Vutrisirania tarkastellaan Yhdysvalloissa

Alan johtava RNAi-terapiayhtiö Alnylam ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt uuden lääkehakemuksen (NDA) vutrisiraanille, kehitteillä olevalle RNAi-hoidolle, joka ruiskutetaan ihon alle 3 kuukauden välein aikuisten hoitoon Perinnöllinen transtyretiini amyloidoosin polyneuropatia (hATTR-PN). FDA on määrännyt reseptilääkkeiden käyttömaksulain (PDUFA) tavoitepäiväksi 14. huhtikuuta 2022. FDA ilmoitti, ettei sillä ole tällä hetkellä suunnitelmia kutsua neuvoa -antavan komitean kokousta osana NDA -tarkastelua.

Vutrisiranille on myönnetty harvinaislääkemerkki (ODD) ATTR-amyloidoosin hoitoon Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa ja Fast Track -nimitys (FTD) hATTR-PN: n hoitoon Yhdysvalloissa. HELIOS-A-tutkimuksen tulosten mukaan Alnylam aikoo myös toimittaa vutrisiran-sääntelyhakemusasiakirjat Euroopan unionille, Brasilialle ja Japanille vuonna 2021.

Rena Denoncourt, Alnylamin varapresidentti ja TTR-franchising-johtaja, sanoi:&"; Olemme erittäin tyytyväisiä siihen, että FDA on hyväksynyt vutrisiraanin NDA: n, joka perustuu HELIOS-A: n 9 kuukauden tutkimuksen tuloksiin. . Jos se hyväksytään, se on tuote 3 kuukauden välein. Uusi hoito, joka annetaan kerran ihon alle, vutrisiraani voi kääntää taudin polyneuropatian ilmenemismuodot.&";

Vutrisiran on kehitteillä oleva ihonalainen RNAi-hoito ATTR-amyloidoosin hoitoon, mukaan lukien perinnöllinen (hATTR) ja villityypin (wtATTR) amyloidoosi. Vutrisiran voi kohdistaa ja vaimentaa spesifisen lähetti-RNA: n estämällä sen ennen villityypin ja mutanttisen transtyretiiniproteiinin (TTR) tuottamista. Vutrisiran ruiskutetaan ihon alle neljännesvuosittain (3 kuukautta), mikä voi auttaa vähentämään TTR -amyloidin kertymistä kudoksiin, edistämään kudoksiin kertyneen TTR -amyloidin poistamista ja mahdollisesti palauttamaan näiden kudosten toiminnan. vutrisiran käyttää Alnylamin' Enhanced Stable Chemistry (ESC) -GALNAc-konjugoitua jakelualustaa, jonka tavoitteena on parantaa tehoa ja suurta aineenvaihdunnan vakautta ja mahdollistaa harvinaiset ihonalaiset injektiot.

Perinnöllinen transtyretiini (hATTR) amyloidoosi on perinnöllinen degeneratiivinen ja kuolemaan johtava sairaus, joka johtuu TTR -geenin mutaatioista. TTR -proteiini tuotetaan pääasiassa maksassa ja se on tavallisesti A -vitamiinin kantaja. TTR -geenin mutaatiot voivat aiheuttaa epänormaalia amyloidin kertymistä ja vahingoittaa kehon elimiä ja kudoksia, kuten perifeerisiä hermoja ja sydäntä, mikä johtaa perifeeriseen sensoriseen motoriseen neuropatiaan , autonominen neuropatia ja/tai kardiomyopatia ja muut sairauden ilmentymät, joita on vaikea hoitaa. hATTR -amyloidoosi on keskeinen tyydyttämätön lääketieteellinen tarve, jolla on korkea sairastuvuus ja kuolleisuus, ja sillä on noin 50 000 potilasta ympäri maailmaa. Keskimääräinen eloonjäämisaika diagnoosin jälkeen on 4,7 vuotta, ja kardiomyopatiaa sairastavilla potilailla elinaika on lyhyempi (mediaani 3,4 vuotta).

Alnylam on tuonut markkinoille lääkkeen Onpattro (patisiran) hATTR-PN: n hoitoon. Yhdysvaltain FDA hyväksyi lääkkeen elokuussa 2018, ja siitä tuli ensimmäinen markkinoille hyväksytty RNAi -lääke sen jälkeen, kun RNAi -ilmiö löydettiin 20 vuotta sitten. Se sopii hATTR-PN-aikuispotilaiden hoitoon.

Onpattro on RNAi -lääke, joka ruiskutetaan laskimoon ja annetaan 3 viikon välein. Lääke on suunniteltu kohdistamaan ja vaimentamaan spesifinen lähetti -RNA (mRNA) ja estämään TTR -proteiinin tuotanto, mikä voi auttaa vähentämään laskeumaa ja edistämään TTR -amyloidin puhdistumista perifeerisissä kudoksissa ja palauttamaan näiden kudosten toiminnan.