C3 Targeting Inhibitor Empaveli (pegcetacoplan) hakee listalle vuonna 2022!

Apellis Pharma on johtava C3-kohdennettujen hoitojen kehittäjä, joka on omistautunut uraauurtavien ja luokkansa parhaiden hoitojen kehittämiseen uraauurtavilla kohdistetuilla C3-menetelmillä monenlaisten lääkkeiden hoitoon, jotka johtuvat komplementin hallitsemattomasta tai liiallisesta aktivoinnista. sarjataudit, mukaan lukien hematologian, oftalmologian ja nefrologian alat.

Yhtiö ilmoitti äskettäin, että se on saanut virallisen kirjallisen palautteen Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselta (FDA) ja vahvistaa entisestään pegcetacoplanin lasiaisensisäisen injektion antamista ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman (AMD) ja sekundaarisen maantieteellisen atrofian (GA) hoitoon. ) Uusi lääkehakemus (NDA) -suunnitelma. NDA:ta tukevat tehoa ja turvallisuutta koskevat tiedot vaiheen 3 DERBY- ja OAKS-tutkimuksesta sekä vaiheen 2 FILLY-tutkimuksesta.

Kirjallisessa palautteessa FDA totesi, että jos kliiniset tutkimukset ovat riittäviä ja hyvin kontrolloituja, virasto ei tee eroa tutkimuksen eri vaiheiden välillä, ja kaikki kolme tutkimusta näyttävät olevan riittäviä ja hyvin kontrolloituja. Tämän palautteen perusteella Apelliksen odotetaan edelleen jättävän NDA:n vuoden 2022 ensimmäisellä puoliskolla, ja uskoo, että NDA:n toimittaminen ei vaadi lisätutkimusta.

Apelliksen lääketieteen johtaja Federico Grossi, MD, sanoi:"Olemme erittäin iloisia, että FDA:n'palaute on suunnitelmamme mukaista. Aiomme toimittaa pegcetacoplan NDA:n, joka perustuu yli 1 500 potilaan tietoihin kolmessa satunnaistetussa, hyvin kontrolloidussa tutkimuksessa. GA. Se on tuhoisa sairaus, joka aiheuttaa sokeutta. Odotamme innolla tiivistä yhteistyötä FDA:n kanssa tuodaksemme ensimmäisen hoidon GA-potilaiden joukkoon."

Pegcetacoplanin rakenteelliset ominaisuudet ja mekanismi

GA on pitkälle edennyt ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD), ja AMD on johtava sokeuden syy. GA-tauti vaikuttaa verkkokalvon keskiosaan, makulaan, joka vastaa keskusnäön toimivuudesta. Komplementin yliaktivoituminen johtaa peruuttamattomaan patologiseen kasvuun GA:ssa, ja C3 on ainoa kohde komplementin yliaktivaation tarkalle säätelylle. GA on progressiivinen ja peruuttamaton, mikä johtaa keskusnäön vaurioitumiseen ja pysyvään näön menetykseen. Julkaistun tutkimuksen mukaan maailmanlaajuisesti on yli 5 miljoonaa GA-potilasta ja Yhdysvalloissa noin miljoona. Tällä hetkellä GA:lle ei ole hyväksyttyä hoitoa.

Pegcetacoplan on kohdennettu C3-inhibiittori, joka on suunniteltu säätelemään komplementtikaskadin liiallista aktivaatiota. Komplementtikaskadi on osa ihmisen immuunijärjestelmää, ja sen liiallinen aktivoituminen on syynä monien vakavien sairauksien esiintymiseen ja kehittymiseen. Pegcetacoplan on synteettinen syklinen peptidi, joka sitoutuu polyetyleeniglykolipolymeeriin ja sitoutuu spesifisesti C3:een ja C3b:hen. Tällä hetkellä pegcetacoplania kehitetään useiden sairauksien hoitoon, mukaan lukien: maantieteellinen atrofia (GA), kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) ja C3-glomerulopatia. Yhdysvalloissa FDA on myöntänyt pegcetacoplanin nopean hyväksynnän PNH:n ja GA:n hoitoon.

Toukokuussa 2021 US FDA hyväksyi Empavelin (pegcetacoplan) aikuisten potilaiden hoitoon, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH). Empaveli hyväksyttiin prioriteettiarviointiprosessin kautta, mikä voi parantaa PNH-hoidon standardeja ja määritellä PNH-hoidon uudelleen.

On syytä mainita, että Empaveli on ensimmäinen ja ainoa C3-kohdennettu hoito, joka on saanut viranomaisten hyväksynnän. Tämä lääke sopii: (1) aikuisille PNH-potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa; (2) Aikaisemmin saaneet C5-estäjät Solirisin (ekulitsumabi) ja Ultomiriksen (ravulitsumabi) PNH:ta sairastavat aikuispotilaat.

Viimeisen vuosikymmenen aikana ainoa vaihtoehto PNH:n hoitoon oli C5-estäjät, mutta monet potilaat kokevat edelleen jatkuvaa hypohemoglobinoosia, joka usein johtaa heikentävään väsymykseen ja toistuviin verensiirtoihin. Kliinisissä tutkimuksissa Empaveli voi tarjota laajan PNH:n hallinnan ja parantaa PNH-potilaiden elämää nostamalla hemoglobiinitasoja ja vähentämällä verensiirtojen tarvetta.