Cinda Bio: n Kiinassa rekisteröidyllä FGFR-estäjällä pemigatinibilla valmistui ensimmäinen lääkehallinto, ja se on tullut katsaukseen Yhdysvalloissa ja Euroopassa!

Innovent Biologics on biofarmaseuttinen yritys, joka on sitoutunut kehittämään, tuottamaan ja myymään innovatiivisia lääkkeitä suurten sairauksien, kuten kasvainten, autoimmuniteetin ja aineenvaihduntatautien hoitoon. Äskettäin yritys ilmoitti, että sen FGFR 1 / 2 / {{2}} estäjä pemigatinibi (R 0010010 amp; D-koodi: IBI 375) Vaiheen 2 keskeinen rekisteröity kliininen tutkimus on saanut päätökseen ensimmäisen potilaan antamisen Kiinassa. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida pemigatinibin tehokkuutta ja turvallisuutta pitkälle edenneessä kolangiokarsinoomassa olevilla kiinalaisilla potilailla, jotka ovat saaneet vähintään ensilinjan järjestelmähoitoa, fibroblastikasvutekijäreseptoria 2 (FGFR 2) ​​-geenifuusion. tai uudelleenjärjestely.

Fudanin yliopistoon liittyvän Zhongshan-sairaalan varadekaani professori Zhou Jian huomautti: 0010010 quot; Intrahepaattisen kolangiokarsinooman esiintyvyys on noin 15-20% maksan pahanlaatuisista syistä, ja se on kasvussa. Suurimmalle osalle potilaita, joilla on intrahepaattinen kolangiokarsinooma, liittyy usein heidän ensimmäinen vierailu. Siellä on paikallisia hyökkäyksiä tai etäpesäkkeitä, ja mahdollisuus radikaaleihin leikkauksiin menetetään. Kemoterapia gemsitabiinilla ja platinayhdistelmällä suositellaan edistyneen kolangiokarsinooman ensisijaisena hoitona. Objektiivinen vasteprosentti (ORR) on 15–26%, ja lääkeresistenssi esiintyy usein. Tällä hetkellä klinikalla puuttuu muita tehokkaita terapeuttisia lääkkeitä ja ohjelmia. FGFR-kohdennetun pemigatinibin kliininen tutkimus potilailla, joilla on varhainen FGFR 2 geenifuusio tai uudelleen järjestetty kolangiokarsinooma, osoittaa, että kohdennetulla lääkkeellä on merkittävä vaikutus potilaisiin, joilla on edennyt kolangiokarsinooma, ja turvallisuus on hyvä. ORR on 36%, jatkuva remissioaika (DOR) on 7. 5 kuukautta ja kokonaiselossaolo (OS) on 21. 1 kuukaudet. Lääke tuo uutta toivoa potilaille, joilla on kolangiokarsinooma, ja odotamme myös innolla pemigatinibia. Se on saavuttanut hyviä tuloksia kliinisessä tutkimuksessa pitkälle edenneen kolangiokarsinooman potilaiden hoidossa Kiinassa. 0010010 quot;

Cindan biofarmaseuttisen ryhmän lääketieteen ja strategisen onkologian osaston varatoimitusjohtaja Dr. Zhou Hui sanoi: 0010010 quot; Sappikanavan syöpä on pahanlaatuinen kasvain, joka on peräisin kolangiokarsinoomasoluista. Tällä hetkellä kliininen hoito on rajallista, ja pitkälle edennyttä kolangiokarsinoomaa sairastavien potilaiden kokonainen eloonjäämisaika on suhteellisen lyhyt. Suuri tyydyttämättömät lääketieteelliset tarpeet. Olemme erittäin tyytyväisiä siihen, että ensimmäinen potilas on saanut päätökseen pemigatinibin ensimmäisen antamisen. Tämän tutkimuksen tuloksia käytetään pemigatinibin uuteen lääkesovellukseen (NDA) Kiinassa, mikä on tärkeä virstanpylväs pemigatinibin 0010010 # 39 tulolle Kiinan markkinoille. Aiempien kliinisten tutkimuslaitosten osoittamien merkittävien tehokkuus- ja turvallisuustietojen perusteella uskomme, että pemigatinibin kliinisten tutkimusten aloittaminen Kiinassa hyödyttää enemmän kolangiokarsinoomaa sairastavia potilaita ja tuo lääkäreille enemmän hoitomahdollisuuksia. 0010010 quot;

Pitkälle edennyt kolangiokarsinooma ja FGFR 2 geenifuusio / uudelleenjärjestely: Kolangiokarsinooma on pahanlaatuinen tuumori, joka on peräisin sappikanavan epiteelisoluista, ja se voidaan jakaa intrahepaattiseen kolangiokarsinoomaan ja ekstrahepaattiseen kolangiokarsinoomaan esiintymispaikan mukaan. Viime vuosina kolangiokarsinooman esiintyvyys on lisääntynyt vuosi vuodelta. Leikkaus on ainoa hoitomenetelmä, jolla on parantavaa potentiaalia, mutta vain harvoilla varhaisilla potilailla on leikkausmahdollisuuksia diagnoosin tekohetkellä. Radikaalia resektiota suorittavien potilaiden uusiutumisaste on edelleen korkea, ja nykyinen systeeminen hoitokykyisen tai edenneen kolangiokarsinooman hoito on vähemmän tehokasta. Tavanomaisella hoidolla (sisplatiini yhdistettynä gemsitabiiniin) kokonais eloonjäämisaste on alle 1 vuosi.

Fibroblastikasvutekijäreseptorilla (FGFR) on tärkeä rooli tuumorisolujen lisääntymisessä, eloonjäämisessä, migraatiossa ja angiogeneesissä (uusien verisuonten muodostuminen). FGFR-geenin fuusio / uudelleenjärjestely, translokaatio ja monistuminen aiheuttavat hyvin todennäköisesti erilaisia ​​syöpiä. Kolangiokarsinoomassa nykyinen tutkimus on vahvistanut, että FGFR 2 geenifuusio / uudelleenjärjestely voi edistää tuumorien esiintymistä ja kehittymistä, ja FGFR 2 kohdentamisella on merkittävä terapeuttinen vaikutus kolangiokarsinoomaan, jolla on tällainen FGFR 2 . mutaatioita.

pemigatinibi (FGFR-estäjä, kuvan lähde: medchemexpress.cn)

Incyte löysi pemigatinibin, joka on voimakas ja selektiivinen oraalinen inhibiittori FGFR-alatyypille 1 / 2 / 3. Prekliinisissä tutkimuksissa on vahvistettu, että lääkkeellä on selektiivinen farmakologia kasvainsoluille, joissa FGFR-mutaatio on aktiivinen.

Joulukuussa 2018 Cinda Biotechnology ja Incyte saavuttivat strategisen yhteistyön kolmella kliinisen tutkimuksen ehdokaslääkkeellä, jotka Incyte löysi ja kehitti, mukaan lukien pemigatinibi (FGFR 1 / 2 / {{{{5 }}}} estäjä), itakitinibi (JAK 1 estäjä), parsaklisibi (PI 3 Kδ -estoaine). Sopimuksen ehtojen mukaan Cinda Biotech on saanut oikeuden kehittää ja kaupallistaa näitä kolmea lääkeehdokasta hematologisten sairauksien ja kasvainten hoidon alalla Manner-Kiinassa, Hongkongissa, Macaossa ja Taiwanissa.

Marraskuussa 2019 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi virallisesti Incyten toimittaman pemigatinibin uuden lääkehakemuksen (NDA) toistuvan FGFR 2 geenifuusion tai paikallisesti edistyneen kolangiokarsinooman uudelleenjärjestelyyn. , ja myönsi sille prioriteettitarkastuspätevyyden. Yhdysvaltain reseptilääkemaksua koskevan lain (PDUFA) mukaan pemigatinibin hyväksymispäivän Yhdysvalloissa odotetaan olevan toukokuuta 30, 2020. Aikaisemmin pemigatinibi on saanut FDA: n 0010010 # 39; s 0010010 - tarjouksen; läpimurtoterapian nimitys 0010010 - tarjouksen; aikaisemmin hoidetun pitkälle edenneen / metastaattisen tai ei-resestoitavan FGFR 2 -geenin translokaatiokolangiokarsinooman hoitamiseksi. Lisäksi FDA myönsi pemigatinibin harvinaislääkkeiden nimityksen kolangiokarsinooman hoitoon. Tämäntyyppinen nimitys myönnetään yleensä tutkimusyhdisteille, jotka on suunniteltu alle 200 000 ihmistä kärsivien harvinaisten sairauksien turvalliseen ja tehokkaaseen hoitoon, diagnosointiin tai ehkäisyyn.

Tammikuussa 2020 Euroopan lääkevirasto (EMA) hyväksyi muodollisesti Incyten jättämän pemigatinibin markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen (uusi) tai tulenkestävän sairauden hoitoon kuljettaessaan fibroblasteja saatuaan aiemmin vähintään yhden systeemisen hoidon aikuiselle. potilaat, joilla on paikallisesti edennyt tai metastaattinen kolangiokarsinooma, fuusioituneita tai uudelleen järjestettyjä kasvutekijäreseptorilla 2 (FGFR 2). EMA on vahvistanut, että MAA: n aineistot ovat riittävän täydellisiä, ja on aloittanut muodollisen tarkistusprosessin.