Yhdysvaltain FDA myönsi Sanofi rilzabrutinibille pikaraitit!

Sanofi ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) -nimityksen immuunitrombosytopenian (ITP) hoitoon. rilzabrutinib on brutonin tyrosiinikinaasin (BTK) oraalinen estäjä. Lääkkeestä voi tulla ensimmäinen BTK:n estäjä ITP: n hoidossa. Lokakuussa 2018 FDA on myöntänyt harvinaislääkkeiden nimityksen (ODD) rilzabrutinibille ITP: n hoitoon. Vaiheen 1/ 2 tutkimuksen positiivisten tulosten jälkeen Sanofi on aloittanut vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen, jossa arvioidaan rilzabrutinibia ITP: n tutkimukselle.

Harvinaislääkkeillä tarkoitetaan lääkkeitä, joita käytetään harvinaisten sairauksien ehkäisyyn, hoitoon ja diagnosointiin, ja harvinaiset sairaudet ovat yleinen termi sairauksille, joiden esiintyvyys on erittäin alhainen, tunnetaan myös nimellä "orposairaudet". Yhdysvalloissa harvinaisilla sairauksilla tarkoitetaan sairauksia, joissa on alle 200 000 potilasta. Harvinaisten sairauksien lääkkeiden kehittämisen kannustimia ovat erilaiset kliinisen kehityksen kannustimet, kuten kliinisiin tutkimuskustannuksiin liittyvät verohyvitykset, FDA:n käyttäjämaksujen alennukset ja kliiniset tutkimukset. FDA: n apu kokeilusuunnittelussa ja 7-vuoden markkinoiden yksinoikeusaika hyväksytyille käyttöaiheille lääkkeen markkinoille tuomisen jälkeen.

Fast Track Qualification (FTD) pyrkii nopeuttamaan vakavien sairauksien lääkkeiden kehittämistä ja nopeaa tarkistamista vakavien täyttämättömien lääketieteellisten tarpeiden ratkaisemiseksi keskeisillä aloilla. Kokeellisten lääkkeiden nopeutettu pätevyys tarkoittaa, että lääkeyhtiöt voivat olla useammin vuorovaikutuksessa FDA:n kanssa tutkimus- ja kehitysvaiheessa. Markkinointihakemuksen jättämisen jälkeen ne ovat oikeutettuja nopeutettuun hyväksyntään ja prioriteettien tarkasteluun, jos ne täyttävät asiaa koskevat vaatimukset. Lisäksi niitä voidaan tarkastella jatkuvasti.

Rilzabrutinibin kemiallinen rakenne (kuvalähde: pubchem)

Immuunitrombosytopenia (ITP) on harvinainen ja vakava autoimmuunisairaus, jolle on ominaista immuunijärjestelmän aiheuttama verihiutaleiden tuhoutuminen ja verihiutaleiden tuotannon heikkeneminen, mikä johtaa verihiutaleiden alhaiseen määrään veressä (trombosytopenia) ja helppoon verenvuotoon. Ja vaikuttaa haitallisesti potilaiden elämänlaatuun. ITP- potilailla, jotka ovat saaneet kortikosteroidihoitoa relapsiin tai vastustuskykyyn, on edelleen huomattava täyttämätön lääketieteellinen tarve saavuttaa nopea ja kestävä remissio.

Rilzabrutinib on suun kautta otettava, palautuva, kovalenttinen BTK: n estäjä, joka on kliinisessä kehityksessä immuunisairauksien hoidossa. BTK osallistuu innaattiseen ja adaptiiviseen immuunivasteeseen ja on signaalimolekyyli immuunivälitteille sairauksille. Tutkimustiedot osoittavat, että rilzabrutinib voi estää tulehduksellisia immuunisoluja, eliminoida autovasta-aineiden tuhoavia signaaleja ja estää uusien autovasta-aineiden tuotannon tyhjentämättä B-soluja. Rilzabrutinib saattaa kohdistua taudin patogeneesiin, eikä sen ole osoitettu muuttavan verihiutaleiden aggregaatiota. Näiden mekanismien kliinistä merkitystä tutkitaan parhaillaan, eikä mikään sääntelyvirasto ole vielä tarkistanut niiden turvallisuutta ja tehokkuutta.

ITP: n lisäksi rilzabrutinib on tällä hetkellä vaiheen 3 kliinisessä pemphigus- hoidossa, joka on immuunivälineinen sairaus, jolle on ominaista limakalvon ja ihon läpipainopakkaukset. Lisäksi rilzabrutinib on myös aloittanut vaiheen 2 kliiniset tutkimukset autoimmuunisairauksien IgG4- sairauksien hoidossa.