Yhdysvaltain FDA hyväksyy BeiGene Brukinsan (zanubrutinibi) uuden käyttöaiheen: Waldenstromin makroglobulinemian hoito!-1/2

BeiGene ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt sen BTK -estäjän Brukinsan (tsanubrutinibi) Waldenstromin (GG) #39 makroglobulinemian (WM) aikuispotilaiden hoitoon. Tämä merkitsee Brukinsan [39] toista merkintää Yhdysvalloissa ja kolmatta maailmanlaajuista hyväksyntää WM: lle.

Lääkityksen kannalta suositeltu Brukinsan annos on 160 mg kahdesti vuorokaudessa tai 320 mg kerran vuorokaudessa, joka voidaan ottaa tyhjään mahaan tai aterian jälkeen. Brukinsan annosta voidaan säätää haittavaikutusten mukaan. Jos potilaalla on vaikea maksavaurio ja hän käyttää lääkkeitä, joilla on erityisiä yhteisvaikutuksia, annosta voidaan pienentää.

Tämä hyväksyntä perustuu pääasiassa monikeskuksisen, avoimen vaiheen 3 ASPEN-tutkimuksen (NCT03053440) tehokkuustuloksiin. Tutkimus tehtiin WM -potilailla, ja Brukinsaa verrattiin markkinoille saatettuun BTK -estäjään Imbruvicaan (ibrutinibi). Kohorttiin 1 osallistui 201 potilasta, joilla oli MYD88 -mutaatio (MYD88MUT). Tutkimuksen ensisijainen tehon päätetapahtuma on erittäin hyvä osittainen vasteprosentti (VGPR) riippumattomassa arviointikomiteassa (IRC) arvioimassa kokonaishoitoaikeessa (ITT).

Tulokset osoittivat, että: Waldenstromin (GG) #39; Imbruvica -hoitoryhmä. IWWM-6-remission kriteerien (Owen et al 2013) mukaan VGPR oli 16% Brukinsan hoitoryhmässä ja 7% Imbruvica-hoitoryhmässä.

FDA: n hyväksymässä Brukinsan etiketissä tärkein tehokkuustulos määritellään seuraavasti: Osittainen vaste (PR) tai parempi vaste IRC: n arvioimalla. IWWM-6-remission kriteerien kummankin version perusteella Brukinsan hoitoryhmän remissioaste oli 78% (95%: n luottamusväli: 68, 85) ja Imbruvica-ryhmä 78% (95%: n luottamusväli: 68, {{9 }}); 12 kuukauden kohdalla Tuolloin tapahtumaton jatkuva remissioaste oli 94% (95%: n luottamusväli: 86, 98) Brukinsa-ryhmässä ja 88% (95% CI: 77, 94) Imbruvica-ryhmässä .

Tässä tutkimuksessa, joka perustui 779 potilaan yhdistettyyn turvallisuuspopulaatioon, yleisimmät haittavaikutukset Brukinsa -ryhmässä (≥ 20% potilaista) olivat; neutropenia, ylähengitystieinfektio, trombosytopenia, ihottuma, verenvuoto ja tuki- ja liikuntaelinten kipu, alhainen hemoglobiini, mustelmat, ripuli, keuhkokuume, yskä.

WM on harvinainen kärsimätön lymfooma, jonka osuus on alle 2% ei-Hodgkinin' -lymfooman (NHL) potilaista. Tauti esiintyy yleensä iäkkäillä potilailla ja esiintyy pääasiassa luuytimessä, mutta se voi myös koskea imusolmukkeita ja pernaa.

Brukinsa (tsanubrutinibi) on Bruton': n tyrosiinikinaasin (BTK) pienimolekyylinen estäjä, jonka BeiGene -tutkijat ovat kehittäneet itsenäisesti. Se on parhaillaan laajoissa kliinisissä tutkimuksissa maailmanlaajuisesti yksittäisenä aineena ja yhdessä muiden hoitojen kanssa. Lääkkeitä käytetään erilaisten B-solujen pahanlaatuisten sairauksien hoitoon. Koska uutta BTK: ta syntetisoidaan jatkuvasti ihmiskehossa, Brukinsan suunnittelulla saavutetaan täydellinen ja jatkuva BTK-proteiinin esto optimoimalla biologinen hyötyosuus, puoliintumisaika ja selektiivisyys. Erotetulla farmakokinetiikallaan muista hyväksytyistä BTK-estäjistä Brukinsa voi estää pahanlaatuisten B-solujen lisääntymistä useissa sairauksiin liittyvissä kudoksissa.

Marraskuussa 2019 Brukinsa (tsanubrutinibi) oli ensimmäinen, joka sai Yhdysvaltain FDA: lta nopeutetun hyväksynnän vaipasolulymfoomaa (MCL) sairastavien aikuispotilaiden hoitoon, jotka ovat saaneet vähintään yhden hoidon aiemmin. Tämä hyväksyntä merkitsee&", nollan läpimurtoa &"; Kiinan' alkuperäisen syöpälääkkeen ulkomaille. Alle 2 vuodessa Brukinsa on saanut 11 viranomaishyväksynnän maailmanlaajuisesti. Tähän mennessä on jätetty yli 30 markkinointihakemusta useista käyttöaiheista, jotka koskevat Yhdysvaltoja, Kiinaa, Euroopan unionia ja yli 20 muuta maata tai aluetta.

Kiinassa Brukinsa (tsanubrutinibi) on saanut 3 hyväksyntää: (1) Kesäkuussa 2020 se hyväksyttiin ehdoilla sellaisten aikuispotilaiden hoitoon, joilla oli MCL, jotka olivat saaneet vähintään yhden hoidon aiemmin; (2) Se hyväksyttiin kesäkuussa 2020. Ehdollinen hyväksyntä sellaisten aikuispotilaiden hoitoon, joilla on krooninen lymfaattinen leukemia (CLL)/pieni lymfosyyttinen lymfooma (SLL) ja jotka ovat saaneet vähintään yhden hoidon aiemmin; (3) Kesäkuu 2021, ehdollinen hyväksyntä hoitoon Aikuispotilaat, joilla on WM, jotka ovat saaneet vähintään yhden hoidon aiemmin.