Alkindi Sprinkle lanseerataan Yhdysvalloissa lisämunuaisen vajaatoimintaa sairastavien lapsipotilaiden hoitoon!

Eton Pharmaceuticals on ammattimainen lääkeyhtiö, joka on omistautunut harvinaisten lastentautien innovatiivisten hoitojen kehittämiseen ja kaupallistamiseen. Äskettäin yhtiö ilmoitti, että sen lääke Alkindi Sprinkle (hydrokortisoni) suun rakeet on täysin markkinoitu ja jaettu Yhdysvalloissa. Lääke on saatavana yksinomaan AnovoRx: n kautta, joka on ammattimainen apteekki, joka on erikoistunut tarjoamaan palveluja harvinaisista ja kroonisista sairauksista kärsiville potilaille.

Tämän vuoden syyskuussa Yhdysvaltain FDA hyväksyi Alkindi Sprinklen vaihtoehtoiseksi hoidoksi alle 17-vuotiaiden adrenokortikaalista vajaatoimintaa (AI) saavalle hoidolle.

On syytä mainita, että Alkindi Sprinkle on ensimmäinen ja ainoa FDA: n hyväksymä hydrokortisonirake tekoälyn lasten hoitoon. Alkindi Sprinkle on välittömästi vapautuva suun kautta otettava hydrokortisonirakevalmiste, jonka säilyvyysaika huoneenlämmössä on 3 vuotta eikä vaadi jäähdytystä.

Mitchell Geffner, MD, lastentautien professori Keck School of Medicinessä Etelä-Kalifornian yliopistossa ja synnynnäisen lisämunuaisen hyperplasian (CAH) kattavan hoitoklinikan toinen johtaja, sanoi: "Yli 60 vuoden ajan ihmiset, jotka ovat joutuneet turvautumaan aikuisten annosvahvuuteen hydrokortisonia lisämunuaisen vajaatoimintaan Lapsipotilaille Alkindi Sprinkle on erittäin suosittu hoitovaihtoehto. Pieni annosvaihtoehdot, niinkin pienet kuin 0,5 mg, antavat potilaille tarkempia ja yksilöllisempiä annoksia."

Alkindi Sprinkle oraalisten rakeiden hyväksymistä tuetaan kuudella kliinisellä tutkimuksella, mukaan lukien ensimmäinen ja ainoa interventionaalinen vaiheen III tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta otettavaa hydrokortisonia tekoälyn hoitoon alle 8- vuotiaille lapsille.

Ennen Alkindi Sprinklen hyväksymistä FDA hyväksyi suun kautta otettavan hydrokortisonin vain 5 mg: n ja sitä suurempien annosten tablettivalmisteisiin. Monet lapsipotilaat tarvitsevat pienet annokset ja joustavuuden tarkkaan titraamiseen. Siksi hoitajien on leikattava tai jaettava korkealaatuisia hydrokortisonitabletteja, jotta saavutetaan pieni annos, jota pienet lapset vaativat, mikä voi johtaa epätarkkoihin annoksiin.

Alkindi Sprinkle valmistetaan kaupallisesti todistetulla tekniikalla ja sillä on 4 vahvuutta: 0,5mg, 1mg, 2mg, 5mg, jonka avulla lääkärit voivat suorittaa yksilöllisen annostelun kunkin potilaan tarpeiden mukaan annostus- ja anto-ohjeiden mukaisesti.

Lisämunuaisen vajaatoiminta lapsilla on harvinainen sairaus, jolle on ominaista kyvyttömyys syntetisoida ja vapauttaa hydrokortisonia (kortisolia) ja joskus jopa aldosteronia. Tämä voi johtaa liiallisiin mieshormoneihin (epänormaali naisten seksuaalinen kehitys, varhainen murrosikä, kasvun lopettaminen ja lyhytkasvuisuus). Yleisin tekoälyn muoto lapsilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAH), joka johtuu geenivirheistä. Potilailla, joilla on primaarinen tai keskitaso (toinen ja kolmas luokka) AI, kortisolitasot ovat riittämättömät. Kortisolin vähentäminen kehossa voi johtaa kuolemaan johtaviin seurauksiin, kuten lisämunuaisen kriisiin. Selviytyäkseen tekoälypotilaiden on täydennettävä kortisolia päivittäin. Eton arvioi, että lasten tekoäly vaikuttaa Yhdysvalloissa 5 000-11 000 lapseen.