Uusi suun hoito saa FDA: n läpimurtoterapiasertifikaatin tyypin 1 diabeteksen hoidosta

vTv Therapeutics ilmoitti, että FDA on antanut uuden tyyppiselle suun kautta otettavalle kerran päivässä annetulle glukokinaasiaktivaattorille TTP399 läpimurto-terapian nimityksen adjuvanttina insuliinihoitona tyypin 1 diabeteksen hoidossa. Tyypin 1 diabetes on autoimmuunisairaus. Kun kehon&# 39: n immuunijärjestelmä hyökkää ja tuhoaa insuliinia tuottavia beetasoluja haimassa, potilaan&# 39: n haima lopettaa insuliinin erittymisen, mikä johtaa lisääntyneeseen verensokeriin. Vaikka taudin syytä ei ole täysin selvitetty, tutkijat uskovat, että sekä geneettiset että ympäristötekijät liittyvät sen esiintymiseen. Nykyinen kliininen hoito on edelleen insuliinin injektio. Vaikka insuliinin infuusiolaitteet ja verensokerin seurantatekniikka ovat parantuneet, lähes 80% tyypin 1 diabetesta sairastavista potilaista ei ole vieläkään saavuttanut HbA1c-indeksiä.

TTP399 on uudentyyppinen glukokinaasin (GK) aktivaattori, joka otetaan suun kautta kerran päivässä. GK on keskeinen glukoosihomeostaasin säätelijä. Sitä voidaan käyttää fysiologisena glukoosianturina sen konformaation, aktiivisuuden ja / tai glukoosipitoisuuden muutosten mukaan. Sijainti solussa. Kaksi GK: n erottamiskykyä tekevät siitä hyvän valinnan verensokerin hallintaan. Ensinnäkin sen ilmentyminen rajoittuu pääasiassa kudoksiin, jotka vaativat glukoosin havaitsemista (pääasiassa maksa- ja haimasyövän β-solut). Toiseksi GK voi havaita muutokset seerumin glukoosipitoisuuksissa ja muutoksissa maksan glukoosimetaboliassa säätämällä siten maksan glukoosituotannon (HGP) ja glukoosin kulutuksen välistä tasapainoa ja säätelemällä β-solun insuliinin eritystä.

FDA&# 39: n myöntämä pätevyys perustuu äskettäin ilmoitetun monikeskustutkimuksen, satunnaistetun, kaksoissokkoutetun vaiheen II kliinisen tutkimuksen koodinimeltään SimpliciT-1 myönteisiin tuloksiin. Tässä tutkimuksessa arvioitiin TTP399: n turvallisuutta ja tehokkuutta adjuvanttina insuliinihoitona tyypin 1 diabetesta sairastaville aikuisille. Verrattuna lumelääkkeeseen glykosyloituneen hemoglobiinin (HbA1c) taso on parantunut merkittävästi TTP399: llä hoidetuilla potilailla. Ja vakavan ja oireenmukaisen hypoglykemian ilmaantuvuus laski 40%.

Steve Holcombe, vTv: n toimitusjohtaja, sanoi:" FDA: n läpimurto-terapian nimitys on tärkeä virstanpylväs TTP399: n kehittämisessä tyypin 1 diabeteksen hoidossa. Tämä hengenvaarallinen sairaus vaikuttaa yli miljoonan amerikkalaisen jokapäiväiseen elämään. Hoitoprosessi Hypoglykemia tyypin 1 diabeteksessa on edelleen tärkein syy ja mahdollinen kuolinsyy tyypin 1 diabeteksessa. Potilaiden ja lääkäreiden hypoglykemian pelko estää usein verensokerin tiukan hallinnan. FDA: n BTD-tutkintotunnus osoittaa, että TTP399 pyrkii käsittelemään tätä vakavaa epätyydyttävää lääkehoitoa. Odotamme innolla yhteistyötä FDA: n kanssa TTP399: n kehityksen edistämiseksi. Aloitamme keskeisen kliinisen tutkimuksen myöhemmin tänä vuonna."