Harvinaisten keuhkosairauksien hoito Boehringer Ingelheimin Nintedanibi hyväksytty EU: ssa

21. huhtikuuta, paikallista aikaa, Boehringer Ingelheim ilmoitti, että Euroopan lääkevirasto (EMA) on virallisesti hyväksynyt nintedanibi hoitoon aikuispotilaille systeeminen skleroosi liittyvä interstitiaalinen keuhkosairaus (SSc-ILD).

Systeeminen skleroosi (SSc), yleisesti tunnettu nimellä "skleroderma", on epämuodostuma, vammaisuus, ja mahdollisesti kuolemaan johtava harvinainen autoimmuunisairaus, joka voi aiheuttaa erilaisia sairauksia, kuten keuhkojen, sydämen, ruoansulatuskanavan, munuaisten elimet muodostavat arpia (fibroosi) ja voi aiheuttaa hengenvaarallisia komplikaatioita. Kun keuhkot tulehtuvat, se aiheuttaa interstitiaalista keuhkosairautta (ILD), jota kutsutaan SSc-ILD: ksi. On arvioitu, että noin 80% ssc potilaista etenee ILD, joka on myös tullut keskeinen tekijä kuoleman Sc potilaiden osuus on noin 35% SSc liittyviä kuolemia.

Nintedanibi on suun kautta otettava pieni molekyylityrosiinikinaasin estäjä, joka kilpailee fibroblastikasvutekijäreseptorin (FGFR 1-3), verisuonten endoteelikasvutekijäreseptorin (VEGFR 1-3), verihiutaleista johdettujen kasvutekijäreseptorien (PDGFR α ja β) ja muiden reseptorityrosiinikinaasin estävän signaalia, jolla on keskeinen rooli fibroblastien proliferaatiossa, muuttuisessa ja muuntamisessa, mikä estää keuhkojen toimintaa.

Syyskuussa 2019, Nintedanib hyväksyttiin YHDYSVALTAIN FDA viivästyttää keuhkojen toiminnan heikkenemistä aikuisilla potilailla Sc-ILD, tulossa ensimmäinen ja tällä hetkellä ainoa hyväksytty hoito tämän harvinaisen keuhkosairauden. Tähän mennessä nintedanibi on hyväksytty SSc-ILD-käyttöaiheisiin 15 maassa, mukaan lukien Kanadassa, Japanissa ja Brasiliassa.

Ema-lääkevirasto hyväksyttiin sen jälkeen, kun ihmislääkekomitea (CHMP) suhtautui myönteisesti ssc-ILD:n nintedanibihoitoon 27. Lääkevalmistekomitean suositus ja EMA:n hyväksyntä perustuvat vaiheen III kliinisen SENSCIS- tutkimuksen tuloksiin. SENSCIS on suurin satunnaistettu kontrolloitu tutkimus SSc- ILD- potilaille, joihin osallistui 576 potilasta 32 maassa ympäri maailmaa. Tutkimuksessa potilaat satunnaistettiin saamaan nintedanibia (150 mg kahdesti vuorokaudessa) tai lumelääkettä. Ensisijainen päätetapahtuma oli pakkoelinkyvyn vuotuinen väheneminen SSc-ILD-potilailla. Tutkimuksessa kerättiin myös tietoja muista taudin ilmenemismuodoista. Tärkeimmät toissijaiset päätetapahtumat olivat ihon paksuus ja terveyteen liittyvä elämänlaatu.

Tulokset osoittivat, että 52 viikon hoidon jälkeen, käyttäen FVC mittaus, verrattuna lumelääkkeeseen, potilailla nintedanibi hoitoryhmä vähensi merkittävästi keuhkojen toimintaa 44% (FVC korjattu vuotuinen laskunopeus: -52,4 ml / vuosi vs -93,3 ml / Vuosi, absoluuttinen ero: 41,0 ml / vuosi [95% CI: 2,9-79,0], p = 0,04). Tutkimus osoitti myös, että nintedanibin turvallisuus ja siedettävyys SSc- ILD: n hoidossa on samanlainen kuin idiopaattista keuhkofibroosia (IPF) sairastavien potilaiden hoidossa.

Itse asiassa Sc-ILD on kolmas osoitus nintedanibista. Aiemmin lääke on hyväksytty iPF:n hoitoon yli 75 maassa ympäri maailmaa ja myyty tuotenimellä Ofev; se on myös hyväksytty useissa maissa Sitä myydään tuotenimellä Vargatef hoitoon ei-pienisoluinen keuhkosyöpä.

Nintedanibin käyttöaiheen sujuva laajentuminen on erittäin tärkeää Boehringer Ingelheimille. Koska patenttisuoja päättyy, sen krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD) ja astman myynti spiriva (tiotropium) myynti on vähentynyt, ja yhtiö tarvitsee kiireellisesti Tuotteet tukemaan hengitysfranchising, nopea nousu nintedanib epäilemättä tekee siitä parhaan valinnan.

Vuonna 2019 Boehringer Ingelheim saavutti 21,28 miljardin dollarin vuotuiset tulot, jotka sijoittuivat 16. Niistä nintedanibmyynti kasvoi 31,6% ja 1,67 miljardia dollaria.

Samaan aikaan nintedanibin harvinaisten keuhkosairauksien etikettilaajenee. 10. lokakuuta 2019 FDA myönsi nintedanibiläpimurtohoidon nimeämisen kroonisen progressiivisen fibroosin ILD: n hoitoon. Innolla nintedanibi ja enemmän lääkkeitä vastaamaan tähän erittäin täyttämätön tarve. Ei, ei, Bioon.com.