Yhdysvaltain fda on hyväksynyt Gilead Yescartan uusille käyttöaiheille: yleinen remissioaste on 91%!

Kite Pharma, gileadin soluterapiayritys, ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt uuden käyttöaiheen CD19 CAR- T- soluhoidolle Yescarta (aksikabtageeni ciloleucel): aiempien aikuispotilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut tai refraktorinen (R/R) follikulaarinen lymfooma (FL), jotka ovat saaneet vähintään 2 systeemistä hoitoa.

Erityisesti Yescarta on ensimmäinen CAR- T- soluhoito, joka on hyväksytty indolent FL: n hoitoon. Tämä käyttöaihe on hyväksytty nopeutettuun hyväksyntään vastausprosenttitietojen perusteella. Aiemmin FDA on myöntänyt Yescartalle läpimurtolääkepätevöinnin ja ensisijaisen arvostelun pätevyyden FL: n hoitoon.

Lisäksi tämä hyväksyntä on myös kolmas osoitus siitä, että Kiteen kehittämä soluterapia on saanut viranomaishyväksynnän. Heinäkuussa 2020 ja joulukuussa 2020 Yhdysvallat ja Euroopan unioni hyväksyivät yhtiön toisen CD19 CAR-T -soluhoidon, josta tuli maailman ensimmäinen CAR-T-soluhoito vaippasolulymfooman (MCL) hoitoon. Lääke on erityisesti sovitettu oireisiin: Aikuispotilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut tai tulenkestävä vaimennuksen lymfooma (R/R MCL). Keskeisessä ZUMA- 2- kliinisessä tutkimuksessa yhden Tecartus- infuusion objektiivinen vaste (ORR) oli 87% ja täydellinen vaste (CR) 67%.

Yescartan hyväksyntä R/R FL: n uudelle käyttöaihelle perustuu zuma- 5: n (NCT03105336) keskeisen kliinisen tutkimuksen tuloksiin. ZUMA- 5 on meneillään oleva yksihaarainen, monikeskustutkimus, avoin vaiheen II tutkimus, johon on merkitty aikuispotilaita, joilla on uusiutunut tai tulenkestävä iNHL, mukaan lukien FL- ja marginaalivyöhykkeen lymfooma (MZL) alatyypit. Nämä potilaat ovat aiemmin saaneet vähintään kaksi systeemistä hoitoa, mukaan lukien monoklonaalisten CD20- vasta- aineiden ja alkyyliaineen yhdistelmä. Tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida yhden Yescarta- infuusion tehokkuutta ja turvallisuutta tässä potilasryhmässä. Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma oli objektiivinen vasteprosentti (ORR), jonka riippumaton arviointikomitea (IRC) arvioi Lugano-luokituksen (2014) mukaisesti. Toissijaisia päätepisteitä ovat täydellinen vaste (CR), vasteen kesto (DOR), etenemisvapaa eloonjääminen (PFS), kokonaiselinaika (OS), turvallisuus, CAR- T- solu ja sytokinitasot.

Tulokset osoittivat, että kaikista R/ R FL - potilaista (81 arvioitavissa olevalla tehoanalyysipotilaalla) 91%: lla Yescarta- infuusiosta ilmeni hoitovaste (ORR=91%), johon kuului 60% potilaista Saavuta täydellinen remissio (CR=60%). Dor- hoidon mediaania ei ollut vielä saavutettu 14, 5 kuukauden mediaanin seurannassa. Turvallisuusanalyysin tiedoissa (n=146) asteen 3 tai korkeamman sytokinin vapautumisoireyhtymän (CRS) ilmaantuvuus oli 8% ja neurotoksisuus 12%.

FL on eräänlainen non-Hodgkinin lymfooma (iNHL), jossa pahanlaatuiset kasvaimet kasvavat hitaasti, mutta tulevat aggressiivisemmiksi ajan myötä. FL on maailman yleisin indolentti lymfooma ja toiseksi yleisin lymfoomatyyppi. FL on noin 22% vahvistetuista lymfoomatapauksista maailmanlaajuisesti. Tällä hetkellä potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen indolentti FL ja jotka ovat saaneet vähintään 2 systeemistä hoitoa, on rajalliset hoitovaihtoehdot.

Yescarta on CD19 CAR-T -soluterapia, jonka Geely Dehao osti ostaakseen Kiteen 11,9 miljardilla dollarilla. Yhdysvalloissa FDA hyväksyi Yescartan lokakuussa 2017. Se on ensimmäinen CAR- T- soluhoito aikuispotilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut tai tulenkestävä suuri B- solulymfooma (LBLC). Erityiset käyttöaiheet ovat: käytetään aiemmin aikuispotilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut tai tulenkestävä LBCL ja joissa on 2 tai useampia systeemisiä hoitoja, mukaan lukien diffuusi suuri B-solulymfooma (DLBCL), primaarinen mediastinaalinen suuri B-solulymfooma (PMBCL), korkealaatuinen B-solulymfoomakasvain (HGBL) ja follikkelilymfoomasta johdettu DLBCL (ts. muuntava FL, TFL). Yescarta ei sovellu primaarisen keskushermoston lymfooman hoitoon.

Kiinassa Yescartan (Yikelilunsai-injektio [suunniteltu], koodinimi FKC876) on kehittänyt Fosun Kite Biotechnology Co., Ltd. (FOSUN Kite), shanghailaisen Fosun Pharmaceutical Groupin ja Kate Pharmaceuticalsin yhteisyritys. Fosun Kate ilmoitti maaliskuun puolivälissä 2020, että National Medical Products Administrationin (NMPA) Center for Drug Evaluation (CDE) on jättänyt uuden lääkehakemuksen (NDA) CAR-T-soluterapiatuotteelle Yiqililunsai-injektiolle (suunniteltu). ) Sisältyy prioriteettiarviointiin aikuispotilaiden hoidossa, joilla on uusiutunut tai tulenkestävä suuri B- solulymfooma toisen linjan tai systeemisen hoidon jälkeen, mukaan lukien diffuusi suuri B- solulymfooma (DLBCL) määrittelemätön, primaarinen välisolulymfooma (PMBCL), korkealaatuinen B- solulymfooma ja DLBCL, joka on muunnettu follikkelilymfoomasta.

Yijililunsai injektio (koodinimenÄ FKC876) on CD19- kohdistava autologinen CAR- T- soluterapiatuote, jonka Fosun Kate esitteli Yescarta (axicabtagene ciloleucel) - tekniikalle Kate Pharmaceuticalsiltä ja jolla oli lupa paikalliseen valmistukseen Kiinassa.

Tämä tuote on ensimmäinen CAR-T-soluterapiatuote, jonka Fosun Kate on edistänyt kaupallistamista Kiinassa, ja se on myös ensimmäinen CAR-T-soluterapiatuote, jonka National Medical Products Administration (NMPA) on virallisesti hyväksynyt markkinointisovelluksiin. Aivan uutena kasvaimen hoitomenetelmänä FKC876 voi tuoda uutta toivoa ja mahdollisuuksia kiinalaisille potilaille, joilla on uusiutunut tai tulenkestävä suuri B-solulymfooma toisen linjan tai systeemisen hoidon jälkeen.