Yhdysvaltain FDA myönsi Tyvaso DPI: lle (treprostiniili, kuivajauheinhalaattori) etusijakatsauksen

United Therapeutics ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt uuden lääkehakemuksen (NDA) Tyvaso DPI (inharated treprostinil) -kuivajauheinhalaattorille ja antanut etusijatarkistuksen. Tätä tuotetta käytetään keuhkoverenpainetaudin (PAH) ja interstitiaaliseen keuhkosairauteen liittyvän keuhkoverenpainetaudin (PH-ILD) hoitoon ja potilaan': n toimintakyvyn parantamiseen.

United Therapeutics on toimittanut Tyvason DPI NDA: lle prioriteettikupongin (PRV) nopeuttaakseen FDA: n tarkastelujaksoa. Yhtiö odottaa, että FDA saattaa tarkastelun päätökseen lokakuussa 2021. FDA ilmoitti myös, ettei se ole löytänyt mahdollisia tarkastusongelmia.

Tyvaso DPI on Tyvason seuraavan sukupolven kuivajauhekaava (treprostiniili, inhalaatioliuos), jonka odotetaan tarjoavan helpompaa antotapaa kuin perinteinen sumutettu Tyvaso -hoito.

FDA hyväksyi Tyvaso -inhalaatioratkaisun ensimmäisen kerran heinäkuussa 2009 keuhkoverenpainetautipotilaiden (PAH, WHO -ryhmä 1) hoitoon ja liikuntakyvyn parantamiseen. Tämän vuoden huhtikuussa FDA hyväksyi Tyvason toisen käyttöaiheen interstitiaaliseen keuhkosairauteen liittyvää keuhkoverenpainetautia (PH-ILD; WHO Group 3) sairastavien potilaiden hoitoon.

On syytä mainita, että Tyvaso on ensimmäinen ja ainoa hyväksytty PH-ILD-hoito Yhdysvalloissa, mikä on virstanpylväs PH-ILD: n alalla. PH-ILD on vakava hengenvaarallinen sairaus. Keskeisessä INCREASE -tutkimuksessa Tyvaso -hoito paransi merkittävästi potilaan': n kykyä.

Treprostiniilin kemiallinen rakenne

Treprostiniili on synteettinen prostasykliinimimikaatti, joka toimii pääasiassa laajentamalla suoraan keuhko- ja systeemisiä valtimokerroksia ja estämällä verihiutaleiden aggregaatiota.

Combination Therapeutics on tuonut markkinoille erilaisia ​​treprostiniilin annosmuotoja, mukaan lukien: Tyvaso (inhalaatioliuos), Orenitram (hitaasti vapauttavat tabletit) ja Remodulin (injektio). Tällä hetkellä United Therapeutics kehittää myös kuivajauhetta, Tyvaso DPI, joka on Tyvason': n seuraavan sukupolven kuivajauhe.

Tyvason DPI: n [39] uusi lääkehakemus (NDA) sisältää BREEZE -tutkimuksen tietoja. Tämän vuoden tammikuussa julkaistut tulokset osoittivat, että tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman. Tiedot osoittivat PAH -potilaiden turvallisuuden ja siedettävyyden siirtyessään Tyvaso (treprostinil) -inhalaatiosta Tyvaso DPI: hen. Lisäksi terveillä vapaaehtoisilla tehdyt farmakokineettiset (farmakokineettiset) tutkimukset ovat osoittaneet, että Tyvason DPI- ja Tyvaso -inhalaatioratkaisujen treprostiniilialtistusekvivalentit ovat vertailukelpoisia.

Jos Tyvaso DPI: n hyväksytään, sen odotetaan edistyvän merkittävästi inhaloidun treprostiniilin hoidossa, mikä tarjoaa edun kätevästä annostelusta verrattuna olemassa olevaan Tyvaso -inhalaattoriliuokseen.