VISEN Pharma ilmoitti TransConTM: n ihmisen kasvuhormonille saavuttavan harvinaislääkkeiden kelpoisuuden Yhdysvaltojen ja EU: n kasvuhormonivajeiden hoidossa

21, 2020, endokriinisiin hoitoihin erikoistunut yhteisyritys VISEN Pharma esitteli huhtikuun 0010010 # 39 maailman johtavat hoitomenetelmät ja lääkkeitä Kiinaan, ja hän oli vastuussa Ascendis Pharman endokriinisestä hoito-ohjelmasta Suur-Kiinassa. Ascendis Pharma ilmoitti 15, 2020 huhtikuussa, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt TransConin ihmisen kasvuhormonin (lonapegsomatropiini) harvinaislääkevalmisteen kasvuhormonin puutoksen (GHD) hoitoon.

TransCon-ihmisen kasvuhormoni on pitkäaikainen tutkimushormoni-aihiolääke, josta on kehitetty viikoittainen GHD-lääke. TransCon-ihmisen kasvuhormoni ylläpitää samaa vaikutustapaa kuin ihmisen päivittäinen kasvuhormonihoito vapauttamalla samat kasvuhormonimolekyylit. Tällä hetkellä Yhdysvaltojen tai Euroopan markkinoilla ei ole hyväksyttyä pitkävaikutteista kasvuhormoniterapiaa. Euroopan komissio on myöntänyt TransCon-ihmisen kasvuhormonille GHD-hoidon Euroopassa lokakuussa 2019.

0010010 quot; TransCon-ihmisen kasvuhormoni on nyt sertifioitu harvinaislääkkeeksi Yhdysvalloissa ja Euroopassa. Uskomme tämän olevan tärkeä vakuutus siitä, että maailma tarvitsee pitkävaikutteisen hoidon hoitaakseen GHD: n ja kaikki hormonitoimintaa aiheuttavat terveysongelmat. 0010010 quot; Ascendis Pharma -yksikön vanhempi varapuheenjohtaja Dana Pizzuti, MD, sanoi: 0010010 quot; Koska ainoa pitkävaikutteinen kasvuhormonituote, joka tarjoaa muuttumattoman kasvuhormonin, uskomme, että TransCon-ihmisen kasvuhormonilla on suuri potentiaali parantaa elämää. potilaista. Odotamme edelleen olevansa toinen vuosi tänä vuonna suunnitellusti. TransConin ihmisen kasvuhormonin markkinointihakemusten jättäminen neljännesvuosittain ja viimeisellä neljänneksellä Yhdysvalloissa ja Euroopassa. 0010010 quot;

FDA: n hyväksymät harvinaislääkkeet tarkoittavat lääkkeitä, jotka voivat turvallisesti, tehokkaasti hoitaa, diagnosoida tai estää harvinaisia ​​sairauksia tai tiloja, jotka vaikuttavat alle 200 000 Yhdysvaltain kansalaiseen, ja voivat olla turvallisempia tai tehokkaampia kuin hyväksytyt tuotteet. Harvinaislääkkeiden nimitys tarjoaa tiettyjä etuja ja kannustimia lääkekehittäjille, mukaan lukien Yhdysvaltojen seitsemän vuoden monopoliaika markkinointiluvan myöntämispäivästä, vapautus FDA: n käyttäjämaksuista ja verohyvitykset kliiniselle tutkimukselle. Harvinaislääkkeiden nimitysten myöntäminen ei muuta FDA: n asettamia vaatimuksia lääkkeiden turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi asianmukaisella ja hyvin kontrolloidulla tutkimuksella, joka tukee hyväksyntää ja markkinoille saattamista.

Weisheng Pharmaceuticalin toimitusjohtaja Lu Anbang huomautti: 0010010 quot; Tällä hetkellä yli 90% harvinaisista sairauksista puuttuu tehokkaasta hoidosta. Yhdysvaltain FDA-harvinaislääkkeen hyväksymällä TransCon-ihmisen kasvuhormonilla on suuri merkitys kasvuhormonin puutoksen hoidossa. Viikoittainen TransCon-ihmisen kasvuhormoni voi vähentää päivittäisten injektioiden taakkaa antamalla potilaille paremmat mahdollisuudet saavuttaa normaali aikuisen pituus ja yleinen endokriininen terveys. Tällä hetkellä TransCon-ihmisen kasvuhormonia käytetään Kiinassa 0010010 # 39. Vaiheen III kliininen tutkimus lapsuuden kasvuhormonin puutoksesta. Tutkimus on alkanut 2019 lopulla. Yksinomaisena valtuutettuna R 0010010 vahvistimena; TransConin ihmiskasvuhormonin myynti- ja myyntiyritys Suur-Kiinassa Weisheng Pharmaceutical edistää tulevaisuudessa täydellisesti listautumissuunnitelmaa Kiinassa ja on sitoutunut esittelemään maailman 0010010 # 39 johtavia hoitomenetelmiä ja huumeet Kiina, toivoo, että entistä useammat kiinalaiset potilaat hyötyvät maailman 0010010 # 39 edistyneemmistä ja luotettavista hoitomahdollisuuksista aiemmin. 0010010 quot;

Tietoja TransConTM-tekniikasta

TransCon tarkoittaa 0010010 quot; ohimenevää yhteyttä 0010010 quot; (Ohimenevä konjugaatio). TransCon-teknologiaalusta kehittää uusia hoitoja innovatiivisten tekniikoiden avulla hoidon vaikutusten optimoimiseksi, mukaan lukien tehokkuus, turvallisuus ja antotaajuus.

TransCon-molekyyli koostuu kolmesta osasta: modifioimaton prototyyppilääke, inertti kantajamolekyyli, joka suojaa prototyyppilääkettä, ja yhteysrakenne, joka yhdistää väliaikaisesti nämä kaksi. Kun kolme osaa yhdistetään, kantajamolekyyli voi inaktivoida prototyyppilääkkeen, eikä elimistö voi poistaa sitä. Kun injektoidaan ihmiskehoon, fysiologisissa olosuhteissa, joissa pH ja kehon lämpötila, aktiivinen, modifioimaton prototyyppilääke vapautuu hallitusti. Koska prototyyppilääke on modifioimaton, se voi ylläpitää alkuperäistä farmakologista mekanismiaan. TransCon-tekniikkaa voidaan soveltaa laajalti proteiineihin, peptideihin tai pieniin molekyyleihin erilaisilla terapeuttisilla aloilla, ja sitä voidaan soveltaa systeemisesti tai paikallisesti.