Kanada on hyväksynyt Sanofi Cablivin hankitun tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (aTTP) hoitoon!

Sanofi ilmoitti äskettäin, että Health Canada on hyväksynyt Nanobody huumeiden Cablivi (caplacitzumab) kautta ensisijainen tarkastelu prosessi, yhdistettynä plasman vaihto ja immunosuppressiivinen hoito hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura (aTTP ) Aikuisten potilaiden hoito. aTTP on harvinainen verisairaus, joka aiheuttaa tromboosia verisuonissa koko kehossa, mikä voi vahingoittaa elintärkeitä elimiä ja johtaa kuolemaan johtaviin komplikaatioihin. Cablivi on ensimmäinen lääke hyväksynyt Kanada erityisesti hoitoon aTTP.

Cablivi on maailman ensimmäinen hyväksytty Nanobody huumeiden ja ensimmäinen lääke erityisesti hoitoon aTTP. Cablivi voi estää muodostumista mikrobien (verihyytymien) elimistössä, saada potilaat toipumaan nopeammin, vähentää joitakin komplikaatioita, jotka liittyvät aTTP, ja vähentää taudin uusiutumista.

Cablivi kehitettiin Belgian bioteknologian Ablynx, ja Sanofi osti Ablynx 4,8 miljardia dollaria tammikuussa 2018. Cablivi hyväksyttiin Euroopan unionissa elokuussa 2018 ja Yhdysvalloissa helmikuussa 2019. Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa Cablille on myönnetty harvinaishuumetutkinto aTTP:n hoitoon, ja sille on myönnetty fast-track-pätevyys- ja ensisijaisuustarkastuspätevyys Yhdysvalloissa. Cablivi on nyt osa Sanofin maailmanlaajuista ammattimaista hoitoalan liiketoimintayksikköä Sanofi Genzanin harvinaisten veritautien franchising-

Dr. Katerina Pavenski, hematologi Toronton St. Michael's Hospital, sanoi: "aTTP on tuhoisa sairaus, joka, jos ei hoideta tehokkaasti, voi johtaa kuolemaan. Vaikka nykyiset hoitovaihtoehdot ovat parantaneet potilaan ennustetta, komplikaatioita esiintyy edelleen johtaa kuolemaan. Kliinisissä tutkimuksissa Cablivi voi nopeuttaa verihiutaleiden elpymistä ja taudin lievittämistä ja vaikuttaa merkittävästi sairauksiin liittyviin komplikaatioihin. Tämä hyväksyntä antaa meille tärkeän hoitovaihtoehdon, joka auttaa parantamaan aTTP-potilaiden ennustetta. "

aTTP on hengenvaarallinen, autoimmuunipohjainen hyytymishäiriö, jolle on tunnusomaista suurten verihyytymien muodostuminen pienissä verisuonissa koko kehossa, mikä johtaa vaikeaan trombosytopeniaan (hyvin alhainen verihiutaleiden määrä) ja mikroangiopatiaan hemolyyttiseen anemiaan (veren punasolujen häviäminen hemolyyttisen tuhoutumisen vuoksi), kudosiskemiaan (rajoitettu verenkierto joillekin organismeille) ja laajaan elinvaurioon, erityisesti aivoihin ja sydämeen. Huolimatta siitä, että potilaat saavat nykyisiä tavanomaisia hoito-hoitoja, kuten kerran vuorokaudessa tapahtuvaa plasman vaihtoa (PEX) ja immunosuppressiivista hoitoa, useimmilla kuolemilla on edelleen suuririskisiä tromboottisia komplikaatioita, uusiutuminen ja kuolema, ja aTTP- jaksoihin liittyy edelleen jopa 20%: n kuolleisuus.

Cablivin vaikuttava lääkeaine on kaplasitsumabi, joka on voimakas ja selektiivinen kaksiarvoinen hemofiliatekijä (vWF) nanobody, joka voi estää vuorovaikutuksen erittäin suuren vWF- multimeerin (ULvWF) ja verihiutaleiden välillä, kohdistaminen verihiutaleihin Aggregaatiolla ja sen jälkeisellä mikrohyyten muodostuksella ja kertymällä on välitön vaikutus. ATTP- potilailla tämä pieni veritulppa voi aiheuttaa vaikeaa trombosytopeniaa, kudos-iskemiaa ja elinten toimintahäiriötä. Cablivin välitön vaikutus (välitön vaikutus) samalla kun puretaan taustalla olevaa sairausprosessia, voi suojata aTTP-potilaita taudin kliinisiltä ilmenemismuodoilta.

Cablivin hyväksyntä perustuu vaiheen III kliinisestä HERCULES-tutkimuksesta (NCT02553317) saatuihin tietoihin. Tutkimus oli satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, ja tutkimukseen otettiin mukaan 145 aikuispotilasta, joilla oli aTTP. Tutkimuksessa potilaat satunnaistettiin saamaan Cablivi- valmistetta tai lumelääkettä, kun he saivat tavanomaisia hoito-hoitoja (plasman vaihto ja immunosuppressiivinen hoito).

Tutkimuksen tulokset osoittivat, että: (1) Ensisijaisen päätetapahtuman osalta Cablivi yhdessä tavanomaisten hoito-hoito-ohjelmat lyhensi merkittävästi verihiutaleiden määrän normalisoitumista lumelääkkeeseen ja vakiohoito-ohjelmat -hoitoon (p = 0,01); aikana, Cablivi- hoitoryhmä oli 1,55 kertaa todennäköisemmin normaali trombosyyttimäärä kuin lumelääkeryhmässä. (2) Koko tutkimusjakson aikana Cablivi yhdessä tavanomaisten hoito-hoito-ohjelmat merkittävästi vähentää aTTP liittyviä kuolemia, aTTP toistuminen, tai vähintään yksi merkittävä tromboembolinen tapahtuma 74% (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">