavat verta, hidastavat verenkiertoa ja lisäävät tromboosin mahdollisuutta. Yhdysvalloissa PV vaikuttaa noin 6 200 ihmiseen vuosittain. Aiemmin Besremille oli myönnetty orpokodin asema (ODD) PV:n hoitoon.

Besremi on innovatiivinen mono-PEGyloitu pitkävaikutteinen interferoni, jolla on soluvaikutuksia PV:ssä luuytimessä. 7,5 vuotta kestäneet kliiniset tiedot osoittavat, että Besremillä on syvä ja pitkäkestoinen kyky kontrolloida verisolujen määrää, ja sitä voidaan käyttää milloin tahansa PV:n aikana hoidon tavoitteiden tukemiseen.

On syytä mainita, että Besremi on ensimmäinen lääke, jonka Yhdysvaltain FDA on hyväksynyt PV:n hoitoon. Sitä voidaan käyttää riippumatta siitä, onko potilaalla ollut hoitoa. Lisäksi Besremi on myös ensimmäinen interferonihoito, joka on erityisesti hyväksytty PV:n hoitoon.

Helmikuussa 2019 Besremi hyväksyttiin Euroopan unionissa monoterapiana aikuispotilaiden hoitoon, joilla on PV ilman oireista splenomegaliaa. Besremi on ensimmäinen Euroopassa hyväksytty lääke PV:n hoitoon, eikä sillä ole mitään tekemistä aiemman hydroksiureaaltistuksen kanssa. Euroopassa Besremin myyntiluvan haltija on AOP Orphan Pharmaceuticals.

PV:n hoitoja ovat flebotomia (flebotomia, joka poistaa ylimääräiset verisolut suonesta neulalla) ja lääkkeet, jotka vähentävät verisolujen määrää; Besremi on yksi näistä lääkkeistä. Besremin uskotaan laukaisevan ketjureaktion kiinnittymällä tiettyihin kehon reseptoreihin vähentääkseen verisolujen tuotantoa luuytimessä. Besremi on pitkävaikutteinen lääke, joka pistetään ihon alle kahden viikon välein. Jos Besremi pystyy vähentämään ylimääräisiä verisoluja ja ylläpitämään normaalitasoja vähintään vuoden ajan, antotiheyttä voidaan vähentää kerran 4 viikossa.

Besremin teho ja turvallisuus PV:n hoidossa vahvistettiin 7,5 vuotta kestäneessä yksihaaraisessa monikeskustutkimuksessa. Tässä tutkimuksessa 51 PV-potilasta sai Besremi-hoitoa keskimäärin noin 5 vuoden ajan. Besremin tehoa arvioidaan tarkkailemalla niiden potilaiden osuutta, jotka saavuttavat täydellisen hematologisen vasteen. Täydellinen hematologinen vaste tarkoittaa, että potilaan' punasolujen määrä on alle 45 %, valkosolujen määrä ja verihiutaleiden määrä ovat normaaleja, pernan koko on normaali, eikä tromboosia esiinny ilman äskettäistä verenvuotoa. Kaiken kaikkiaan 61 % potilaista sai Besremi-hoitoa täydellisen hematologisen vasteen saavuttamiseksi.

Turvallisuuden kannalta Besremi voi aiheuttaa kohonneita maksaentsyymiarvoja, alhaista valkosolutasoa, alhaista verihiutaleiden määrää, nivelkipuja, väsymystä, kutinaa, ylähengitystieinfektioita, lihaskipuja ja flunssan kaltaisia ​​sairauksia. Sivuvaikutuksia voivat olla myös virtsatietulehdukset, masennus ja ohimenevät iskeemiset kohtaukset (halvauksen kaltaiset kohtaukset).

Alfa-interferonituotteet, kuten Besremi, voivat aiheuttaa tai pahentaa neuropsykiatrisia, autoimmuuni-, iskeemisiä (riittämätön verenkierto johonkin kehon osaan) ja tartuntatauteja, mikä johtaa hengenvaarallisiin tai kuolemaan johtaviin komplikaatioihin. Besremin käyttö on ehdottomasti kielletty potilailla, jotka ovat allergisia lääkkeelle, potilailla, joilla on vakava mielisairaus tai joilla on aiemmin ollut vakava mielisairaus, immuunivaste heikentyneet elinsiirron saajat, tietyt potilaat, joilla on autoimmuunisairaus tai joilla on ollut autoimmuunisairaus, sekä potilailla, joilla on maksasairaus. Sikiövaurioriskin vuoksi naisten tulee tehdä raskaustesti ennen Besrimin käyttöä.

Besremin vaikuttava farmaseuttinen ainesosa on ropeginterferoni alfa-2b, joka on uusi pitkävaikutteinen monopegyloitu proliiniinterferoni (& gt;98%, ATC L03AB15), jolla on parannetut farmakokineettiset ominaisuudet ja jonka siedettävyys ja käyttömukavuus on todistettu. Lääkettä annetaan kerran 2 viikossa tai kerran 4 viikossa pitkäaikaisen ylläpitohoidon aikana, ja se on ensimmäinen interferonivalmiste, joka on hyväksytty PV:n hoitoon.

ropeginterferoni alfa-2b:n löysi Yaohua Pharmaceutical, ja se valmistettiin tehtaalla Taichungissa, Taiwanissa, Kiinassa. Tehdas läpäisi EMA':n cGMP-sertifioinnin tammikuussa 2018. Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa ropeginterferoni alfa-2b:lle on myönnetty harvinaislääkeluokitus PV:n hoitoon.

Polycythemia vera (PV) on syöpä, joka on peräisin sairauksia aiheuttavista kantasoluista luuytimessä, mikä johtaa krooniseen punasolujen, valkosolujen ja verihiutaleiden määrän lisääntymiseen. Tämä sairaus voi aiheuttaa sydän- ja verisuonikomplikaatioita, kuten tromboosia ja emboliaa, ja jopa muuttua sekundaariseksi myelofibroosiksi tai leukemiaksi. Vaikka PV:n takana olevaa molekyylimekanismia on vielä tutkittava perusteellisesti, nykyiset tulokset viittaavat joukkoon hankittuja mutaatioita, joista tärkein on Janus-kinaasi 2:n (JAK2) mutanttimuoto: JAK2V617F.