Yhdysvaltain FDA hyväksyi Isturisa (osilodrostaatti), ensimmäisen lääkkeen, joka ratkaisee suoraan liiallisen kortisolin erityksen!

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi äskettäin Isturisa®: n (osilodrostaatti, suun kautta otettava tabletti) aikuisten potilaiden hoitoon, joilla on Cushingin 0010010 # 39 oireyhtymä (CS), erityisesti: aivolisäkkeen leikkaus ei voi tai leikkaus on suoritettu. Aikuiset potilaat, jotka ovat edelleen sairaita. 0010010 # 39 cushing-oireyhtymä (CS) on harvinainen sairaus, jonka aiheuttaa lisämunuaisten kortisolin eritys. Isturisa on ensimmäinen FDA: n hyväksymä lääke, joka ratkaisee suoraan kortisolin liiallisen tuotannon estämällä 11 β-hydroksylaasia ja estämällä kortisolin biosynteesiä.

Isturisa® tarjoaa 1 mg, 5 mg ja 10 mg kalvopäällysteisiä tabletteja. Isturisa®: n etuna on, että se pystyy hallitsemaan tai normalisoimaan kortisolitasoja aikuisilla CS-potilailla, ja sillä on hallittavissa oleva turvallisuus, mikä tekee tästä tuotteesta arvokkaan hoitovaihtoehdon CS-potilaille.

Isturisa on kehittänyt Novartis. Heinäkuussa 2019 yritys myi kolme endokriinisia lääkkeitä italialaiselle lääkeyhtiölle Recordati 390 miljoonalla dollarilla: Isturisa, kaksi akromegaliahoitolääkettä Signifor (pasireotidediaspartate) ja pitkävaikutteiset lääkkeet Signifor LAR (pasireotide). pamoaatti).

Euroopan unionissa Isturisa hyväksyttiin tammikuussa 2020 aikuisten endogeenisen Cushingin oireyhtymän (CS) hoitoon. Isturisa®: n aktiivinen farmaseuttinen aineosa on osilodrostaatti, kortisolisynteesin estäjä, joka toimii estämällä 11-β-hydroksylaasia, joka vastaa lisämunuaisen kortisolin biosynteesin viimeisestä vaiheesta. Isturisalle on myönnetty harvinaislääkeasema Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa.

osilodrostaatin kemiallinen rakennekaava (Lähde: medchemexpress.cn)

Koko kliinisen ohjelman tiedot osoittavat, että Isturisa voi normalisoida kortisolitasoja useimmissa potilaissa ja parantaa sairauden erilaisia ​​kliinisiä piirteitä ja elämänlaatua tarjoamalla siten merkittäviä kliinisiä etuja alueilla, joilla lääketieteellisiä tarpeita ei tyydytetä. Erityisesti LINC-3-tutkimuksessa kahdeksan viikon satunnaisen vieroitusjakson lopussa (viikko 34) Isturisa-ryhmän potilaiden osuus, jotka pysyivät normaalilla kortikosteroidialueella, oli huomattavasti suurempi kuin lumelääkeryhmässä (86. {{4}}% vs. 29. 4%). Kortisolitason hallinta on CS-potilaiden ensisijainen tavoite. Tutkimuksessa yleisimmät Isturisan haittavaikutukset olivat lisämunuaisten vajaatoiminta, päänsärky, oksentelu, pahoinvointi, väsymys ja turvotus.

FDA: n lääkearviointi- ja tutkimuskeskuksen toisen huoneen johtaja Mary Thanh Hai, MD, sanoi: 0010010 quot; FDA tukee turvallisten ja tehokkaiden hoitomuotojen kehittämistä harvinaisille sairauksille. Tämä uusi hoito voi auttaa potilaita, joilla on Cushingin oireyhtymä, joka on harvinainen sairaus. Liiallinen kortisolintuotanto asettaa potilaat riskiin muihin lääketieteellisiin ongelmiin. Auttamalla potilaita saavuttamaan normaali kortisolitaso, tämä lääke on tärkeä hoitomuoto aikuisille, joilla on Cushingin 0010010 # 39 tauti. 0010010 quot;

CS-Cushingin oireyhtymä (Kuvalähde: omicsonline.org)

Baidu-tietosanakirjan mukaan Cushingin 0010010 # 39 -oireyhtymä (CS) tunnetaan myös hyperkortisolismina (hyperkortisolismi). Aikaisemmin jotkut ihmiset kutsuivat sitä myös Cushingin 0010010 # 39 oireyhtymäksi. Kortisoli) tuottaa sarjan kliinisiä oireita, tunnetaan myös nimellä endogeeninen Cushingin oireyhtymä. Korkea esiintymisikä on 20 - 40 vuotta vanha, ja miesten ja naisten suhde on noin 1: 3.

Etiologiansa mukaan se voidaan jakaa kahteen tyyppiin: ACTH: sta riippuvaisia ​​ja riippumattomia. Tärkeimmät oireet ovat täysikuun kasvot, verinen ulkonäkö, centripetaalinen liikalihavuus, akne, violetti raitoja, korkea verenpaine, toissijainen diabetes ja osteoporoosi. Lisäksi suurten annosten glukokortikoidien pitkäaikainen käyttö tai pitkäaikainen alkoholin väärinkäyttö voi myös aiheuttaa kliinisiä oireita, jotka ovat samanlaisia ​​kuin Cushingin 0010010 # 39 oireyhtymä, joka tunnetaan nimellä eksogeeninen, lääkkeestä johdettu tai Cushingin kaltainen oireyhtymä.