Asteittaisen pakkassairauden odotetaan antavan uuden lääkkeen, pidentäen eloonjäämisaikaa puolella vuotella

Tänä vuonna äkillinen epidemia sai monet muistamaan Zhang Dingyun, "kansan sankarin", ja tuli myös tietämään harvinaisen sairauden "asteittaisesta jäätymisoireyhtymästä".

Zhang Dingyu salasi kerran paleltumatilansa ja taisteli epidemian etulinjassa, ja hänelle myönnettiin "Kansan sankarin" kunnianimike. "Kansallisessa kunniamainintakonferenssissa uuden sepelvaltimopneumoniaepidemian torjumiseksi" hän horjui kansan suuressa salissa, mikä sai lukemattomat ihmiset itkemään.

Äskettäin "asteittainen jäädyttäminen" toi mukanaan hyviä uutisia: uusi tutkimus osoitti, että uusi valmisteena oleva suun kautta otettava lääke AMX0035 voi pidentää potilaiden eloonjäämisaikaa jopa puolella ajanjaksolla. Aiemmin lääkkeen on osoitettu viivästyttävän "asteittaisen jäätymisen" taudin etenemistä. Olennaiset tulokset on julkaistu lehdessä "Muscle & Nerve".

"Asteittainen kylmäoireyhtymä" syöpää julmampi

Puhuen "ihmisten asteittaisesta jäädyttämisen", tunnetuin fyysikko Stephen Hawking.

Hawking on taistellut paleltumata vastaan yli 50 vuotta. Se, mitä näemme, on aina henkilö, jonka pää on kallellaan ja virnuilee, ja hän voi ilmaista ajatuksiaan vain pyörätuolissa vedettyjen sormiensa kautta. Hawking on lähes maailman pitkäaikaisin "asteittainen jäädytysmies". Yleensä diagnoosi kestää vain 2-5 vuotta kuolemaan.

"Asteittainen jäätymisoireyhtymä", joka tunnetaan myös nimellä amyotrofinen lateraalinen skleroosi (ALS), on harvinainen neurodegeneratiivinen sairaus, joka hyökkää hermosoluihin (neuroneihin) ihmisen aivoissa ja selkäytimessä, mikä aiheuttaa lihasten vähitellen kutistumista ja rappeutumista.

"Asteittainen kylmäoireyhtymä" on yksi Maailman terveysjärjestön viidestä "terminaalisairaudesta". Taudin syytä ei vielä tiedetä. Genetiikka, geenivirheet ja ympäristötekijät voivat aiheuttaa motorisia neuronivaurioita.

Motoriset neuronit hallitsevat lihastoimintaa ihmisen liikkeen, puheen, nielemisen ja hengityksen aikana. Kun se on vaurioitunut, lihasten atrofia ja rappeutuminen, kykenemätön liikkumaan ja puhumaan, nieleminen ja hengitystoiminta vähenevät vähitellen ja lopulta kuolevat hengityslihasten heikkouden aiheuttamaan hengitysvajaushäiriöon.

Tässä prosessissa ihmiskeho näyttää olevan "jäätynyt" vähitellen, mutta tietoisuus on hyvin selkeä ja voi vain katsella itsensä kuolevan. Siksi "asteittaista jäädytysoireyhtymää" pidetään myös "syöpää julmana sairautta".

Yhdysvallat käynnisti kerran "Ice Bucket Challengen" kertoakseen useammalle ihmisille ja kiinnittääkseen huomiota "asteittaiseen jäätymisoireyhtymään". "Tunnottomuus ja heikkous", jonka haastaja koki tällä hetkellä, kun hänen päälleen tuli jäävettä, oli juuri henkilökohtainen kokemus "asteittaisen jäätymisen oireyhtymästä" potilaasta.

Zhang Dingyulla diagnosoitiin "asteittainen jäätymisoireyhtymä" vuonna 2017. Tilasta puheen ollen, hän sanoi: "Minulla on kramppeja joka ilta, hyvin tuskallista, ja minun on noustava ja tukahdutettava se painollani. Kun sairastun, tarvitsen kuumaa vettä lievittääkseni sitä, mutta kipu ei musertanut minua."

Tällä hetkellä "asteittaisen jäädyttämisen" keinojen ja lääkkeiden maailmanlaajuinen hoito on edelleen hyvin vähäistä, ja suurin osa niistä perustuu oireenmukaisiin hoitoihin, eikä parannuskeinoa ole. Tähän mennessä on vain kaksi lääkettä hyväksytty hoitoon ALS, riluzole (Riluzole) ja edaravone (Edaravone). Jälkimmäinen hyväksyttiin Kiinassa tämän vuoden syyskuussa.

Tietoja uudesta lääkkeestä AMX0035

Uusi tutkimuslääke AMX0035 on yhdistelmä kahta pientä molekyyliyhdistettä natriumfenyylibutyraattia (PB) ja deoksikolihappoa (TUDCA). Se on pääasiassa tarkoitettu oksidatiiviseen stressiin hermosolujen energian ja proteiinin prosessointiin tuottaman mitokondrioiden endoplasmisen retikaumin kanssa. Estä hermoston rappeutuminen.

Prekliinisissä tutkimuksissa tutkijat ovat osoittaneet, että PB: llä ja TUDCA: lla on synergiavaikutus ALS: n hoidossa ja teho on suurempi kuin yhden lääkkeen hoidolla.

Aiemmin Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (EMA) myönsi AMX0035:lle otsikon "Harvinaislääke".

Elä puoli vuotta! Potilaan eloonjäämisaika pidenee merkittävästi

Vaiheen II kliinisessä tutkimuksessa (CENTAUR) 137 aikuispotilasta, joilla oli ALS, annettiin satunnaisesti suhteessa 2: 1 ja he saivat AMX0035 - tai lumelääkehoitoa.

Alustava tutkimus osoitti, että 6 kuukauden kuluessa AMX0035 hidasti merkittävästi ALS- potilaiden taudin etenemistä ja vaikutti potilaiden päivittäiseen toimintaan, kuten kykyyn kävellä, puhua, käyttää välineitä tai niellä ruokaa.

Tämän jälkeen potilaat, jotka ovat suorittaneet 6 kuukauden (24 viikon) satunnaistamisen, voivat osallistua uuteen avoimeen jatkotutkimukseen, jonka tarkoituksena on arvioida lääkkeen pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta. Seuranta-aika oli lähes kolme vuotta (35 kuukautta).

Uudet tutkimukset osoittavat:

Alun perin lumelääkettä saaneiden potilaiden eloonjäämisen mediaani oli 18, 5 kuukautta, kun taas alun perin satunnaistetusti suun kautta otettavaa AMX0035- hoitoa saaneiden potilaiden kokonaiselinajan mediaani oli 25, 0 kuukautta. Hoitoryhmän potilaat elivät keskimäärin kuusi kuukautta pidempään (6, 5 kuukautta).

Lumelääkeryhmään verrattuna kuolemanriski hoitoryhmässä pieneni 44%.

Harvard Medical Schoolin neurologian professori Julieanne Dorn sanoi: "Tämä on ensimmäinen tutkimus, jolla on merkittäviä etuja potilaiden toiminnan ja eloonjäämisen kannalta. Toivon, että tämä on uuden ALS-hoidon alku."

Zhang Dingyu sanoi kerran: "En voi pidentää elämäni pituutta, mutta miksi en tekisi elämästäni täydellisempää?"

Tämä lause oli äänekäs ja äänekäs, mutta sen takaa paljastui myös Zhang Dingyun avuttomuus. "Kansan sankarin" elämä on tarpeeksi täynnä. Jos mahdollista, toivomme, että hän voi pidentää elämäänsä.

Neuroprotektiivisena hoitona AMX0035 voi paitsi vähentää motorisen neuronin kuolemaa ja toimintahäiriöitä, myös pidentää merkittävästi eloonjäämisaikaa. Älä aliarvioi tätä lyhyttä puolen vuoden jaksoa. Nykyään lääketieteen nopean kehityksen avulla "ihmisten asteittainen jäädyttäminen" voi voittaa taudin ja johtaa uusiin lääkkeisiin ja hoitotoiveisiin.

Lopuksi toivon, että uusia lääkkeitä hyväksytään mahdollisimman pian, jotta "vähitellen jäädyttävät ihmiset", mukaan lukien Zhang Dingyu, parantavat elämänlaatuaan ja pidentävät selviytymistään.