NICE suosittelee Orladeyoa perinnöllisen angioedeeman ehkäisevään hoitoon

National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) julkaisi äskettäin ohjeluonnoksen, jossa suositellaan BioCryst':n suun kautta otettavaa lääkettä Orladeyoa (berotralstaattia) 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE) uusiutumisen estämiseksi. Erityisesti NICE suosittelee, että Orladeyoa käytetään ehkäisevään hoitoon HAE-potilailla, joilla on vähintään kahdesti kuukaudessa. Jos 3 kuukauden käytön jälkeen kohtausten määrä kuukaudessa ei vähene vähintään 50 %, Orladeyo-hoito tulee lopettaa.

Tämän suosituksen mukaan HAE-potilaat Englannissa, Walesissa ja Pohjois-Irlannissa saavat ensimmäistä kertaa kerran päivässä suun kautta otettavan hoidon toistuvien HAE-kohtausten estämiseksi.

On arvioitu, että noin yksi 50 000–100 000 ihmisestä kärsii HAE:stä. Sairaus on hyvin harvinainen geneettinen sairaus, jossa potilaat kokevat ennakoimatonta ja toistuvaa suun, suoliston tai hengitysteiden turvotusta. Tämä puolestaan ​​voi aiheuttaa hengitysvaikeuksia ja voimakasta kipua, ja se voi myös aiheuttaa turvotusta useissa kehon osissa. Hoitamattomana se voi olla kohtalokas. Sairauden alkamisen arvaamattomuus vaikuttaa vakavasti potilaiden ja heidän perheidensä elämänlaatuun.

Orladeyo on ensimmäinen ja ainoa suun kautta otettava hoitomuoto, joka on hyväksytty HAE-kohtausten ehkäisyyn 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla lapsilla ja aikuisilla, joka ottaa yhden pillerin päivässä. Lääkkeen vaikuttava aine on berotralstaatti, joka on uusi, voimakas ja selektiivinen ihmisen plasman kallikreiinin estäjä, joka vaikuttaa vähentämällä plasman kallikreiinin aktiivisuutta.

Orladeyo tarjoaa päteville HAE-potilaille ja kliinikoille Yhdistyneessä kuningaskunnassa uuden hoitovaihtoehdon tämän elinikäisen sairauden hoidossa tarjoamalla ensimmäisen kerran päivässä suun kautta otettavan hoidon oireiden hallinnan saavuttamiseksi ja HAE-taakan vähentämiseksi.

NICE'päätös tehtiin sen jälkeen, kun Euroopan komissio (EY) hyväksyi Orladeyon huhtikuussa 2021 ja British Medicines and Healthcare Products Agency (MHRA) toukokuussa 2021. Skotlannin lääketieteen liitto (SMC) on odotetaan päättävän vuoden 2022 ensimmäisellä puoliskolla Orladeyon käytöstä HAE-potilailla Skotlannissa Ison-Britannian kansallisen terveyspalvelun (NHS) ohjauksessa.

NICE':n päätös perustuu keskeisen Phase 3 APeX-2 -kokeen tuloksiin. Tutkimus saavutti ensisijaisen päätepisteensä: Orladeyo vähensi merkittävästi HAE-episodeja lumelääkkeeseen verrattuna 24. hoitoviikolla. Tämä vähentävä vaikutus jatkui tutkimuksen 96 viikon ajan.

Vuoden 2021 European Society of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) -kongressissa julkaistujen pitkän aikavälin tietojen mukaan: Viikon 25–96 aikana Orladeyo-hoitoryhmän keskimääräinen kuukausittainen kohtausaste laski lumeryhmään verrattuna keskimäärin 80 % lähtötasoon verrattuna. Verrattuna kokeen osaan 1 (0–24 viikkoa) ja osaan 2 (25–48 viikkoa), Orladeyo oli yleensä hyvin siedetty hoidon aikana osassa 3 (49–96 viikkoa), ja huumeisiin liittyviä ongelmia on raportoitu. Tapauksia on vähemmän. .