Vertexin innovatiivinen kolmoishoito Kaftrio EU hyväksytään parhaillaan, ja hoidettavien potilaiden määrä kasvaa 90%: iin!

Vertex Pharmaceuticals on maailman johtava kystisen fibroosin (CF) hoidossa. Äskettäin ilmoitettiin, että yritys ilmoitti, että Euroopan lääkeviraston (EMA) ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) on antanut myönteisen arviointilausunnon, jossa se suosittelee Kaftrion (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ja Kalydeco (ivacaftor) 150 mg: n yhteislääkeohjelman hyväksymistä, Erityisesti ≥12-vuotiaiden CF-potilaiden hoitoon: potilaat, joilla on F508del-mutaatio ja minimaalinen funktionaalinen mutaatio (F / MF) kystisen fibroosin transmembraanisessa johtamisregulaattorigeenissä (CFTR), tai 2 F508del-potilasta, jolla on mutaatio (F / F).

Nyt CHMP&# 39: n kommentit toimitetaan tarkistettavaksi Euroopan komissiolle (EY), joka yleensä tekee lopullisen tarkistuspäätöksen kahden kuukauden kuluessa. Jos hyväksyntä hyväksytään, Euroopassa enintään 10 000 ≥12-vuotiasta CF-potilasta, joilla on F508del-mutaatio ja minimaalinen funktionaalinen mutaatio, voi saada ensimmäistä kertaa hoidon sairauden sisäisestä syystä; Lisäksi ≥ 12-vuotiailla CF-potilailla, joilla on kaksi F508-mutaatiota, voidaan myös myöntää uusi kolmoishoito-ohjelma. Tällä hetkellä nämä potilaat ovat oikeutettuja toiseen Euroopan unionin hyväksymään CF-lääkkeeseen.

Yhdysvalloissa FDA hyväksyi tämän kolmoishoidon lokakuussa 2019. Tuotemerkki on Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Lääke sopii: ainakin yhdelle F508del-mutaatiolle CFTR-geenissä ja ikäille ≥12-vuotiaille CF-potilaille, erityisesti: potilaille, joilla on yksi F508del-mutaatio ja yksi minimaalinen funktionaalinen mutaatio, tai potilaille, joilla on 2 F508del-mutaatiota. Aikaisemmin FDA on myöntänyt Trikafta prioriteettitarkastuskelpoisuuden, nopeutetun pätevyyden ja läpimurtolääkepätevyyden (BTD).

F508del-mutaatio on yleisin mutaatio, joka aiheuttaa CF: n. Yhdysvalloissa Trikafta&# 39: n hyväksyntä saattoi markkinoille ensimmäistä kertaa noin 6 000 ≥12-vuotiasta CF-potilasta kantaa F508del-mutaation ja minimaalisen funktionaalisen mutaation (F / MF) hoidon taudin luontainen syy. Lisäksi noin 12 000 CF-potilasta, joilla on yksi tai kaksi F508del-mutaatiota ja jotka ovat kelvollisia Vertex&# 39: n kolmelle muulle FDA: n hyväksymään CF-lääkkeeseen, ovat myös oikeutettuja Trikafta-hoitoon.

CHMP: n positiivinen katsauslausunto perustuu kahden maailmanlaajuisen vaiheen III tutkimuksen tuloksiin: yksi on 24 viikon lumelääkekontrolloitu tutkimus ≥12-vuotiailla CF-potilailla, jolla on F508del-mutaatio ja minimaalinen funktionaalinen mutaatio; toinen Tämä on 4 viikon päästä päähän-tutkimus, joka tehtiin ≥12-vuotiailla CF-potilailla ja jossa oli 2 F508del-mutaatiota, vertaamalla kolmoishoitoa (ivacaftor / tezaacaftor / elexacaftor) kaksoishoitoon (tezacaftor / ivacaftor). Molemmat tutkimukset osoittivat tilastollisesti ja kliinisesti merkittäviä parannuksia ensisijaisessa päätepisteessä (keuhkojen toiminta, ppFEV1) ja kaikissa keskeisissä toissijaisissa päätepisteissä. Näissä kahdessa tutkimuksessa ivakaftorin / tesakaaftorin / elexacaftorin ja ivakaftorin yhdistelmä oli hyvin siedetty.

Professori Marcus A. Mall, MD, lasten pulmonologian, immunologian ja kriittisen hoidon lääketieteen laitoksen johtaja Berliinin Charit University University Medical Centerissä, sanoi:" 12-vuotiailla ja vanhemmilla CF-potilailla, joilla on F / F tai F / MF-genotyypit, ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor + ivacaftor -yhdistelmähoidon kliiniset tiedot ovat ennennäkemätön. Keuhkojen toiminnan parantamisen lisäksi tiedot osoittavat myös useiden tärkeiden prognostisten indikaattorien paranemisen, mukaan lukien CFQ-R-hengitysalueen pisteet mitattu elämänlaatu. Klinikot Ja potilasyhteisö ovat innoissaan, koska enemmän CF-potilaita voivat hyötyä CFTR-säätelijöistä. GG-tarjous;

Carmen Bozic, MD, Vertexin lääketieteellinen johtaja ja globaalin lääkekehityksen ja lääketieteellisten asioiden varatoimitusjohtaja, kertoi:" Olemme erittäin tyytyväisiä saamaan CHMP: n myönteisen lausunnon. Jos se hyväksytään, tämä on ensimmäinen kohde, jossa on F508del-mutaatio ja minimaalisen toiminnan CFTR-säätelijät mutatoituneilla CF-potilailla, ja tuo lisäetuja CF-potilaille, joilla on 2 F508del-mutaatiota. Tämä virstanpylväs tuo meidät lähemmäksi tämän innovatiivisen CF-lääkkeen tarjoamista hoitoa odottaville potilaille. Päätavoitteemme on askel eteenpäin: tarjota hoitomahdollisuuksia jokaiselle potilaalle, jolla on tämä harvinainen ja tuhoisa sairaus. GG-tarjous;

Kystinen fibroosi (CF) on harvinainen, elämää lyhentävä geneettinen sairaus, jolla on noin 75 000 ihmistä ympäri maailmaa. CF on progressiivinen monijärjestelmäsairaus, joka vaikuttaa keuhkoihin, maksaan, maha-suolikanavaan, sinukseen, hikirauhasiin, haimaan ja lisääntymiskanaviin. CF johtuu CFTR-geenin tietyistä mutaatioista, jotka johtavat CFTR-proteiinin toiminnallisiin virheisiin tai deleetioihin. Lasten on perittävä kaksi viallista CFTR-geeniä (yksi jokaiselle vanhemmalle) CF: n kehittämiseksi.

Vaikka CFTR-mutaatioita on monia erityyppisiä, jotka voivat aiheuttaa sairauksia, useimmilla CF-potilailla on ainakin yksi F508del-mutaatio. Nämä mutaatiot voidaan määrittää geenitestauksella tai genotyyppien määrityksellä. CFTR-proteiini säätelee yleensä ionien kuljetusta solukalvoissa, ja geenimutaatiot voivat johtaa proteiinituotteen toiminnan tuhoutumiseen tai menetykseen. Kun solukalvon ionikuljetus keskeytetään, joidenkin elinten limakalvon viskositeetti paksunee. Taudin pääpiirteenä on paksun liman kerääntyminen hengitysteihin, mikä johtaa hengenahdistukseen, krooniseen toistuvaan keuhkoinfektioon ja progressiiviseen keuhkovaurioon, joka lopulta johtaa kuolemaan. CF-potilaiden kuoleman mediaani-ikä oli 30-luvun alkupuolella.

Tällä hetkellä Vertex on lisännyt useita CF-lääkkeitä: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) ja Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor). Nämä kolme lääkettä voivat hoitaa noin 40 000 potilasta maailmanlaajuisesti, mikä vastaa noin 50% kaikista CF-potilaista. %. Uusi kolmoishoito Trikafta voi laajentaa hoidon 90%: iin CF-potilaista kaikkialla maailmassa.