Yhdysvaltain FDA on hyväksynyt Bayer Lampit (nifurtimox) käytettäväksi lapsipotilailla!

Bayer ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Lampit (nifurtimox) -pistetabletit lapsipotilaille (0–18-vuotiaille, paino ≥ 2,5 kg) Chagasin taudin aiheuttaman Trypanosoma cruzin (T. cruzi) hoitamiseksi ( Chagasin tauti).

Lampit on uusi, jaettavissa oleva, helposti dispergoituva tabletti, joka voidaan erottaa käsin pisteviivalla. Tabletti käyttää uutta kaavaa, joka voidaan helposti levittää veteen, ja se on hyödyllinen lapsipotilaille, joilla voi olla nielemisvaikeuksia tai jotka tarvitsevat puoli tablettia. Lääkityksen suhteen Lampit voidaan säätää potilaan&# 39 painon mukaan.

Potilaiden osuuden mukaan, joiden immunoglobuliini G (IgG) -vasta-aine muuttuu negatiiviseksi tai optinen tiheys vähenee vähintään 20% kahdessa erilaisessa IgG-vasta-ainetestissä Trypanosoma cruzi -antigeeniä vastaan, FDA on nopeuttanut Lampitin hyväksyntää tätä indikaatiota varten. Tämän indikaation jatkuva hyväksyminen voi riippua varmennuskokeiden kliinisten etujen todentamisesta ja kuvaamisesta.

Chagasin tauti on tarttuva trooppinen tauti, joka koskee noin 300 000 ihmistä Yhdysvalloissa. Tämä tauti on endeeminen suurimmassa osassa Latinalaista Amerikkaa, mutta Yhdysvalloissa tämä tauti aiheuttaa yhä enemmän terveysongelmia. Lastenlääkkeiden hyväksyminen on tärkeä virstanpylväs.

Johtaja Aleksandra Vlajnic, lääkäriasioiden johtaja, Bayer Americas, sanoi: ”Chagasin tauti voi esiintyä missä tahansa iässä, ja varhainen havaitseminen ja hoito ovat tärkeitä. Lasten hoidon tärkeys on tärkeä syy Bayerin yhteistyöhön terveysviranomaisten kanssa. Tavoitteena on lisätä mahdollisuuksia saada Lampitia keinona hoitaa Chagasin tauti. GG-tarjous;

FDA&# 39: n hyväksyntä Lampitille perustuu vaiheen III CHICO-tutkimuksen tuloksiin (NCT02625974). Tämä on ensimmäinen osa suurimmasta kliinisen hoidon vaiheen III projektista, jota koskaan on toteutettu Chagasin taudin lapsilla, ja tulokset vahvistivat Lampitin (helppo jakaa, helppo levittää, uuden kaavan nifurtimox-pisteytetty tabletti) lasten potilaiden hoitoon Chagasilla. tauti Turvallisuus ja tehokkuus. CHICO on potentiaalinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, historiallisesti kontrolloitu vaiheen III tutkimus, joka tehtiin 25 tutkimuskeskuksessa Argentiinassa, Boliviassa ja Kolumbiassa vuosina 2016–2018. Tutkimukseen osallistui yhteensä 330 serologista näyttöä sisältävää T. cruzi -infektiota. Lapset ilman Chagasin tautiin liittyviä sydän- ja verisuoni- ja / tai maha-suolikanavan oireita, tehokkuutta, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa arvioitiin. Tutkimuksessa potilaat jaettiin satunnaisesti suhteessa 2: 1, he saivat 60 päivän (n=219) tai 30 päivän (n=111) Lampit-hoitosuunnitelman ja heitä seurattiin yhden vuoden ajan hoidon jälkeen.

Tulokset osoittivat, että 60 vuorokauden Lampit-hoito oli parempi kuin historiallinen lumelääkekontrolli serologisen vasteen suhteen yhden vuoden seurannan jälkeen hoidon päättymisen jälkeen ja saavutti tutkimuksen ensisijaisen päätepisteen. Koko tutkimuspopulaatiossa 60 päivän hoito oli serologisen vasteen suhteen parempi kuin 30 päivän hoito (hyväksymätön annostusohjelma). Tutkimuksessa Lampit&# 39: n painon mukaan sovitettu annoshoito osoitti hyvää turvallisuutta. Tutkimusta jatketaan toisella osalla (Lampit-SECURE), jossa potilaita seurataan 3 vuoden ajan tehon ja turvallisuuden varmistamiseksi.

Tohtori Jaime Altcheh, CHICO-tutkimuksen koordinoiva tutkija ja Buenos Airesissa, Argentiinassa sijaitsevan Ricardo Gutierrez -sairaalan parasiitologia- ja Chagas-taudin osaston päällikkö, sanoi: ”Itse asiassa mitä nuorempi potilas, sitä suurempi mahdollisuus elpyminen. Joo. Uuden lasten kaavan avulla voimme hoitaa vastasyntyneitä ja vauvoja tarkemmin. Tämä uusi kaavatabletti voidaan jakaa helposti ja liukenee erittäin nopeasti veteen. Tämä on erityisen tärkeää, koska nämä hyvin pienet lapset eivät pysty nielemään kiinteitä pillereitä, mutta niitä on hoidettava lääkityksellä kolme kertaa päivässä 60 päivän kuluessa. Uusi formula nifurtimox on iso askel kohti tavoitetta hoitaa kaikki tartunnan saaneet lapset. Varhainen hoito infektion jälkeen on erittäin tärkeä aikuisten sairauksien ilmenemismuotojen estämiseksi. CHICO-tutkimuksessa Lampit osoitti hyvää alkueläinten vastaista vaikutusta 0-17-vuotiailla lapsipotilailla. GG-tarjous;

Chagasin taudin torjunnan tavoitteena on poistaa tartunta, torjua vektoria, hoitaa hedelmällisessä iässä olevia tyttöjä ja naisia ​​(välttää transplacentaalista leviämistä) ja testata veri ennen verensiirtoa. Lisäksi sen tarkoituksena on antaa tartunnan saaneille henkilöille mahdollisuus saada lääketieteellistä suojaa taudin kaikissa vaiheissa.

Chagasin taudin hoito perustuu vain kahteen nitroheterosyklisiin yhdisteisiin, nifurtimoksiin ja bentsnidatsoliin. Toistaiseksi nifurtimoxia on saatavana vain 120 mg: n tablettina, jota on vaikea antaa etenkin pienille lapsille. Bayer on nyt kehittänyt 30 mg: n tabletin. Molemmat tabletit ovat nyt nopeasti hajoavia kaavoja, jotka voidaan jakaa helposti. Ne voidaan myös liuottaa nopeasti veteen lietteen muodostamiseksi potilaille, joilla on vaikeuksia niellä tabletteja. Uutta kaavaa on käytetty menestyksekkäästi CHICO-tutkimuksessa parantaen kaikkien ikäryhmien lasten tarkkuutta, turvallisuutta ja hoidonmukaisuutta.

Äskettäin muotoiltu nifurtimox parantaa vastasyntyneiden, imeväisten ja lasten hoitoa, joka on Chagasin taudista kärsivien potilaiden haavoittuvin ryhmä, ja antaa merkittävän panoksen taudin hallintaan.

Trypanosoma cruzi (kuvan lähde: WHO)

Chagas-tauti johtuu trypanosoma cruzista. Tärkein tartuntavektori on verta imeviä vikoja. Tohtori Chagas löysi sen vuonna 1908, joten sitä kutsutaan myös Chagasin taudiksi. Pääasiassa Keski- ja Etelä-Amerikassa, joten sitä kutsutaan myös Chagasin taudiksi. Trypanosoma cruzi elää ihmisten ja nisäkkäiden veressä ja erilaisissa kudossoluissa. Hänen elämähistoriassaan on kahta pyramidalis- ja amastigot-muotoa. Conemastigotes tunkeutuvat ihmisen vereen ihon haavainfektion kautta. Tauti voidaan tartuttaa myös rintamaitoon, istukkaan, verensiirtoon tai tarttuvien triatomiinivälitteisten saastuttamien elintarvikkeiden nauttimiseen. Keski- ja Etelä-Amerikassa on arvioitu olevan 20 miljoonaa tartunnan saanut ihmistä.

Useimmat infektiot ovat oireettomia. Oireellisissa tapauksissa ilmenee vain lieviä flunssan kaltaisia ​​oireita, jotka ilmenevät heti tartunnan jälkeen. Noin 2 kuukautta myöhemmin Chagasin tauti tuli krooniseen vaiheeseen, joka kesti useita vuosia, aiheuttaen vakavia elinvaurioita ja lopulta äkillisen sydänkuoleman. Koulutus, varhainen diagnoosi ja hoito ovat avaimet Chagasin taudin ehkäisyyn.

Tällä hetkellä puutteellisen tietoisuuden takia ja hoidon rajoitetun saatavuuden vuoksi alle 1% Chagasin taudista tartunnan saaneista potilaista saa hoitoa. Bayer on sitoutunut laajentamaan nifurtimoxin hankintaa ja käyttöä uusien rekisteröintihakemusten avulla ja tarjoamaan uusia valmisteita maissa, joissa tauti on korkea.