Yhdysvaltain FDA: n hyväksymä Fintepla (fenfluramiinin oraaliliuos) Dravet-oireyhtymän hoitoon!

Zogenix on lääkeyhtiö, joka on sitoutunut kehittämään lääkkeitä harvinaisten sairauksien hoitamiseksi. Äskettäin yritys ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Fintepla (fenfluramiini) oraaliliuos CIV: n Dravet-oireyhtymään liittyvän epilepsian hoitoon ≥2-vuotiaille potilaille. Lääke hyväksyttiin prioriteettitarkastusprosessin kautta. Ennen tätä FDA oli myöntänyt Finteplan harvinaislääkepätevyyden (ODD) ja läpimurtolääkkeen kelpuutuksen (BTD) Dravet-oireyhtymään liittyvän epilepsian hoitoon.

Dravet-oireyhtymä on harvinainen lapsuuden epilepsia, jolle on ominaista toistuvat ja vakavat lääkekestävät kohtaukset, niihin liittyvät sairaalahoitot ja lääketieteelliset hätätilanteet, vakavat kehitys- ja liikuntahäiriöt sekä äkillinen odottamaton kuolema (SUDEP) Lisääntynyt riski.

Fintepla on nestemäinen formulaatio pieniannoksisesta fenfluramiinista, joka voi vähentää kouristusten tiheyttä muuttamalla serotoniinireseptoreiden ja sigma-1-reseptoreiden aktiivisuutta (katso viite: fenfluramiini vähentää NMDA-reseptorien välittämiä kouristuksia sekoitetun aktiivisuutensa kautta serotoniinilla 5HT2A ja tyypillä 1 sigma-reseptori). Kahden lumelääkekontrolloidun vaiheen III kliinisen tutkimuksen tulokset osoittivat, että potilailla, jotka eivät pystyneet hallitsemaan kohtauksia muilla lääkkeillä, Fintepla vähensi merkittävästi kouristuskohtausten esiintyvyyttä lumelääkkeeseen verrattuna.

Joseph Sullivan, MD, Finteplan kliinisen tutkimuksen tutkija ja San Franciscon Kalifornian yliopiston Benioffin lastensairaalan lasten epilepsian huippuosaamiskeskuksen johtaja, sanoi: ”Monille Dravet-oireyhtymästä kärsiville potilaille on edelleen valtava tyydyttämätön tarve, vaikka he ottaisivat yhden tai useampia tällä hetkellä saatavilla olevia epilepsialääkkeitä, vakavia kohtauksia esiintyy edelleen usein. Koska Fintepla on vähentänyt huomattavasti kouristuskohtausten kliinisiä tutkimuksia yhdessä jatkuvan ja vahvan turvallisuusseurannan kanssa, mielestäni Fintepla tarjoaa siitä erittäin tärkeän hoitomahdollisuuden Dravet-oireyhtymästä kärsiville potilaille. GG-tarjous;

Fenfluramiini-molekyylirakennekaava (Kuvalähde: Wikipedia.org)

FDA hyväksyi Finteplan Dravet-oireyhtymään liittyvän epilepsian hoitoon kahden satunnaistetun, kaksoissokkotetun, plasebokontrolloidun vaiheen III kliinisen tutkimuksen tietojen perusteella (2-18-vuotiailla potilailla tulokset julkaistiin vastaavasti julkaisuissa Lancet ja JAMA Neurology). ) ja avoimen jatkotutkimuksen turvallisuustiedot (monet potilaat saivat Finteplaa jopa 3 vuoden ajan). Tiedot osoittavat, että tutkimuspotilailla, jotka käyttivät yhtä tai useampaa epilepsialääkettä, joilla ei ollut riittävästi hallintaa kouristuksista, Fintepla vähensi merkittävästi kuukausittain kouristuvia kohtauksia lumelääkkeeseen verrattuna olemassa olevien hoitovaihtoehtojen perusteella. kohtaukset, CS) esiintymistiheys. Lisäksi suurin osa tutkimuspotilaista vastasi 3–4 viikon kuluessa Fintepla-hoidon aloittamisesta ja ylläpitivät jatkuvia tuloksia koko hoitojakson ajan.

On syytä huomata, että Fintepla&# 39: n lääkemerkinnässä on musta ruutu, joka varoittaa, että lääke liittyy sydämen venttiilitautiin (VHD) ja keuhkoverenpaineeseen (PAH). Näiden riskien takia potilailla on oltava sydämen sykemittarin seuranta kuuden kuukauden välein ennen hoitoa ja hoidon aikana, ja sydämen vajaatoiminnan seuranta kolmesta kuuteen kuukautta hoidon jälkeen. Jos ehokardiogrammissa on merkkejä sydänsydämen sairaudesta, PAH: sta tai muista sydämen poikkeavuuksista, terveydenhuollon ammattilaisten on harkittava Fintepla-hoidon jatkamisen hyötyjä ja riskejä potilaiden hoidossa.

VHD- ja PAH-riskien vuoksi Finteplaa voidaan käyttää vain riskinarviointi- ja vähentämisstrategian (REMS) puitteissa rajoitetun lääkkeiden jakelusuunnitelman kautta. Fintepla REMS vaatii, että Finteplaa määräävät terveydenhuollon ammattilaiset ja Finteplaa levittäviä apteekkeja saavat erityisen sertifikaatin Fintepla REMS: ssä ja vaativat potilaiden rekisteröintiä REMS: ään. Osana REMS-vaatimuksia lääkkeiden määräävien lääkäreiden ja potilaiden on noudatettava vaadittua sydämen sydämen seurantaa saadakseen Fintepla-hoidon.

Kliinisissä tutkimuksissa Finteplan yleisimpiä haittavaikutuksia (esiintyvyys ≥10% ja korkeampi kuin lumelääkkeellä) ovat: ruokahalun menetys, uneliaisuus, sedaatio ja uneliaisuus, ripuli, ummetus, epänormaali kaiku, väsymys tai väsymys, kokonais-Ataksia, tasapainohäiriöt, kävelyhäiriö, kohonnut verenpaine, kuivuminen, liiallinen syljeneritys, kuume, ylähengitysteiden infektiot, oksentelu, painonpudotus, putoukset, epileptinen tila.

Dravet-oireyhtymän lisäksi Zogenix kehittää Finteplaa myös Lennox-Gastaut-oireyhtymään (LGS) liittyvien kohtausten hoitoon. Dravet-oireyhtymä ja LGS ovat kaksi harvinaista ja usein katastrofaalista kohtausta lapsuuden kohtauksista, joilla on ominaispiirteet varhaisessa iässä, erityyppiset kohtaukset, kohtausten korkea esiintymistiheys, vakavat älykkyysvauriot ja hoidon vaikeudet. Yhdysvalloissa Fintepla sai Breakthrough Drug Qualification (BTD) Dravet-oireyhtymän hoidosta, Orphan Drug Qualification (ODD) Dravet-oireyhtymän ja LGS: n hoidosta.