Acceleron / BMS TGF-β ligand ansa soterercept voitti Yhdysvaltain FDA läpimurto huumeiden pätevyys!

Acceleron Pharma on biolääkeyritys, joka on omistettu TGF-β superfamily- hoidon löytämiseen, kehittämiseen ja kaupallistamiseen vakavien ja harvinaisten sairauksien hoitoon. Äskettäin yhtiö ilmoitti, että US Food and Drug Administration (FDA) on myöntänyt sotererseptiä (ACE) -011, ActRIIA-Fc) läpimurto huumeiden pätevyys (BTD) potilaille, joilla on keuhkoverenpainetauti (PAH) (WHO Group 1). Syyskuussa 2019 FDA myönsi myös soterceptin harvinaislääkkeeksi (ODD).

Läpimurto Drug Qualification (BTD) on uusi huumeiden tarkastelu kanava luoma FDA vuonna 2012 nopeuttaa kehitystä ja tarkistaa hoitojen vakavia tai hengenvaarallisia sairauksia, ja on alustavaa kliinistä näyttöä siitä, että lääke on verrattavissa olemassa oleviin terapeuttisiin lääkkeisiin Uusia lääkkeitä, jotka voivat merkittävästi parantaa tilaa. Hankkiminen BTD huumeiden voi saada enemmän läheinen ohjausta myös vanhempi FDA virkamiesten tutkimuksen ja kehityksen aikana. Uusi lääkemarkkinoiden tarkastelu on oikeutettu jatkuvaan tarkasteluun ja prioriteettiarviointiin sen varmistamiseksi, että potilaille tarjotaan uusia hoitovaihtoehtoja lyhyessä ajassa.

sotatercept on tutkimuslääke, joka on suunniteltu toimimaan valikoivana ligand-ansana TGF-β:n jäsenille, jotka ovat superperheen jäseniä tasapainottamaan PAH-signaalin keskeistä tekijää. Pahennushyperiin liittyvissä prekliinisissä tutkimuksissa sotererseptikään käänteinen keuhkoverisuonten lihaksikas ja oikean sydämen vajaatoiminnan parannetut indikaattorit.

Tämän vuoden tammikuun lopussa Acceleron ilmoitti vaiheen II PULSAR-tutkimuksen huippuanalyysin tuloksista, mikä osoittaa, että tutkimus saavutti ensisijaisen päätepisteen, kriittisen toissijaisen päätepisteen ja muut toissijaiset päätepisteet. Haittavaikutukset olivat yhdenmukaisia aiemmin ilmoitettujen sotererseptin haittavaikutusten kanssa muissa sairauksissa. Osana lisenssisopimusta Xinjin kanssa (jonka Bristol-Myers Squibb on hankkinut), sotererseptiä arvioidaan myös spectra-vaiheen II tutkimuksessa.

On syytä mainita, että juuri äskettäin, Reblozyl (luspatercept), toinen TGF-β ligand ansa huumeiden kehittämä Acceleron ja Xinji, hyväksyttiin Yhdysvaltain FDA uuden käyttöaiheen alhaisen riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) ) Aikuispotilaat, anemian hoitoon. Reblozyl on ensimmäinen ja ainoa FDA-hyväksytty punasolujen kypsymisen agentti, joka edustaa uuden luokan hoito, joka auttaa potilaita vähentämään taakkaa punasolujen infuusio säätämällä myöhään vaiheessa punasolujen kypsymistä. Yhdysvalloissa Reblozyl hyväksyttiin ensimmäisen kerran marraskuussa 2019 anemian hoitoon aikuispotilailla, joilla oli beetatalassemia ja jotka tarvitsevat säännöllistä punasolujen infuusiota.

On syytä mainita, että Reblozyl on ensimmäinen lääke hyväksynyt FDA hoitoon beeta talassemia liittyvä anemia, ja se on myös ensimmäinen FDA hyväksyntä punasolujen verensiirto (RBC) ja tyyppi punasolujen tuotanto Uudet hoitovaihtoehdot potilaille, joilla on MDS, jotka eivät ole stimulanttihoito. On huomattava, että Reblozyl ei sovellu korvaamaan punasolujen siirtoa potilailla, joiden on korjattava anemia välittömästi.

Reblozylin vaikuttava lääkeaine on luspatercept, joka on ensiluokkainen punasolujen kypsymisaine (EMA), joka säätelee edesmenneiden punasolujen kypsymistä. Lääke on liukoinen fuusioproteiini. Fc-verkkotunnus ihmisen IgG1 on sulatettu solunulkoinen verkkotunnuksen aktiviini IIB tyyppireseptorin (ActRIIB). Koska ligand ansa, se voi säännellä myöhään RBC kypsymisen kautta kohdennettua sitova. Erityinen ligand muuttaa kasvutekijä (TGF) -β superfamily vähentää aktivointia Smad2 / 3 signalointi reitti, parantaa sukupolven tehoton punasoluja, edistää kypsymistä myöhään punasoluja, ja lisää hemoglobiinitasot.