Yhdysvaltain FDA hyväksyi Octagamin 10%: ensimmäisen laskimonsisäisen immunoglobuliinin (IVIg) aikuisten dermatomyosiitin hoitoon!

Octapharma USA ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Octaam 10% (laskimonsisäinen immunoglobuliini [ihminen]), joka on ensimmäinen ja ainoa lääke aikuisten dermatomyosiitin (dermatomyosiitti, DM) laskimonsisäisen immunoglobuliinin (IVIg) hoitoon. Dermatomyosiitti on harvinainen immuunivälitteinen tulehduksellinen sairaus. Octagam 10% on [ihmisen] immunoglobuliinin laskimonsisäinen injektioneste, joka on hyväksytty Yhdysvalloissa kroonisen immuunitrombosytopeenisen purppurin (ITP) hoitoon aikuisilla.

FDA hyväksyi Octagamin dermatomyosiitin hoitoon vaiheen 3 ProDERM -kliinisen tutkimuksen tulosten perusteella (ClinicalTrials.gov -rekisteröintinumero: NCT02728752). Tämä on keskeinen satunnaistettu kliininen tutkimus ja ensimmäinen tutkimus, jossa arvioidaan IVIg: n pitkäaikaista tehoa ja turvallisuutta aikuisten dermatomyosiitin hoidossa. Tämä prospektiivinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 kliininen tutkimus sisälsi 95 potilasta 36 kliinisessä keskuksessa ympäri maailmaa (mukaan lukien 17 Yhdysvalloissa), ja se on suurin tutkimus, jossa arvioidaan IVIg-hoitoa dermatomyosiitin hoitovaihtoehtona.

Rohit Aggarwal, PrimDRM -tutkimuksen ohjauskomitean jäsen ja Pittsburghin yliopiston lääketieteellisen korkeakoulun niveltulehdus- ja autoimmuunikeskuksen lääketieteellinen johtaja, sanoi:&"; ProDERM -tutkimuksella on merkittävä vaikutus kliiniseen käytäntöön, koska IVIg: stä tulee tärkeä hoitovaihtoehto dermatomyosiittipotilaille. Tämä tutkimus Se antaa lääkäreille enemmän luottamusta IVIg: n tehokkuuteen ja turvallisuuteen ja antaa arvokasta tietoa siitä, minkä tyyppiset potilaat sopivat parhaiten hoitoon.&";

Dermatomyosiitti on harvinainen idiopaattinen autoimmuunisairaus, jonka syy on tuntematon ja joka vaikuttaa noin 10 ihmiseen miljoonaa amerikkalaista kohden. Potilaat, joilla on dermatomyosiitti, kärsivät yleensä ihottumasta, kroonisesta lihastulehduksesta ja etenevästä lihasheikkoudesta. Tauti vaikuttaa yleensä aikuisiin 40-60 -vuotiaina ja lapsiin 5-15 -vuotiaina. Dermatomyosiitin komplikaatioita ovat dysfagia, aspiraatiokeuhkokuume, hengitysvaikeudet ja kalsiumin kertyminen lihaksiin, ihoon ja sidekudoksiin. Verrattuna vastaavaan väestöön, dermatomyosiittia sairastavien potilaiden kuolleisuus on yli kolme kertaa suurempi.

Flemming Nielsen, Octapharma USA: n presidentti, sanoi:&"; FDA' hyväksyi Octaam® 10%: n turvalliseksi ja tehokkaaksi hoitona aikuisten dermatomyosiitille on jännittävä uutinen potilaille, jotka ovat aiemmin luottaneet hyväksymättömiin hoitoja. Octaharma on sitoutunut tarjoamaan hengenpelastavia ja elämää parantavia hoitoja potilaille, joilla on harvinaisia ​​sairauksia. Odotamme innolla yhteistyötä potilasjärjestöjen ja lääkintäyhteisön kanssa kehittääksemme koulutus- ja muita tukiohjelmia palvelujen tarjoamiseksi dermatomyosiittipotilaille.&";

ProDerm-kliininen tutkimus sisälsi ensimmäisen 16 viikon kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun jakson. Potilaat satunnaistettiin saamaan suuria annoksia Octagamia 10% (2 g/kg) tai lumelääkettä kerran 4 viikossa. Ensimmäistä hoitojaksoa seuraa 24 viikon avoin laajennusjakso. Jos potilaan tila heikkenee kokeen aikana, hän saa muuttaa hoitosuunnitelmaa. Tutkimuksessa potilaan': n hoitovastetta mitattiin vuonna 2016 American College of Rheumatology (ACR)/European Union Against Rheumatism (EULAR) Myositis Response Standard.

Tulokset osoittivat, että ensimmäisen 16 viikon kaksoissokkoutetun hoitojakson aikana 78,7% Octagamia saaneista potilaista vastasi hoitoon positiivisesti ja 43,8% lumelääkettä saaneista potilaista. Kun IVIg -hoitoon oli siirrytty laajennusjakson aikana, lumelääkeryhmän vasteprosentti viikolla 40 oli samanlainen kuin Octagam 10% -ryhmällä viikolla 16 (vähimmäisparannus oli 70%). Yleisen ensisijaisen päätetapahtuman mukaisesti toissijaiset päätetapahtumat (mukaan lukien kaikki paranemisasteikon [TIS] kaikki osa-alueet paitsi lihasentsyymit, dermatomyosiittitauti-alue ja vakavuusindeksi [CDASI]) lumelääkkeeseen verrattuna, IVIg-hoito osoitti myös tilastollisesti merkitsevän parantaminen. Tutkimuksessa IVIg: n turvallisuus ja siedettävyys ovat yhdenmukaisia ​​aiemmin raportoitujen IVIg -hoidon turvallisuustulosten kanssa.