Valrox aloittaa uudelleentarkastelun EU: ssa: hemofilia A: n hoito

BioMarin Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin, että Euroopan lääkevirasto (EMA) on hyväksynyt valokokogeeniroksaparvoveekin (valrox, BMN270) myyntilupahakemuksen (MAA). Valrox on kertaluonteinen geeniterapia, jolla hoidetaan aikuisia, joilla on vaikea hemofilia A, yhden infuusion kautta. Tämän päivän hyväksynnän myötä MAA: n tarkastelu on alkanut, ja CHMP: n lausuntojen odotetaan julkistuvan vuoden 2022 alkupuoliskolla.

Valroxilla on mahdollisuus tulla maailman': n geeniterapiaksi hemofilialle. Valrox MAA sisältää turvallisuutta ja tehoa koskevat tiedot 134 potilaasta, jotka olivat mukana vaiheen 3 GENEr8-1-tutkimuksessa. Kaikkia potilaita seurattiin vähintään vuoden ajan valrox -hoidon jälkeen. Lisäksi MAA sisältää tietoja meneillään olevasta vaiheen 1/2 annoksen suurentamistutkimuksesta 6e13vg/kg annoskohortissa 4 vuoden ajan ja 4e13vg/kg annoskohortissa 3 vuoden ajan.

Tämän vuoden toukokuussa EMA hyväksyi BioMarin': n nopeutettua arviointia koskevan pyynnön. Nopeutettu arviointi voi mahdollisesti lyhentää EMA: n ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean (CHMP) ja kehittyneitä terapioita käsittelevän komitean (CAT) määräaikaa valrox MAA: n tarkistamiseen. Jos CHMP ja CAT uskovat EU: ssa, että tuotteella on suuri merkitys kansanterveydelle etenkin terapeuttisten innovaatioiden kannalta, MAA on oikeutettu nopeutettuun arviointiin. MAA: n arviointi voi kestää 210 päivää EMA: n keskitetyn menettelyn mukaisesti, lukuun ottamatta kellon pysäytystä, kun hakijaa pyydetään toimittamaan lisätietoja. CHMP ja CAT voivat pyynnöstä lyhentää määräaikaa 150 päivään edellyttäen, että hakija esittää riittävät perustelut nopeutetulle arvioinnille, vaikka alun perin nopeutettuun arviointiin tarkoitetut hakemukset voidaan palauttaa vakiomenettelyihin eri syistä tarkastelujakson aikana. Päätös nopeutetun arvioinnin hyväksymisestä ei vaikuta CHMP: n ja CAT: n lopulliseen lausuntoon siitä, pitäisikö myyntilupa hyväksyä.

Hank Fuchs, MD, BioMarin [GG #39; s Global R& D: n johtaja, sanoi:&"; Odotamme innolla yhteistyötä viraston kanssa EMA -prosessissa' s arvioimme valrox MAA: n vankan tietojoukon, ja uskomme, että nämä tietojoukot voivat täyttää edellisen MAA -tarkastelun aikana asetetut vaatimukset. Tämä kriittinen vaihe 3 -tutkimus on osoittanut valroxin paremmuuden verrattuna tavanomaiseen hoitoon (ennaltaehkäisevä tekijä VIII -hoito). Valroxin laajaa aineistoa tukevat vuosikymmenien tieteelliset ja kliiniset tutkimukset geeniterapian alalla. Jatkamme panostamistamme tieteelliseen tietojärjestelmään Contributions ja jaamme vaiheen 1/2 ja vaiheen 3 tutkimustuloksemme vuoden 2021 International Society for Thrombosis and Hemostasis (ISTH) -konferenssissa ensi viikolla. Uskomme, että tällä geeniterapialla on mahdollisuus vastata tyypin A hemofilian hoitoon, joka ei täytä lääketieteellisiä tarpeita.&";