Yhdysvaltain FDA myönsi arfolitixorinin pikaraittamisen pätevyyden

Isofol Medical AB ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Modufolinille (arfolitixoriini, [6R]-5,10-metyleenietetrahydrofolaatti, [6R]-MTHF) pikakelvennys (FTD) käytettäväksi metastasoituneen kolorektaalisyövän (mCRC) hoitoon. Arfolitixoriini on uusi foolihappoon perustuva yhdiste, jota käytetään parantamaan antimetaboliittien tehoa ja vähentämään sivuvaikutuksia syövän hoidossa. Isofol on allekirjoittanut maailmanlaajuisen yksinoikeudellisen lisenssisopimuksen Merck KGaA: n kanssa arfolitixoriinin kehittämiseksi ja kaupallistamiseksi onkologisia indikaatioita varten.

Arfolitixoriini on laajalti käytettyjen foolihappolääkkeiden leukovoriinin ja levoleukvoriinin keskeinen aktiivinen metaboliitti. Foliinihappo ja levofolihappo on muunnettava kehon aktiiviseksi muotoon [6R]-MTHF, jotta ne olisivat tehokkaita. Tämä riippuu esimerkiksi geneettisestä alttiudesta. Kaikki potilaat eivät käynnistä tätä aktivointia. Tutkimukset ovat osoittaneet, että kolmella neljäsosalla mCRC- potilaista ei ole riittävää kykyä muuttaa leukovoriinia ja levofolinihappoa, ja etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) vähenee merkittävästi verrattuna potilaisiin, joilla on hyvä transformaatiokyky.

Arfolitixoriini on lääke pitkälle edenneen CRC: n hoitoon. Koska arfolitiksiiriini ei vaadi monimutkaista metabolista aktivaatiota toimiakseen, se voi sopia kaikille potilaille, joilla on pitkälle edennyt CRC, riippumatta sen kyvystä aktivoida foolihappoa.

Nopeutetun pätevyyden (FTD) tavoitteena on nopeuttaa lääkkeiden kehittämistä ja vakavien sairauksien nopeaa tarkastelua vakavien täyttämättömien lääketieteellisten tarpeiden ratkaisemiseksi keskeisillä aloilla. Kehitteillä olevien lääkkeiden nopeutetun pätevyyden saaminen tarkoittaa, että lääkeyhtiöt voivat olla vuorovaikutuksessa FDA: n kanssa useammin tutkimus- ja kehitysvaiheessa. Markkinoille saattamista koskevan hakemuksen jättämisen jälkeen ne voivat saada nopeutetun hyväksynnän ja prioriteetin tarkastelun, jos ne täyttävät asiaankuuluvat vaatimukset. Lisäksi ne ovat oikeutettuja jatkuvaan tarkistukseen.

Yhdysvalloissa CRC on toiseksi yleisin syöpäkuoleman syy ja kolmanneksi yleisin syöpätyyppi. MCRC-hoidon osalta on olemassa merkittävä täyttämätön lääketieteellinen tarve uusille ja tehokkaammille hoitovaihtoehdoille. FDA myönsi arfolitixoriini FTD: lle sen perusteella, että lääke voi vastata mCRC: n merkittäviin täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin.

Arfolitixoriini on ensimmäinen ja ainoa puhdas foolihappoaineena vaikuttava aine ([6R]-MTHF), joka lisää 5- fluorourasiilin (5- FU) sytotoksisuutta, ja sitä arvioidaan parhaillaan keskeisessä maailmanlaajuisessa vaiheen 3 ainetutkimuksessa (NCT03750786). Tutkimuksen odotetaan valmistuvan vuonna 2022. Tämän jälkeen Isofol aikoo jättää markkinointihakemukset Yhdysvaltain FDA: lle ja EU EMA: lle, ja sen odotetaan kaupallistavan jo vuonna 2023.

Isofolin toimitusjohtaja Ulf Jugnelius sanoi: "Olemme erittäin tyytyväisiä siihen, että FDA on myöntänyt johtavan lääkeehdokkaamme arfolitixorinin nopeutetun radan tilan. Tämä on vahva ulkoinen tunnustus arfolitixoriinin mahdollisista eduista mCRC: n, tuhoisan taudin, hoidossa. Seuraava kliininen virstanpylväs on Saavuttaa 300 etenemisvapaata eloonjäämistapahtumaa vaiheen 3 AGENTTI-tutkimuksessa ja purkaa sitten tiedot, jotta voimme analysoida ja esittää huippuluokan tulokset vuoden 2022 ensimmäisellä puoliskolla. FTD-pätevyys antaa meille mahdollisuuden tehdä yhteistyötä FDA: n kanssa useammin , Arfolitixoriinin jatkuvan kehityssuunnitelman optimoimiseksi ja voi tehdä siitä ensimmäisen uuden lääkkeen, joka parantaa mCRC: n hoidon tasoa yli 40 vuoteen."