FDA hyväksyy ensimmäisen uuden suun kautta otettavan lääkkeen lupus nefritiin

Aurinia Pharmaceuticals ilmoitti 22. tammikuuta, että FDA on hyväksynyt Lupkynisin (voklosporiini) listauksen yhdistettynä immunosuppressiiviseen hoitoon aikuisen aktiivisen lupus nefriiisin (LN) hoitoon. Lupkynis on ensimmäinen FDA: n hyväksymä suun kautta otettava hoito lupus nefritiinille.

Fusyklosporiini on siklosporiinianalogi. Rakenteellisen muutoksen jälkeen aktiivisuus kasvaa 3-4-kertainen ja siihen liittyvät metaboliitit tyhjenevät nopeammin, mikä helpottaa PK/ PD-suhteen ennustamista. Siklosporiiniin verrattuna siklosporiinilla on myös vähemmän vaikutusta kolesteroliin ja triglyserideihin ja pienempi diabeteksen riski.

Faasin III avaintutkimuksessa voklosporiinia yhdistettynä vakiohoitoon (SoC) täydellisen munuaisremission saavuttamiseksi viikolla 52 saavien potilaiden osuus oli lähes kaksinkertainen vakiohoitoryhmään verrattuna (40, 8% vs 22, 5%) ja virtsaproteiini kreatiniini Suhdeluvun laskunopeus (UPCR) oli kaksinkertainen kontrolliryhmään verrattuna. UPCR on vakiomenetelmä, jota käytetään munuaisten proteiinitasojen seurantaan. Varhainen puuttuminen ja munuaisten remissio voivat parantaa pitkän aikavälin ennustetta ja estää peruuttamattomia munuaisvaurioita.

Yleisin (> 3 %) haittavaikutuksia ovat glomerulussuodatuksen heikkeneminen, korkea verenpaine, ripuli, päänsärky, anemia, yskä, virtsatieinfektio, epigastraarinen kipu, ruoansulatushäiriöt, hiustenlähtö, munuaisten vajaatoiminta, vatsakipu, suuontelon haavaumat, väsymys, vapina, akuutti munuaisvaurio ja ruokahaluttomuus.

Lupus nefriitti on yksi vakavimmista komplikaatioista systeeminen lupus erythematosus (SLE). Huonosti hallinnassa se voi aiheuttaa pysyviä ja peruuttamattomia munuaisvaurioita, mikä lisää merkittävästi munuaisten vajaatoiminnan, sydän- ja verisuonitapahtumien ja kuoleman riskiä. Yhdysvalloissa on noin 200 000-300 000 SLE-potilasta, joista 1/3 on edennyt LN:hen diagnoosin aikaan. Valkoihoisiin verrattuna mustaihoisilla ja aasialaisilla SLE- potilailla on nelinkertainen riski sairastua LN: hen. Mustat ja latinot, joilla on SLE, kehittävät myös LN: n aikaisemmin ja heillä on köyhempiä tuloksia.

LN: ltä on aina puuttunut tehokkaita hoitolääkkeitä. GSK kehitti 17.12.2020 uuden käyttöaiheen belyumumabille vakiohoitoja saavien LN-potilaiden osalta. Se on ensimmäinen lääke, jonka FDA on hyväksynyt lupus nefriisin hoitoon. Fusyklosporiini on ensimmäinen FDA: n hyväksymä suun kautta annettava hoito erityisesti LN: n hoitoon.