Boehringer Ingelheim Ofev (nintedanibi) käynnistää maailmanlaajuisen vaiheen III tutkimuksen lastentautien!

Boehringer Ingelheim ilmoitti äskettäin, että maailmanlaajuinen vaiheen III kliininen tutkimus InPedILD (NCT04093024) arvioi Ofev (nintedanibi) hoitoon pediatristen potilaiden interstitiaalinen keuhkosairaus (IDL) otettiin ensimmäinen potilas.

InPedILD on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, multi-center kansainvälinen vaiheen III tutkimus, joka rekrytoi potilaita noin 70 kliinisen tutkimuksen sivustoja 24 maassa ympäri maailmaa. Tutkimuksessa tutkimukseen otetaan tutkimukseen tutkimukseen tutkimukseen otetaan lapset ja nuoret (6– 17- vuotiaat) kliinisesti merkitsevä fibroosi ILD: llä. Ofevin annosta ja turvallisuutta arvioidaan. Ofev annetaan suun kautta 24 viikon ajan rutiinihoidon perusteella, minkä jälkeen hyväksytään eri kestot. Ofev suorittaa avoimen hoitojakson. Ensisijaiset päätetapahtumat olivat Ofevin pitoisuus plasmassa viikoilla 2 ja 26 sekä niiden potilaiden määrä, joilla oli TEAE (hoidosta johtuvia haittavaikutuksia) viikolla 24.

On syytä mainita, että InPedILD on maailman ensimmäinen kliininen tutkimus ILD lapsilla ja nuorilla. Tutkimus perustuu Ofevin vaiheen III INBUILD- tutkimukseen ja sellaisten aikuispotilaiden valvontaan, joilla on etenevä fenotyyppi fibroottista ILD: tä (PF- ILD) Hyväksynnän perusteella, sillä pyritään vastaamaan ild: n kärsimän heikoimmassa asemassa olevan lapsipotilaiden tärkeisiin täyttämättömiin tarpeisiin.

Lapsi ILD (chILD) sisältää yli 200 harvinaista hengityselinten sairauksia, jotka vaikuttavat imeväisille, lapsille ja nuorille, mikä vaikeuttaa niiden hengittäminen. Joissakin tapauksissa fibroosi voi kehittyä arpia ja keuhkovaurioita. Tällä voi olla merkittävä vaikutus kärsineiden ihmisten ja heidän perheidensä jokapäiväiseen elämään, mukaan lukien korkea sairastuvuus ja kuolleisuus. Tällä hetkellä chILD-hoitoa ei ole hyväksytty.

Robin Derting, MD, koordinoi tutkija InPedILD tutkimuksen ja johtaja hengitysteiden tutkimuslaitoksen Colorado Children's Hospital, sanoi: "Jotkut lapset ILD voi kehittyä vaikea fibroosi, ja se etenee edelleen. Vaikka keuhkofibroosi lapsilla Perimmäiset syyt voivat olla erilaisia, mutta olemme iloisia voidessamme selvittää, voiko Ofev mekanismi hoitoon fibroosi voi parantaa lasten keuhkofibroosi kuin aikuisilla.

Ofev on monikohde tyrosiinikinaasin estäjä, joka voi estää keuhkofibroosiin liittyvät keskeiset reitit interstitiaaliseen keuhkosairauteen (ILD). Tähän mennessä Ofev on hyväksytty 3 käyttöaihetta: (1) hoitoon idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF); 2) systeemisen skleroosiin liittyvän interstitiaalisen keuhkosairauden (SSc-ILD) hoitoon; (3) ) Sitä käytetään muiden kroonisten fibroottisten interstitiaalisten keuhkosairauksien (PF-ILD) hoitoon etenevällä fenotyypillä IPF:n lisäksi.

Ofev on ainoa lääke, joka voi hidastaa keuhkojen toiminnan heikkenemistä potilailla, joilla on SSc-ILD, ja on ainoa lääke, joka on hyväksytty pf-ILD: n hoitoon. Kiinassa Ofev on hyväksytty hoitoon IPF ja SSc-ILD, ja hakemus hoitoon PF-ILD hyväksyttiin valtion food and drug administration lopussa viime vuonna.

Dr. Thomas Leonard, pääjohtaja kliinisen kehityksen ja lääketieteellisten asioiden Boehringer Ingelheim Professional Nursing IPF / ILD, sanoi: "Olemme kannustetaan tulokset liittyvät Ofev heikkeneminen keuhkojen toimintaa potilailla progressiivinen krooninen fibrous ILD (PF-ILD). Uudet tulokset tukevat ofevin käyttöä koskevia yhä tieteellistä näyttöä."

ILD (Kuvan lähde: pulmonaryfibrosisnews.com)

Tämän vuoden heinäkuussa Euroopan unioni hyväksyi Ofevin pf-ILD:n hoitoon. Hyväksyntä perustuu vaiheen III INBUILD-tutkimuksen tuloksiin, joka on ensimmäinen kliininen tutkimus ensisijaisen päätetapahtuman saavuttamiseksi ILD- potilasryhmässä. Tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, joka tehtiin 153 kliinisessä keskuksessa 15 maassa ja arvioi Ofevin tehoa (150 mg, kahdesti vuorokaudessa) 52 viikon pf- ILD- potilaiden , turvallisuuden ja sietokyvyn. Tutkimuksessa arvioitiin yhteensä 663 potilasta, joista 412 (62,1 %) keuhkokuumeen (UIP) kaltaisia muutoksia korkean resoluution tietokonetomografiassa (HRCT). Potilaat satunnaistettiin hrct: n havaitseman fibroosin mallin mukaan, ja keuhkojen toimintaa arvioitiin pakko-elinkyvyn vuotuisella vähenemisellä.

Tulokset osoittivat, että 52 hoitoviikon jälkeen lumelääkeryhmän potilaiden erityisyhteisö väheni 188 ml ja Ofev- ryhmän potilaiden erityisyhteisö laski 81 ml. Tämä tarkoittaa sitä, että Ofev hidasti keuhkojen toiminnan heikkenemistä 57% (107 ml/vuosi) lumelääkkeeseen verrattuna. Tässä tutkimuksessa Ofevin hoito keuhkojen toiminnan heikkenemisen vähentämiseksi oli johdonmukaista kaikilla potilailla riippumatta hrct: n fibroosimallista, ja se oli yhdenmukainen Ofevin IPF- ja SSc- ILD- potilaiden hoidon tulosten kanssa. Erityisesti potilailla, joilla oli liikuntarajoitteisen hormonikorvaushoidon UIP: n kaltainen fibroosi, tulokset osoittivat, että verrattuna lumelääkkeeseen Ofev- hoito vähensi keuhkojen toimintaa 61% (128, 2 ml/ vuosi).

Tässä tutkimuksessa Ofevin käyttöön liittyi pahenemis- tai kuolemanriskin numeerinen väheneminen lumelääkkeeseen verrattuna. Hoidon hyötyyn liittyy myös potilaan ilmoittamien tulosten (kuten hengenahdistusta ja yskän) vähenemistä. Tässä tutkimuksessa havaittu turvallisuus on yhdenmukainen kliinisissä IPF- ja SSc- ILD- tutkimuksissa. Yleisin haittatapahtuma oli ripuli. Ofev- hoitoryhmän ja lumelääkeryhmän ilmaantuvuus oli 66,9 % ja lumelääkeryhmässä 23,9 %.