FDA hyväksyi Xarelton (rivaroksabaani) 2 lasten käyttöaiheelle: verihyytymien hoito ja ehkäisy!

Johnson & Johnsonin (JNJ) Janssen Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt suun kautta otettavan antikoagulantti Xarelton (rivaroksaban) kahden lasten käyttöaiheen osalta: 1) lastenlääkärin osalta syntymästä alle 18- vuotiaisiin Potilaat käyttävät Xareltoa laskimotromboembolian (VTE) hoitoon vähintään viiden päivän parenteraalisen antikoagulaatiohoidon jälkeen ja vähentävät toistuvan VTE: n riskiä. (2) Käytä Xareltoa tromboprofylaksiaan (tromboprofylaksia) synnynnäistä sydänsairautta sairastaville lapsipotilaille, jotka ovat ≥2-vuotiaita ja joille on tehty Fontan-leikkaus.

Tämä hyväksyntä merkitsee merkittävää edistystä antitromboottisessa hoidossa alle 18-vuotiailla lapsipotilailla. Xarelto on suun kautta otettava tekijä Xa: n estäjä. Hyväksyntä sisältää uuden ikäperusteisen painopohjaisen oraalisuspension muotoilun. Näissä kahdessa lasten käyttöaiheessa Xarelto- annos riippuu painosta, ja potilaat voivat ottaa oraalisuspensioita tai tabletteja.

On syytä mainita, että Xarelto on ainoa suora suun kautta otettava antikoagulantti (DOAC), jonka Yhdysvaltain FDA on hyväksynyt tromboosin ensisijaiseen ehkäisyyn lapsipotilailla Fontanin leikkauksen jälkeen. Myös Yhdysvaltain markkinat tarjoavat joustavia ja painoa säädettäviä annosvaihtoehtoja lapsipotilaille. DOAC on ainoa oraalisuspensio.

Vaikka VTE on yleisempää aikuisilla, verihyytymät ovat edelleen vakava ongelma lapsilla. Se vaikuttaa noin 58: een 10 000 sairaalahoidossa olevasta lastenpotilaasta Yhdysvalloissa, ja esiintyvyys kasvaa. Lapset, jotka kärsivät muista sairauksista (kuten tartuntataudeista, aktiivisesta syövästä) tai leikkauksessa (kuten Fontanin leikkauksessa), voivat todennäköisemmin saada verihyytymiä. Fontan-leikkaus suoritetaan lapsilla, joilla on vain yksi toiminnallinen kammio veren poistamiseksi alavartalosta, kääntyy keuhkoihin.

Nykyiset lääketieteelliset ohjeet ovat rajalliset, ja ne suosittelevat tavanomaista antikoagulanttihoitoa, kuten varfariinia tai hepariinia, pediatrisille potilaille, joilla on tromboosi tai jotka ovat vaarassa tromboosin uusiutua. Tyypillisesti lääkäreiden on muutettava aikuisten annoksia nuorten potilaiden näistä hoidoista saatujen tietojen perusteella. Lisäksi joillekin näistä hoitovaihtoehdoista tämä voi tarkoittaa kivuliaita injektioita, ruokavaliorajoituksia ja säännöllistä laboratorioseurantaa, jotka kaikki ovat erityisen haastavia nuorille potilaille ja heidän hoitajilleen.

Vuonna 2021 Johnson & Johnsonin kumppani Bayer (Bayer) sai Xarelto-lasten käyttöaihehyväksynnän Kanadassa, Euroopan unionissa, Yhdistyneessä kuningaskunnassa, Japanissa, Sveitsissä ja Latinalaisessa Amerikassa: käytettäväksi lapsipotilailla syntymästä alle 18-vuotiaisiin, saatuaan vähintään 5 päivää Parenteraalisen antikoagulaatiohoidon jälkeen Xareltoa käytetään VTE: n hoitoon ja VTE: n uusiutumisen estämiseen.

Tämä hyväksyntä perustuu näyttöön riittävistä ja hyvin kontrolloiduista Xarelto- tutkimuksista aikuispotilailla sekä tietoihin kahdesta vaiheen 3 kliinisestä Xarelto- kliinisestä tutkimuksesta lapsipotilailla: 1) EINSTEIN- Jr, joka oli aiemmin diagnosoitu lastenlääkehoidossa VTE (2) UNIVERSE - hoidolla, jota käytetään pediatrisilla potilailla, joilla on VTE- riski äskettäisen Fontan-leikkauksen jälkeen. On syytä mainita, että EINSTEIN-Jr on tähän mennessä suurin kliininen tutkimus, jossa arvioidaan lasten VTE- potilaiden hoitoa, ja UNIVERSE on ensimmäinen kliininen tutkimus, jossa testataan NOAC: tä tromboembolian estämiseksi Fontanin jälkeen synnynnäistä sydänsairautta sairastavilla lapsilla.

VTE vaikuttaa kaikenikäisiin ihmisiin. Nykyinen VTE- hoito lapsilla perustuu yleensä laskimonsisäisiin antikoagulantteihin ja vaatii laboratorioseurantaa ja annoksen muuttamista. Tällä hetkellä lasten antikoagulaatiohoito-ohjelmat perustuvat pääasiassa havaintotietojen ja aikuisten tietojen ekstrapolointiin.

rivaroksabanon maailman laajovimmin sovellettava ei-K-vitamiiniantagonisti uusi suun kautta otettava antikoagulantti (NOAC), ja sitä markkinoidaan kauppanimellä Xarelto. Tähän mennessä Xarelto on hyväksytty 11 terapeuttiseen käyttöaiheelle, mikä on luokkansa tutkituin käyttöaihe kaikista DOAC- valmisteista ja tutkituin oraalinen tekijä Xa: n estäjä.