Pfizerin kerran viikossa pitkävaikutteinen lääkesomatrogon tulee arvosteluun Yhdysvalloissa!

Pfizer (Pfizer) ja OPKO Health ilmoittivat äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt biologian lisenssihakemuksen (BLA) somatrogonille, pitkävaikutteisen ihmisen kasvuhormonin (hGH), jota annetaan viikoittain kerran ja jota käytetään kasvuhormonin puutosta (GHD) sairastavien lapsipotilaiden hoitoon. FDA on nimennyt reseptilääkkeiden käyttömaksulain (PDUFA) tavoitepäivämääräksi lokakuu 2021.

Lapsuuden GHD on vakava ja harvinainen sairaus, jonka aiheuttaa aivolisäkkeen eritä riittämätön kasvuhormoni. Lapset, joilla on GHD, eivät ole vain lyhyitä, vaan heillä on myös aineenvaihdunnan poikkeavuuksia, psykososiaalisia haasteita, kognitiivisia puutteita ja huono elämänlaatu. Vuosikymmenien ajan GHD: n hoitotaso on ollut ihonalainen injektio ihmisen kasvuhormonin (hGH) kerran päivässä kasvun ja aineenvaihduntavaikutusten parantamiseksi. Hoitajille ja potilaille päivittäisten injektioiden hoitotaakka on suuri, mikä voi johtaa huonoon vaatimustenmukaisuuteen ja vähentää hoidon kokonaisvaikutusta.

Somatrogon on uusi molekyylikokonaisuus, joka sisältää ihmisen kasvuhormonin luonnollisen sekvenssin ja sisältää yhden kopion N-terminuksessa ja 2 kopiota ihmisen korionisen gonadotropiinin (hCG) C-terminuksessa β-ketjun C-terminaalipeptidi (CTP), CTP Voi pidentää molekyylin puoliintumisikää. Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa somatrogonille on myönnetty harvinaislääkkeiden nimitys (ODD) ghd-lasten ja aikuisten hoitoon. Tähänastisen tutkimuksen tulokset osoittavat, että verrattuna hGH kerran päivässä, somatrogon kerran viikossa voi merkittävästi vähentää elintapahäiriöitä, tukea potilaiden mieltymyksiä ja parantaa vaatimustenmukaisuutta.

Pfizer ja OPKO allekirjoittivat vuonna 2014 maailmanlaajuisen sopimuksen somatrogonin kehittämisestä ja kaupallistamiseksi GHD:n hoitoon. Sopimuksen mukaan OPKO vastaa kliinisten projektien toteutuksesta ja Pfizer tuotteiden rekisteröinnistä ja kaupallistamisesta. Molemmat osapuolet arvioivat muiden käyttöaiheiden mahdollisuutta lapsille ja aikuisille tarpeen mukaan.

Brenda Cooperstone, MD, harvinaisten sairauksien kehitysjohtaja, Pfizer Global Product Development, sanoi: "FDA: n hyväksyntä hakemuksellemme on jännittävä askel. Tavoitteenamme on tarjota pitkäaikainen, viikoittainen hoitovaihtoehto lapsille, joilla on GHD. Hyväksytty, somatrogon auttaa vähentämään taakkaa päivittäin kasvuhormoni injektionesteisiin lapsille, heidän omaisilleen ja hoitajille. Pfizer on 35 vuoden ajan sitoutunut parantamaan GHD-potilaiden ennustetta, somatrogon on se, miten pyrimme vaikuttamaan positiivisesti potilaiden elämänlaatuun ja hoidon noudattamiseen Toinen esimerkki sukupuolesta auttaa varmistamaan, että nämä potilaat voivat saavuttaa täyden potentiaalinsa."

Tätä hakemusta tukevat vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen tulokset. Tämä on satunnaistettu, avoin, positiivinen huumeiden kontrolloitu tutkimus, joka on tehty yli 20 maassa, rekisteröimällä ja hoitamalla 224 ghd- lasta, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa. Tutkimuksessa nämä potilaat osoitettiin satunnaisesti kahteen hoitoryhmään suhteessa 1: 1: somatrogonihoitoryhmään (0, 66 mg/ kg kerran viikossa), Genotropinin (somatropiini) hoitoryhmään (0, 034 mg/ kg, kerran vuorokaudessa). Tutkimuksen ensisijainen päätepiste on korkeusnopeus 12 kuukauden hoidon aikana. Toissijaisia päätepisteitä ovat korkeuden keskihajonnan muutokset 6 kuukauden ja 12 kuukauden iässä, turvallisuus ja farmakodynaamiset indikaattorit. Tutkimuksen päättäneillä lapsilla on mahdollisuus osallistua maailmanlaajuiseen, avoimeen, monikeskustutkimukseen, jossa potilaat voivat edelleen saada somatrogonihoitoa tai siirtyä siihen. Noin 95% potilaista on siirretty avoimeen jatkotutkimukseen ja he ovat saaneet somatrogonihoitoa.

Tulokset osoittivat, että tutkimus saavutti huono-osaisuuden ensisijaisen päätetapahtuman: somatrogoniryhmän pienin neliökemiarvo (10,12 cm/vuosi) oli suurempi kuin Genotropin-ryhmän (9,78 cm/vuosi); korkeuden kasvunopeus (cm/vuosi) Hoitoero (somatrogon- Genotropiini) oli 0, 33 (kaksipuolinen 95%: n luottamusväli: - 0, 39, 1, 05). Genotropiiniryhmään verrattuna somatrogoniryhmässä korkeuskeuskestävien keskihajontapisteiden (keskeiset toissijaiset päätetapahtumat) muutokset olivat suurempia 6 ja 12 kuukauden iässä. Lisäksi kuuden kuukauden kuluttua Genotropin- ryhmään verrattuna somatrogoniryhmässä korkeuden kasvuvauhti oli suurempi, mikä oli toinen keskeinen toissijainen päätetapahtuma. Kliinisessä ympäristössä näitä yleisesti käytettyjä kasvunmittausmenetelmiä käytetään mittaamaan mahdollisuuksia, joita koehenkilöillä voi olla ikä- ja sukupuolisidonnaisten ikätovereiden pituuden kasvun saavuttamiseksi.

Tässä tutkimuksessa somatrogon oli yleisesti ottaen hyvin siedetty, ja hoitoryhmien välillä havaittujen haittatapahtumien tyyppi, määrä ja vaikeusaste olivat verrattavissa kerran vuorokaudessa havaittuun genotropiinikasvuhormoniin.