Arikayce on hyväksytty EU:ssa: ensimmäinen mykobakteeri (NTM) mykobakteeri (NTM) -keuhkosairauden hoitoon liittyvä lääke Mycobacterium avium (MAC)!

Insmed on maailmanlaajuinen biofarmaseuttinen yritys, joka on omistautunut muuttamaan vakavista ja harvinaisista sairauksista sairastavien potilaiden elämää. Äskettäin yritys ilmoitti, että Euroopan komissio (EY) on hyväksynyt Arikaycen (amikasiinin liposomaalinen inhalaatiosuspensio) aikuispotilaiden hoitoon, joilla on rajalliset vaihtoehdot eikä kystistä fibroosia ei-uberkulaaristen mykobakteeri-keuhkoinfektion (NTM) aiheuttaman Mycobacterium avium (MAC) -bakteerin hoitoon. Kyseessä on krooninen heikentävä keuhkosairaus, joka voi merkittävästi lisätä potilaiden sairastuvuutta ja kuolleisuutta. Aiemmin Arikaycelle on myönnetty harvinaislääkenimitys NTM-keuhkoinfektioiden hoitoon Euroopan unionissa.

Yhdysvalloissa Arikayce hyväksyttiin syyskuussa 2018 ja se on tällä hetkellä ainoa lääke MAC-keuhkosairauksien hoitoon. Arikaycen hyväksyntä listautumisesta Yhdysvaltoihin ja Euroopan unioniin on tärkeä virstanpylväs MAC-keuhkosairauksia sairastavien potilaiden hoidon edistämisessä.

Insmedin puheenjohtaja ja toimitusjohtaja Will Lewis sanoi: "Olemme erittäin tyytyväisiä siihen, että Euroopan unioni (EU) on ensimmäistä kertaa hyväksynyt hoidon, jolla autetaan hallitsemaan tätä vaikeasti hoidettavissa olevia sairauksia ja tarjotaan uudenlaista uutta hoitoa potilaille, joilla on vähän hoitovaihtoehtoja. Hoito. Tämänpäiväinen hyväksyntä korostaa sitoutumistamme MAC-keuhkosairauksien yhteisön palvelemiseen ympäri maailmaa. Odotamme innolla Arikaycen tuomista sopiville potilaille EU:ssa."

Tämä hyväksyntä perustuu faasin III kliinisen tutkimuksen CONVERT tietoihin. Tutkimus tehtiin potilailla, joilla oli MAC: n aiheuttama refraktorinen NTM- keuhkosairaus, ja tulokset osoittivat, että tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman: 6. hoitokuukausina verrattuna ohjepohjaiseen monilääkehoitoon (MDR), Arikayce kerran päivässä Yhdistetty hoito MDR: llä voi merkittävästi lisätä sputum-viljelmän muuntoastetta (p<0.0001). the="" specific="" data="" are:="" at="" the="" 6th="" month="" of="" treatment,="" 29%="" of="" patients="" in="" the="" arikayce="" and="" gbt="" combined="" treatment="" group="" eliminated="" the="" evidence="" of="" ntm="" lung="" disease="" caused="" by="" mac="" in="" the="" sputum,="" and="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" gbt="" treatment="" group="" was="" only="">

Arikayce on uusi, kerran päivässä, amikasiinivalmiste hengittämistä varten. Amikasiini on aminoglykosiden antibiootti, jolla on terapeuttinen vaikutus useisiin NTM: iin, mutta sitä on annettava laskimoon, ja sen käyttö on rajoitettua, koska se on vakava toksisuus kuulolle, tasapainolle ja ihon toiminnalle.

Insmedin kehittynyt keuhkojen rasvaimuteknologia käyttää ladattuja neutraaleja liposomeja amikasiinin toimittamiseen suoraan keuhkoihin, joissa lääke imeytyy NTM-tartunnan saaneisiin keuhkojen makrofageihin. Tämä pidentää amikasiinin vapautumista keuhkoissa ja vähentää systeemistä altistusta, mikä vähentää systeemistä toksisuutta. Arikaycen kyky päästä suoraan keuhkoihin korkealla tasolla tekee siitä erottavan edun laskimonsisäiseen amika-tähteen. Arikayce käyttää PARI Pharma GmbH:n tuottamaa Lamira-tähtisumutusjärjestelmää kerran päivässä.

Yhdysvalloissa Arikayce on ensimmäinen ja ainoa hyväksytty hoito MAC-keuhkosairauksiin. Lääke hyväksyttiin syyskuussa 2018 osana yhdistettyä antibakteeristen lääkkeiden ohjelmaa, jolla hoidetaan aikuispotilaita, joilla on rajoitetut tai olematon hoitovaihtoehdot MAC: n aiheuttamien NTM-keuhkoinfektioiden hoitoon. Aiemmin FDA on myöntänyt Arikayce Orphan Drug Designation, Breakthrough Drug Designation, and Qualified Infectious Disease Product (QIDP) -nimityksen.

Insmed jätti myös uuden lääkehakemuksen Arikaycelle Japanissa MAC: n aiheuttaman NTM-keuhkosairauden hoitoon, jolla ei ole riittävää vastetta aiempiin hoitoihin. Heinäkuussa 2020 annetuissa uusissa kansainvälisissä hoito-ohjeissa suositellaan, että Arikaycea käytetään yhdessä monilääkehoidon (MDR) kanssa mac-keuhkosairautta sairastaville potilaille, jotka ovat epäonnistuneet vakiohoidoissa vähintään 6 kuukauden ajan.