Xarelto (rivaroxaban) -hakemus Toimitettu Yhdysvalloissa: lapsipotilaille

Bayer ilmoitti äskettäin, että sen kehityskumppani Johnson & Johnsonin (JNJ) Janssen Research and Development Company on toimittanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolle (FDA) uuden lääkehakemuksen suun kautta otettavan antikoagulantti Xarelton (rivaroxaban, Liberty) tilalle. Vaxaban) käytetään lapsipotilaiden hoitoon.

Xarelto on suun kautta otettava tekijä Xa: n estäjä. NDA pyrkii hyväksymään Xarelton kahden lasten käyttöaiheen osalta, mukaan lukien uusi ikään sopiva painoon sopiva oraalisuspensiovalmiste: (1) Käytetään syntymästä lähtien alle 18- vuotiaille lapsipotilaille vähintään 5 päivän ensimmäisen parenteraalisen antikoagulaation jälkeen, käytä Xareltoa suonen tromboembolian (VTE) hoitoon ja vähennä toistuvan munuaistogeenin riskiä. (2) Xareltoa käytetään tromboprofylaksiaan synnynnäistä sydänsairautta sairastavilla lapsipotilailla, jotka ovat ≥2- vuotiaita ja joille on tehty Fontan- leikkaus.

Jos Xarelto hyväksytään, se on ainoa suun kautta otettava tekijä Xa: n estäjä lapsipotilaille Yhdysvalloissa. Näiden kahden mahdollisen käyttöaiheen osalta Xarelto- annos riippuu painosta, ja potilaat voivat ottaa oraalisuspensaatioita tai tabletteja.

Nykyiset ohjeet ovat rajalliset ja suosittelevat tavallista antikoagulanttihoitoa lapsipotilaille, joilla on tromboosi tai tromboosin uusiutumisen riski, mikä edellyttää injektioita, ruokavaliorajoituksia ja säännöllistä laboratorioseurantaa. Tällä hetkellä ei ole FDA: n hyväksymää antikoagulaatiohoitoa synnynnäistä sydänsairautta sairastaville lapsipotilaille, joille on tehty Fontan- leikkaus.

Aiemmin tänä vuonna Xarelto hyväksyttiin Kanadassa, Euroopan unionissa (mukaan lukien Yhdistynyt kuningaskunta), Japanissa ja Sveitsissä: 18- vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsipotilaille, jotka ovat saaneet vähintään 5 päivää ensimmäistä parenteraalista antikoagulaatiohoitoa, Xareltoa voidaan käyttää VTE: n hoitoon ja VTE: n uusiutumisen estämiseen. Bayer aikoo myös jättää hakemuksen Xarelton lasten käyttöaiheista tromboosin ehkäisyyn Fontanin leikkauksen jälkeen Euroopan unionissa.

Tohtori Christian Rommel, Bayer Pharmaceuticalsin tutkimus- ja kehitysjohtaja ja johtoryhmän jäsen, sanoi: "Tämän hakemuksen jättäminen Yhdysvalloissa on tärkeä askel suonensisäisen tromboembolian taakan ratkaisemisessa ja tarjoaa lääkäreille painoon perustuvia lääkkeiden toimitusvaihtoehtoja lapsipotilailla. Suun kautta otettava Xarelto Suspensio välttää aikuisten annosmuotojen manipulointia ja vähentää huomattavasti antikoagulaatiohoitoon ja verinäytteenottoon tarvittavien injektioiden määrää."

Tämä hakemus perustuu Xareltoa aikuispotilailla tehtyjen riittävien ja hyvin kontrolloitujen tutkimusten perusteella sekä lapsipotilailla tehdyistä kahdesta vaiheen 3 kliinisestä Xarelto- tutkimuksessa tehdyistä tiedoista: (1) EINSTEIN- Jr, joka aiemmin diagnosoitiin lapsipotilailla kehitetyksi VTE: ksi; (2) UNIVERSE, jota käytettiin lapsipotilailla, joilla oli riski saada VTE äskettäisen Fontan- leikkauksen jälkeen. On syytä mainita, että EINSTEIN- Jr on tähän mennessä suurin kliininen tutkimus, jossa arvioidaan lapsipotilaiden hoitoa VTE: llä, ja UNIVERSE on ensimmäinen kliininen tutkimus, jossa testataan NOAC: ta tromboembolian ehkäisemiseksi Fontanin jälkeen synnynnäistä sydänsairautta sairastavilla lapsilla.

VTE vaikuttaa kaikenikäisiin ihmisiin. Laskimonsisäisen laskimonsisäisen annoksen nykyinen hoito lapsilla perustuu yleensä laskimonsisäiseen antikoagulanttiin ja vaatii laboratorioseurantaa ja annoksen muuttamista. Tällä hetkellä lasten antikoagulaatiohoito-ohjelmat perustuvat pääasiassa havaintotietojen ekstrapolointiin ja aikuisten tietoihin.

Rivaroksabaanion laajimmin sovellettava ei-K-vitamiiniantagonistinen uusi suun kautta otettava antikoagulantti (NOAC) maailmassa, ja sitä markkinoidaan kauppanimellä Xarelto. Tähän asti Xarelto on hyväksytty yhdeksään terapeuttiseen käyttöaiheen käyttöön, ja käyttöaiheet ovat erilaiset eri maissa. Muihin NOAC-yhdisteisiin verrattuna Xarelto voi tarjota suojaa potilaille, joilla on laaja munuaistromboembolia (VTE) ja valtimotromboembolia (ALV): (1) Ei- valvoarisen eteisvärinän (AF) osalta, jolla on yksi tai useampi riskitekijä Aikuiset potilaat aivohalvauksen ja systeemisen embolian ehkäisemiseksi; (2) Hoidetaan aikuisten keuhkoemboliaa (PE); (3) Hoidetaan aikuisen syvän suonen tromboosia (DVT); (4) Estetään aikuisten DVT: n ja PE: n toistuminen; (5) Vasemboembolian ehkäisy aikuispotilailla, joille tehdään elektiivinen lonkkaproteesi; 6) munuaistromboembolian (VTE) ehkäisy aikuispotilailla, joille tehdään elektiivinen polviproteesi; (7) akuutin sepelvaltimotautioireyhtymän esiintymisestä aikuispotilailla, joilla on kohonneet sydämen biomarkkerit oireen jälkeen, käytä pelkkää aspiriinia tai aspiriinia + klopidogreelia/ tiklopidiinia ateroskleroottisten tromboottisten tapahtumien ehkäisemiseksi; (8) suuren iskeemisen riskin aikuispotilailla, joilla on krooninen sepelvaltimotauti (CAD) tai oireinen perifeerinen valtimosairaus (PAD) ateroskleroottisten tromboottisten tapahtumien ehkäisemiseksi; (9) alle 18- vuotiaille lapsille ja nuorille, jotka ovat vähintään 5 päivän ajan parenteraalisia Antikoagulanttihoidon jälkeen hoitaa venous tromboemboliaa (VTE) ja estää VTE: n uusiutumisen.

Maiden hyväksymissä käyttöaiheissa voi olla eroja, mutta kaikkien käyttöaiheiden näkökulmasta rivaroksabaani on hyväksytty yli 130 maassa. Sen jälkeen, kun se käynnistettiin vuonna 2008, yli 86 miljoonaa potilasta on saanut hoitoa maailmanlaajuisesti.

RivaroksabaaniBayer löysi sen ja sitä kehitetään parhaillaan yhdessä Janssen R&D.Xarelton kanssa® bayer listaa hänet Yhdysvaltojen ulkopuolelle, ja Janssen Pharmaceuticals listaa sen Yhdysvalloissa. Vuonna 2020 Xarelton maailmanlaajuinen myynti on jopa 7,5 miljardia Yhdysvaltain dollaria.