Alexion's Ultomiris Ihonalainen valmistelu vaihe III Kliininen menestys!

Harvinainen sairaus lääkealan jättiläinen Alexion Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin viikoittain vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa itsealletaan injektio (SC) annostusmuoto Ultomiris (ravulizumab-cwvz) hoitoon paroxysmal yöllinen hemoglobinuria (PAH) aikuispotilailla Top-line tutkimuksen tulokset.

Ultomiris on ensimmäinen ja ainoa pitkävaikutteinen C5- komplementin estäjä, jota on tällä hetkellä saatavilla laskimoon (IV) lääkemuodoissa. Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa ja Japanissa Ultomiris on hyväksytty pnh-aikuispotilaiden hoitoon. Yhdysvalloissa Ultomiris on myös hyväksytty epätyypillisen hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän (aHUS) hoitoon aikuisilla ja lapsipotilailla (ikä ≥ 1 kuukausi) komplementtivälitteisen tromboottisen mikroangiopatian (TMA) tukahduttamiseksi. Aikuisilla potilailla se annetaan laskimoon 8 viikon välein; lapsipotilailla, joiden paino on<20 kg,="" it="" is="" administered="" intravenously="" every="" 4="" weeks.="" the="" dose="" of="" ultomiris="" is="" adjusted="" according="" to="" body="" weight,="" and="" the="" total="" infusion="" time="" for="" each="" intravenous="" administration="" is="" 1.3-3.8="">

Ultomiris SC - valmistetta annetaan kerran viikossa kahden erityisesti suunnitellun, potilasystävällisen laitteen kautta. Nämä laitteet on kiinnitetty kehoon ja ne voidaan pistää ihon alle painamalla painiketta. Näitä laitteita voidaan käyttää samanaikaisesti tai peräkkäin; kun niitä käytetään samanaikaisesti, ne voivat tarjota riittävän määrän Ultomiris SC noin 10 minuuttia ilman pitää kädet. Niistä SmartDose® laite on aiemmin hyväksynyt Yhdysvaltain FDA toiseen hoitoon. Tämä laite on kertakäyttöinen laite, joka sisältää esitäytetyn kasetin ja kehitettiin yhteistyössä West Pharmaceutical Servicesin kanssa, jotta potilaat voivat tarjota potilaille enemmän joustavuutta Ultomiris-hoitosuunnitelma.

Tämä ilmoitus on jatkuva maailmanlaajuinen, satunnaistettu, avoin, rinnakkaisryhmä, monikeskusvaiheen III tutkimus. Yhteensä 136 potilasta oli kliinisesti stabiileja ja sai C5- komplementin estäjän Solirisin (ekulitsumabi) ennen tutkimuksen aloittamista. , Laskimonsisäinen infuusio kahden viikon välein) pnh- potilaiden hoitoon vähintään 3 kuukauden ajan, päätarkoituksena on arvioida Ultomiris SC: n ja Ultomiris IV: n farmakokinetiikan (PK) yhdenvertaisuutta ultimiris- seerumin minimipitoisuuden perusteella päivänä 71. Toissijaisia päätetapahtumia ovat turvallisuus, immunogeenisuus, farmakokineettinen/pd, elämänlaatu, laitteiden suorituskyky ja toimenpiteet tehon arvioimiseksi.

Tutkimuksessa potilaat ryhmiteltiin painon mukaan (40 kg–<60 kg,="" ≥60="" kg="" to=""><100 kg),="" and="" then="" randomly="" assigned="" in="" a="" 2:1="" ratio="" to="" receive="" ultomiris="" sc="" or="" ultomiriris="" iv.="" all="" patients="" received="" the="" initial="" iv="" loading="" dose="" on="" day="" 1.="" on="" day="" 15,="" patients="" in="" the="" ultomiris="" sc="" group="" began="" receiving="" self-administration="" of="" a="" fixed="" dose="" of="" ultomiris="" sc="" once="" a="" week,="" and="" patients="" in="" the="" ultomiris="" iv="" group="" received="" a="" single="" infusion="" of="" an="" approved="" iv="" dose="" based="" on="" body="">

Tulokset osoittivat, että tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman: 71.<0.0001) .="" the="" serum="" free="" c5="" concentration="" of="" all="" patients="" remained="" below="" the="" target="" threshold,="" and="" the="" average="" lactate="" dehydrogenase="" (ldh)="" level="" remained="" stable="" below="" the="" upper="" limit="" of="" normal.="" the="" preliminary="" safety="" data="" for="" the="" 71-day="" randomized="" treatment="" period="" were="" consistent="" with="" the="" safety="" data="" known="" by="" ultomiris,="" and="" there="" were="" no="" unexpected="" safety="" findings.="" neither="" group="" had="" adverse="" events="" that="" led="" to="" drug="" withdrawal.="" no="" serious="" adverse="" reactions="" or="" meningococcal="" cases="" were="" reported,="" and="" no="" anti-drug="" antibodies="" were="">

Niistä 135 potilaasta, jotka suorittivat 71 vuorokauden satunnaistetun kontrolloidun hoitojakson, kaikki paitsi yksi potilas päätti astua Ultomiris SC: n laajennettuun vaiheeseen ja saivat viikoittaista Ultomiris SC - hoitoa enintään 182 viikon ajan. Laajennusaika antaa 12 kuukauden turvallisuustiedot sääntelyvirastoille toimitelta varten. Tällä hetkellä se on tarkoitus toimittaa vuoden 2021 kolmannella neljänneksellä, jotta se täyttäisi kaikki yhdistettyjen laitteiden arkistointia koskevat sääntelyvaatimukset.

Tällä hetkellä tutkimus on käynnissä. Saatuaan tutkimuksen päätökseen, mukaan lukien 12 kuukauden turvallisuustietojen keräämisen Yhdysvaltain fda:n kanssa tehdyn sopimuksen mukaisesti, Alexion odottaa toimittavansa Ultomiris SC -valmisteet ja laiteyhdistelmätuotteet Yhdysvalloissa ja EU:ssa vuoden 2021 kolmannella neljänneksellä PNH:n ja epätyypillisen hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän (AHUS) listalleottohakemuksen hoidossa.

John Orloff, M.D., Executive Vice President ja johtaja tutkimus-ja kehitysjohtaja Alexion, sanoi: "Nämä tiedot osoittavat, että ihonalainen muotoilu Ultomiris voi tarjota samat välittömät, täydellinen ja jatkuva täydentäminen tukahduttaminen etuja suonensisäisesti muotoilu, mutta myös niille, jotka mieluummin hallinnoida sitä itse. Potilaat tarjoavat ylimääräisen hoitovaihtoehdon. Ultomirisin ihonalainen injektio tuottaa lääkkeitä nopean, potilasystävällisen lääkelähetyksien kautta, esimerkki Alexionin jatkuvasta sitoutumisesta potilasinnovaatioihin. Tämä lääke-laite yhdistelmä tuote on mahdollista tulla ensimmäinen ihonalainen hoitovaihtoehto PNH ja AHU, jossa voidaan parantaa elämänlaatua potilaiden."

Ultomiris on pitkävaikutteinen C5-komplementti-inhibiittori, joka voi tukahduttaa C5-proteiinin ihmisen immuunijärjestelmän komplementtikaskasissa. Lääke on päivitetty versio Alexionin myyntimenestyslääkkeellä Soliris, joka hyväksyttiin ensimmäisen kerran markkinointiin vuonna 2007 ja on hyväksytty hoitamaan 4 super harvinaisia sairauksia, nimittäin: PNH, epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS), Anti-asetyylikoliinireseptorivasta-aine positiivinen systeeminen myasthenia gravis (gMG), anti-AQP4 vasta positiivinen optinen neuromyeliitti spektrihäiriö (NMOSD).

Tällä hetkellä Alexion luottaa voimakkaasti Solirisiin, ja yli 80 % yhtiön myynnistä tulee tästä tuotteesta. Soliris on yksi maailman kalleimmista lääkkeistä, hinnoiteltu jopa 500.000 dollaria vuodessa. Sen käynnistämisen jälkeen Soliris on kumulatiivisesti tuottanut yli 15 miljardia dollaria myynnin Alexion, joka on myös yksi maailman myydyin orpo huumeita Vuonna 2019, maailmanlaajuinen myynti oli 3,946 miljardia dollaria dollaria. Teollisuus ennustaa, että elokuussa 2019 hyväksytty NMOSD-käyttöaihe lisää Noin 700 miljoonan dollarin myynnin Solirikseen.

Lisäksi laajentaa Soliris viitteitä, Alexion on myös kehittää päivitetty versio Ultomiris, joka on hyväksytty hoitoon PNH-merkkejä Yhdysvalloissa, Japanissa, Euroopassa ja Yhdysvalloissa, ja aHUS Yhdysvalloissa. Vuonna 2019 Ultomirisin myynti oli 339 miljoonaa dollaria.

Ultomiris on ensimmäinen ja ainoa pitkävaikutteinen C5- komplementin estäjä, jota annetaan 8 viikon välein. Vaiheen III kliinisessä PNH- tutkimuksessa Ultomiris infusoidaan kahden kuukauden välein (8 viikkoa) Solirisilla joka 2 A viikoittainen infuusio saavutti non-inferiority- arvon kaikissa 11 päätetapahtumassa.

Teollisuus ennustaa, että Ultomiris tulee uusi standardi PNH kliinisen hoidon. Vahvojen kliinisten tietojen ja eriytettyjen ominaisuuksien perusteella Ultomiris ottaa suurimman osan PNH- markkinoista listautumisen jälkeen, mukaan lukien uudet PNH- potilaat ja hoidetut PNH- potilaat, jotka siirtyvät Solirisista Ultomirisiin. Näiden kahden lääkkeen kokonaismyynnin vuonna 2022 Sen odotetaan nousevan 5 miljardiin Yhdysvaltain dollariin.

ArvioiPharma, lääkealan markkinatutkimusorganisaatio, ennustaa, että Ultomirisin myynti vuonna 2024 nousee 3,43 miljardiin dollariin. Tällä hetkellä Alexion edistää aktiivisesti Ultomiris markkinoille pääsyä, ja on myös aktiivisesti kehittää muita merkkejä Ultomiris (mukaan lukien gMG) ja kehittää ihonalainen injektio Ultomiris.

Tällä hetkellä Alexion arvioi myös Ultomiris- ja Soliris- hoitoa yliaktivoidun tulehdusvasteen hoitoon potilailla, joilla on uusi coronaviruskeuhkokuume (COVID- 19).