Merkittävä edistyminen radikaalin akuutin hoidon kymmenessä vuodessa: BXCL501 (deksmedetomidiini-sublingvaalinen elokuva) on parhaillaan tarkistuksessa Yhdysvalloissa!

BioXcel Therapeutics (BTI) on kliinisen vaiheen biofarmaseuttinen yritys, joka keskittyy käyttämään uusia tekoälymenetelmiä transformatiivisten lääkkeiden kehittämiseksi neurotieteen ja immuno-onkologian aloilla. Äskettäin yritys ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt uuden lääkehakemuksen (NDA) BXCL501: lle (deksmedetomidiinin kielenalainen kalvo), jota käytetään skitsofrenian ja kaksisuuntaisen mielialahäiriön I tyypin ja tyypin II agitaation akuuttiin hoitoon .

GG: n lain mukaan reseptilääkkeiden käyttäjämaksuista annettu laki" (PDUFA), FDA: n päätöspäivä NDA: sta on 5. tammikuuta 2022. Tällä hetkellä FDA ei aio kutsua koolle neuvoa-antavaa komiteaa keskustelemaan hakemuksesta. Hyväksyttyään BXCL501 edustaa ensimmäistä merkittävää edistystä skitsofrenian ja kaksisuuntaiseen mielialahäiriöön liittyvän agitaation akuutissa hoidossa viimeisen vuosikymmenen aikana.

BXCL501 on alatutkimus, oma, oraalisesti liuotettu deksmedetomidiini (deksmedetomidiini) kalvovalmiste; deksmedetomidiini on selektiivinen a2a-reseptorin agonisti, jota käytetään kliinisesti suonensisäisenä valmisteena agitaation ja opioidien vieroitusoireiden hoitoon. BioXcel uskoo, että BXCL501 kohdistuu mahdollisesti syy-sekoitusmekanismiin. Agitaation vastaisia ​​vaikutuksia on havaittu useissa kliinisissä tutkimuksissa erilaisista neuropsykiatrisista sairauksista, mukaan lukien skitsofreniaan liittyvä agitaatio (SERENITY I) ja kaksisuuntaiseen mielialahäiriöön liittyvä agitaatio (SERENITY II), dementiaan liittyvä agitaatio (TRANQUILITY).

Aikaisemmin Yhdysvaltain FDA on myöntänyt BXCL501: lle läpimurtolääketunnuksen (BTD) dementiaan liittyvän agitaation akuutille hoidolle ja nopeutetun nimityksen (FTD) skitsofreniaan, kaksisuuntaiseen mielialahäiriöön ja dementiaan liittyvän agitaation akuuttiin hoitoon.

BXCL501-toimintamekanismi

Agitaatio on yleinen ja vaikeasti hallittava oire, joka liittyy erilaisiin neuropsykiatrisiin sairauksiin, mukaan lukien skitsofrenia ja tyypin I ja II kaksisuuntainen mielialahäiriö. Tällä hetkellä levottomuus on yhä kasvava lääketieteellinen taakka. On arvioitu, että pelkästään näillä kahdella sairaudella on noin 9 miljoonaa aikuista potilasta Yhdysvalloissa, ja yli 3 miljoonaa ihmistä kokee levottomuutta vuosittain. Keskimäärin näitä sairauksia sairastavilla potilailla on vuosittain yli tusina kohtauksia, joista suurin osa vaatii lääkitystä.

Varhainen tunnistaminen ja oikea-aikainen toiminta levottomuuden vähentämiseksi ovat välttämättömiä oireiden lisääntymisen ja aggressiivisuuden välttämiseksi. Asiantuntijoiden yksimielisten parhaiden käytäntöjen ohjeet viittaavat siihen, että levottomuus tulisi yhdistää käyttäytymis sedaatiotekniikoihin, puheen rentoutumiseen ja potilaan vapaaehtoisesti hyväksymiin lääkkeisiin ilman pakkoa, ja farmakologian tavoitteena on sedaatio, mutta ei liiallinen sedaatio." Ei-invasiivinen hoito, joka voi antaa nopean ja jatkuvan oireiden lievityksen, voi auttaa välttämään kalliita ja traumaattisia pakkokeinoja, kuten fyysistä pidättymistä ja eristämistä, mikä voi johtaa sairaalahoitoon ja pitkäaikaiseen oleskeluun.

Deksmedetomidiinin kemiallinen rakenne (kuvalähde: wikidata.org)

BXCL501 NDA: ta tukevat tiedot kahdesta satunnaistetusta, kaksoissokkoutetusta, lumekontrolloidusta, rinnakkaisryhmän vaiheen 3 tutkimuksesta (SERENITY I ja SERENITY II). Nämä kaksi tutkimusta arvioivat erikseen BXCL501: n skitsofrenian ja tyypin I ja tyypin II kaksisuuntaisen mielialahäiriön akuutille hoidolle. Näissä kahdessa tutkimuksessa BXCL501 oli hyvin siedetty ja saavutti ensisijaisen ja toissijaisen päätetapahtuman sekä 120 mikrogramman että 180 mikrogramman annoksilla, mikä osoittaa, että useissa agitaatioasteikoissa se oli tilastollisesti merkitsevä ja verrattuna lähtötasoon verrattuna lumelääkkeeseen. Nopea ja kestävä parannus.

BioXcelin toimitusjohtaja Vimal Mehta sanoi:" NDA: n toimittaminen on tärkeä virstanpylväs tavoitteessamme tarjota uusia hoitovaihtoehtoja miljoonille skitsofreniaa ja kaksisuuntaista mielialahäiriötä sairastaville potilaille. Uskomme, että jos BXCL501 hyväksytään, se on merkittävä parannus näiden potilaiden aggressiivisessa hoidossa ja hoidossa ja voi vähentää lääkäreille ja hoitohenkilöstölle aiheutuvaa taakkaa. Samalla kun FDA tarkistaa NDA: ta, jatkamme kattavan liiketoimintastrategiamme toteuttamista varmistaaksemme, että voimme onnistua tuomaan BXCL501: n potilaille ja terveydenhuollon tarjoajille kaikkialla Yhdysvalloissa vastaamaan tärkeisiin täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin radikaalin hoidon alalla."