Yhdysvaltain FDA on hyväksynyt Boehringer-monikinaasikinaasiestäjän Ofev kolmanteen käyttöaiheeseen!

Saksalainen lääketeollisuus jättiläinen Boehringer Ingelheim ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Ofevin (nintedanibi) progressiivisen fenotyypin kanssa interstitiaalisen kroonisen fibroosin hoitoon keuhkosairautta sairastavien potilaiden kanssa.

On syytä mainita, että Ofev on ensimmäinen lääke, jonka FDA on hyväksynyt hoitamaan ILD: tä progressiivisella fenotyyppisella kroonisella fibroosilla, mikä merkitsee merkittävää virstanpylvästä tämän taudin hoidossa. Aikaisemmin FDA on myöntänyt Ofeville 0010010 # 39; läpimurtoyhdistelmän pätevyyden (BTD) tälle indikaatiolle. Idiopaattiset luokittelemattoman ILD: n tyypit, autoimmuuni ILD, krooninen yliherkkyyspneumonia, sarkomatoidinen sairaus, myosiitti, Sjogren 0010010 # 39 oireyhtymä, kivihiilen pneumokonioosi ja interstitiaalinen keuhkokuume (kuten idiopaattinen ei-spesifinen interstitiaalinen Pneumonia) , nämä sairaudet todennäköisesti kehittyvät progressiiviseksi kroonisen fibroottisen ILD-tyyppiseksi.

Ofev on monikohteinen tyrosiinikinaasiestäjä, joka voi estää keuhkofibroosiin liittyviä keskeisiä reittejä ILD: ssä. Aikaisemmin Ofev on hyväksytty hoitamaan potilaita, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF) ja hidastamaan keuhkojen toiminnan heikkenemisnopeutta potilailla, joilla on systeeminen skleroosiin liittyvä interstitiaalinen keuhkosairaus (SSc-ILD). Tällä viimeisimmällä hyväksynnällä Ofevia voidaan käyttää kroonisen fibroottisen ILD-potilaan kanssa, jolla on jatkuvasti paheneva keuhkofibroosi.

Tohtori Thomas Seck, lääketieteen ja sääntelyasioiden johtaja, Boehringer Ingelheim, sanoi 0010010 quot; ILD-tutkimuksen johtajana olemme täysin sitoutuneita ymmärtämään paremmin, kuinka näitä tuhoisia sairauksia voidaan hoitaa. Krooniset kuidut, joilla on progressiivinen fenotyyppi ILD, voivat aiheuttaa hengityselinten oireita ja keuhkojen toiminnan heikkenemistä. Uuden indikaation hyväksyminen merkitsee suurta edistystä ILD-tutkimuksessa. Ofev antaa lääkäreille ja potilaille ensimmäisen hoitosuunnitelman, joka voi auttaa hidastamaan keuhkojen toiminnan heikkenemistä. 0010010 quot;

Tämän uuden käyttöaiheen hyväksyntä perustuu vaiheen III INBUILD-tutkimuksen tuloksiin, joka on ensimmäinen kliininen tutkimus, jolla saavutetaan ensisijainen päätepiste ILD-potilaiden populaatiossa. INBUILD on ensimmäinen kliininen tutkimus ILD: n alalla potilaiden ryhmittelemiseksi, joka perustuu heidän kliiniseen käyttäytymiseennsä kuin pääasialliseen kliiniseen diagnoosiin. Tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, joka suoritettiin 153 kliinisissä keskuksissa 15 maissa ja jossa arvioitiin Ofev (150 mg kahdesti päivässä) pitoisuudeksi {{5 }} hoitoviikon potilailla, joilla on progressiivinen fibroottinen ILD. Teho, turvallisuus ja siedettävyys.

Tulokset osoittivat, että potilailla, joilla oli progressiivinen fibrotyyppinen fibroottinen ILD: n vuotuinen lasku pakkosyöpätilavuuden (FVC) laskennassa {O0V}, Ofev vähensi keuhkojen toiminnan laskua 57% koko tutkimuspopulaatio. Yleisin haittatapahtuma tutkimuksessa oli ripuli. Ofev-hoitoryhmän ja lumelääkeryhmän esiintyvyys oli 66. 9% ja 23. 9%. Ofevin turvallisuus oli aiempien tutkimusten mukainen. Tutkimuksen tulokset julkistettiin äskettäin Euroopan hengityselinkeinon (ERS) kansainvälisessä konferenssissa Madridissa ja julkaistiin New England Journal of Medicine (NEJM) -lehdessä.

Interstitiaalinen keuhkosairaus (ILD) sisältää yli 200 suuret sairausryhmät, jotka voivat aiheuttaa keuhkofibroosin. Keuhkofibroosi on keuhkokudoksen palautumaton arpi, joka vaikuttaa negatiivisesti keuhkojen toimintaan. ILD-potilaat voivat kehittää progressiivisen fenotyypin, joka aiheuttaa keuhkofibroosin, mikä johtaa heikentyneeseen keuhkojen toimintaan, heikentyneeseen elämänlaatuun ja on samanlainen kuin yleisimmän idiopaattisen interstitiaalisen keuhkokuumeen, idiopaattisen keuhkofibroosin (IPF) varhainen kuolema. Perussairaudesta riippumatta, kulku ja oireet ovat samanlaiset progressiivisessa fibroottisessa ILD: ssä.

Tästä hetkestä lähtien Ofev on hyväksytty yli 70 maassa ympäri maailmaa idiopaattisen keuhkofibroosin (IPF), kroonisen ja viime kädessä kuolemaan johtavan sairauden hoitamiseksi, jolle on ominaista heikentynyt keuhkojen toiminta. Yhdysvaltain FDA hyväksyi syyskuussa 2019 Ofevin uudelleen systeemiseen skleroosiin liittyvän interstitiaalisen keuhkosairauden (SSc-ILD) potilaiden hoitoon keuhkojen toiminnan heikentymisen hidastamiseksi.

On syytä mainita, että Ofev on ensimmäinen ja ainoa terapeuttinen lääke, joka voi hidastaa keuhkojen toiminnan heikkenemistä SSc-ILD-potilailla. Tähän päivään mennessä suurimmassa SSc-ILD -vaiheen kliinisessä tutkimuksessa, SENSCIS ((NCT 02597933), vuoden (52 viikon) hoidon jälkeen, käyttäen pakotetun elinvoimaisuuden (FVC) mittausta, Ofev vertasi lumelääkettä saaneilla SSc-ILD-potilailla Keuhkojen toiminta heikentyi merkittävästi 44% (FVC: n mukautettu vuotuinen laskuaste: -52. 4 ml / vuosi vs. -93. 3 ml / vuosi, absoluuttinen ero: 41. 0 ml / vuosi [95% CI: 2. 9-79,0], p=0. 04).