Vertexin innovatiivinen kolmihoito Trikafta kohtelee menestyksekkäästi 6–11-vuotiaita lapsia maailmanlaajuisen tutkimuksen 3. vaiheessa!

Vertex Pharmaceuticals on maailmanlaajuisesti johtava kystisen fibroosin (CF) hoidossa. Äskettäin yritys ilmoitti, että maailmanlaajuinen vaiheen III tutkimus, jossa arvioitiin kolminkertaista Trikafta-hoitoa (eleksakaftoria / tezakaftoria / ivakaftoria ja ivakaftoria) 6–11-vuotiaiden CF-lasten hoidossa, on saatu onnistuneesti päätökseen. Tulosten mukaan yritys toimittaa uuden lääkehakemuksen (sNDA) Yhdysvaltain FDA: lle vuoden 2020 viimeisellä neljänneksellä ja toimittaa sen jälkeen hakemukset muille sääntelyvirastoille ympäri maailmaa.

Lokakuussa 2019 Yhdysvaltain FDA hyväksyi Trikafta CF-potilaiden hoidossa, joilla oli vähintään yksi F508del-mutaatio kystisen fibroosin transmembraanisen johtokyvyn säätelijän (CFTR) geenissä ja ikä ≥ 12-vuotias, erityisesti: F508del-mutaatioita on 2 (F / F) potilaat tai potilaat, joilla on yksi F508del-mutaatio ja yksi minimaalinen toiminnallinen mutaatio (F / MF). F508del-mutaatio on yleisin mutaatio, joka aiheuttaa CF: n. Ennen tätä FDA on myöntänyt Trikaftalle prioriteettitarkastuksen, nopeutetun tutkinnon ja läpimurto-huumeiden tutkinnon (BTD).

Tohtori Carmen Bozic, Vertexin johtaja ja globaalien lääkekehitys- ja lääketieteellisten asioiden varatoimitusjohtaja, sanoi:" Tavoitteenamme on laajentaa hoitopätevyyttä kaikille potilaille, jotka voivat hyötyä tästä muuttuvasta lääkkeestä, 6-vuotiaiden lasten keskuudessa -11 vuotta. Vaiheen 3 tutkimuksessa saavutetut positiiviset tulokset antavat meille mahdollisuuden viedä tämä tavoite askeleen pidemmälle. Odotamme voivamme lähettää sNDA: n tulevina kuukausina ja tuoda Trikafta nuorten CF-potilaiden GG: lle

Ilmoitus on 24 viikkoa kestävä avoin maailmanlaajuinen vaiheen 3 tutkimus, joka tehtiin 66 CF-lapsella 6-11-vuotiailla Trikaftan tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi. Tutkimukseen osallistuneilla potilailla CFTR-geenissä on kaksi F508del-mutaatiota tai yksi F508del-mutaatio ja yksi minimaalinen toiminnallinen mutaatio (F / MF). Tutkimuksen pääkohdat ovat turvallisuus ja siedettävyys.

Tulokset osoittivat, että Trikafta oli yleensä hyvin siedetty 24 viikon hoidon jälkeen, ja turvallisuustiedot olivat yhdenmukaisia ​​edellisen vaiheen 3 tutkimuksen havaittujen tietojen kanssa. Lisäksi 24 viikon hoidon aikana kliinisesti merkittäviä parannuksia havaittiin useissa toissijaisissa tehon päätetapahtumissa, mukaan lukien ennustettu prosentuaalinen muutos pakotetun uloshengityksen tilavuudessa sekunnissa (ppFEV1), hikikloridi ja kystisen fibroosin kyselylomakkeen versio (CFQ-R) hengitysteiden pisteet, painoindeksi (BMI) ja muut mittausindikaattorit.

Tutkimus osoitti, että Trikaftan hyöty-riskiprofiili 6–11-vuotiailla CF-lapsilla on samanlainen kuin hyöty-riskiprofiili vaiheen 3 tutkimuksessa, joka tukee lääkkeen hyväksymistä 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille CF-potilaille.

Kystinen fibroosi (CF) on harvinainen, elämää lyhentävä geneettinen sairaus, joka vaikuttaa noin 75 000 ihmiseen maailmanlaajuisesti. CF on progressiivinen, monijärjestelmäinen sairaus, joka vaikuttaa keuhkoihin, maksaan, ruoansulatuskanavaan, poskionteloihin, hikirauhasiin, haimaan ja lisääntymiselimiin. CF johtuu joistakin CFTR-geenin mutaatioista, jotka aiheuttavat CFTR-proteiinin toimintahäiriöitä tai deleetioita. Lasten on perittävä 2 viallista CFTR-geeniä (yksi kummallekin vanhemmalle) CF: n kehittymiseksi.

Vaikka on olemassa monia erityyppisiä CFTR-mutaatioita, jotka voivat aiheuttaa taudin, useimmilla CF-potilailla on ainakin yksi F508del-mutaatio. Nämä mutaatiot voidaan määrittää geenitesteillä tai genotyypillä. CFTR-proteiini säätelee yleensä ionikuljetusta solukalvossa, ja geenimutaatiot voivat aiheuttaa proteiinituotteen toiminnan tuhoutumisen tai menettämisen. Kun ionin kulku solukalvossa keskeytyy, limakalvon viskositeetti sakeutuu tietyissä elimissä. Yksi taudin pääpiirteistä on paksu liman kertyminen hengitysteihin, mikä johtaa hengitysvaikeuksiin, kroonisiin toistuviin keuhkoinfektioihin ja eteneviin keuhkovaurioihin, jotka lopulta johtavat kuolemaan. CF-potilaiden kuoleman mediaani-ikä on 30-luvun alussa.

Tähän mennessä Vertex on listannut 4 CF-lääkettä: Kalydeco (ivakaftor), Orkabi (lumakaftor / ivakaftor), Symdeko (tezakaftor / ivakaftor ja ivakaftor), Trikafta (eleksakaftor / tezakaftor / ivakaftor ja ivakaftor), ensimmäiset 3 lääkettä voivat hoitaa siellä on noin 40 000 potilasta maailmanlaajuisesti, mikä on noin 50% kaikista CF-potilaista. Äskettäin hyväksytty kolminkertainen hoito Trikafta voi laajentaa hoitoväliä 90 prosenttiin CF-potilaista maailmanlaajuisesti.

Tämän vuoden kesäkuussa lääkemarkkinatutkimuslaitos EvaluatePhamra julkaisi raportin, jossa ennustettiin, että Trikaftasta tulee yksi maailman&# 39: n parhaiten myyvistä TOP10-lääkkeistä vuonna 2026, ja sen myynti nousee 8,739 miljardiin Yhdysvaltain dollariin ja yhdistetty vuotuinen kasvuvauhti 54,3% vuosina 2019-2026. .