AbbVox Botox (Botox) saapuu Yhdysvaltoihin tarkistettavaksi: 5-17-vuotiaiden lasten hoitoon!

AbbVie ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt sen toimittaman täydentävän biologisten tuotteiden lisenssihakemuksen (sBLA), jolla pyritään laajentamaan Botoxin (yleinen nimi: onabotulinumtoxinA) reseptiä koskevia tietoja. Lapsipotilaille (5–17-vuotiaille), joilla ei ole riittävää vastetta, suvaitsemattomuutta tai jotka eivät halua jatkaa antikolinergisiä lääkkeitä mistä tahansa syystä, hoitoa ja sisäistä hermostosairautta (kuten spina bifida, selkäydinvaurio)) Aiheeseen liittyviä oireita ja oireita oireista ( virtsarakon lihaksen) yliaktiivisuus.

BOTOX on ensimmäinen ja ainoa aikuispotilaille hyväksytty neurotoksiini, joka hoitaa virtsavuotoa (inkontinenssia), jonka aiheuttaa neurologisten sairauksien aiheuttama yliaktiivinen rako. Lääke sopii erityisesti: antikolinergisten lääkkeiden kokeilun jälkeen. Aikuispotilaita, joilla on virtsanvuoto tai sivuvaikutusten intoleranssi, on edelleen. BOTOX estää selektiivisesti välittäjäaineen asetyylikoliinin vapautumisen neuromuskulaarisessa risteyksessä estämällä väliaikaisesti hermoimpulssien siirron lihakseen (tässä merkityksessä rakkalihas), vähentäen väliaikaisesti lihasten supistumista.

SBLA: n tavoitteena on laajentaa sovellettavaa BOTOX®-ryhmää 5-17-vuotiaille lapsille. SBLA perustui satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun vaiheen III tutkimukseen ja pitkäaikaiseen laajennettuun tutkimukseen, jossa arvioitiin Botoxin turvallisuutta ja tehokkuutta yli 100 lapsella, joilla oli neurogeeninen detruusorin yliaktiivisuus. SBLA tarkistetaan tavanomaisen 10 kuukauden tarkistusjakson kautta. Reseptilääkkeiden käyttäjämaksumenetelmän (PDUFA) tavoitepäivämäärä on vuoden 2021 ensimmäinen neljännes.

Neurogeenisen detruusorin yliaktiivisuus (Kuvalähde: epainassist.com)

AbbVie Botox ja neurotoksiinien johtava tieteellinen johtaja ja vanhempi varapuheenjohtaja Mitchell F. Brin, MD, sanoivat:" FDA' tämän sovelluksen hyväksyminen korostaa jatkuvaa sitoutumistamme käyttämään BOTOX®: n kaikkia mahdollisuuksia palvella erilaisia sairauksien ja potilaiden, joilla on kliinisiä tarpeita. Tällä hetkellä lapsilla, joilla on neurogeeninen detrusorin yliaktiivisuus, hoitomahdollisuudet antikolinergisen hoidon epäonnistumisen jälkeen ja ennen leikkausta ovat hyvin rajalliset. Jos BOTOX® hyväksytään, se on ensimmäinen neurotoksiinihoito, joka on hyväksytty sellaisten lasten hoitoon, joilla on neurogeeninen detrusorin yliaktiivisuus vasteena antikolinergisille lääkkeille. GG-tarjous;

Paul F. Austin, MD, Texasin lastensairaalan lasten urologian laitoksen johtaja ja Baylorin yliopiston lääketieteen professori, sanoi:" Ajan myötä monille lapsille, joilla on sisäisiä neurologisia sairauksia, kehittyy virtsarakon ja munuaisten vaurioita. Se on erittäin tärkeää. Nykyisiin hoitovaihtoehtoihin sisältyy yleensä antikolinergisiä lääkkeitä. Leikkauksen lisäksi pitkäaikaista käyttöä on harkittava huolellisesti. BOTOX®-hoito lasten potilailla, joilla on neurogeeninen detrusorin yliaktiivisuus, osoittaa lupaavia kliinisiä tuloksia. Tapaa tyydyttämättömät ja jatkuvat lääketieteelliset tarpeet lasten ja nuorten keskuudessa. GG-tarjous;

Liiallinen neurogeeninen hajotuslihasaktiivisuus johtuu selkäytimen ja rakon kyvyttömyydestä kommunikoida tehokkaasti. Seurauksena on, että virtsarakon lihakset (raivauslihakset) supistuvat tahattomasti, mikä lisää virtsarakon painetta ja vähentää virtsarakon tilavuutta, mikä johtaa virtsaan usein ja vahingossa tapahtuviin vuotoihin. Jos puhdasta ajoittaista katetrointia ja antikolinergisiä lääkkeitä ei hoideta riittävästi, tämä tila voi edellyttää laajennettua kystoplastiaa (laaja-alainen kirurginen toimenpide rakon suurentamiseksi potilaan suolistolla) munuaisvaurioiden estämiseksi.

Lasten liialliselle neurogeeniselle hajotuslihasaktiivisuudelle on monia syitä, kuten poikittainen myeliitti, selkäydinvaurio ja spina bifida. Niistä spina bifida on yleisin syy, ja se vaikuttaa 1 500–2 000 yli 4 miljoonasta vauvasta Yhdysvalloissa vuosittain. Yli 90%: lla spina bifida -potilaista on virtsaoireita.

Botoxin on kehittänyt Aierjian (hankkinut AbbVie). Lääkkeen pääkomponentti on erittäin puhdistettu botuliinitoksiini tyyppi A, joka on hermojohtamisen estäjä, jota käytetään liiallisten aktiivisten lihasten hoitamiseen. Botox hyväksyttiin ensimmäisen kerran vuonna 1989 kasvojen kouristusten ja strabismin hoitoon. Se hyväksyttiin kohdunkaulan dystoniaan vuonna 2000. Myöhemmin sitä laajennettiin edelleen kauneuden alaan, mukaan lukien ryppyjen vähentäminen, kasvojen oheneminen, kulmakarvojen poistaminen ja varis&# 39: n jalat. Viime vuosina Botox on myös hyväksytty hoitamaan erilaisia ​​käyttöaiheita, kuten yläraajojen kouristukset, krooninen migreeni, neurologinen inkontinenssi, yliaktiivinen rako, kouristukset ja vaikea kainalojen hikoilu (kainalon liikahikoilu).

Yhdysvalloissa FDA on nyt hyväksynyt Botoxin 11 hoitoaiheeseen. Viimeisen 30 vuoden aikana yli 100 miljoonaa pulloa Botox®- ja Botox® Cosmetic -tuotteita (Botulinum Toxin A) on myyty maailmanlaajuisesti, ja tieteellisissä ja lääketieteellisissä lehdissä on julkaistu yli 3700 artikkelia. Botox®-neurotoksiini on yksi laajimmin tutkituista lääkkeistä maailmassa.