Concord Kylin Crysvita on hyväksytty Euroopan unionissa hoitamaan 180-000-tuumapotilaita!

Kyowa Kirin ilmoitti äskettäin, että Euroopan komissio (EY) on hyväksynyt Crysvitan (burosumabi) X- kytköksistä hypofosfatemiaa (XLH) sairastavien nuorten ja aikuisten potilaiden hoitoon. Aiemmin Crysvita on hyväksytty ehdollisesti XLH-lasten ja 1-vuotiaiden ja sitä vanhempien nuorten hoitoon, heillä on kuvantamistodisteita luusairauksista ja he kasvattavat luita.

Crysvita on ainoa hoito, joka käsittelee XLH: n luontaista patofysiologiaa. XLH on harvinainen geneettinen sairaus, joka vaikuttaa elinikäisiin luihin, lihaksiin ja niveliin. Uusin hyväksyntä laajentaa Crysvitan soveltuvaa väestöä: kaikki eurooppalaiset XLH-nuoret potilaat, joilla on kuvantamistodisteita luusairaudesta (luuston kasvustatuksesta riippumatta) ja XLH-aikuispotilaat ovat nyt oikeutettuja Crysvita-hoitoon.

Tämä hyväksyntä perustuu kahden vaiheen III tutkimuksen tietoihin: Faasin III UX023- CL303 on satunnaistettu, kaksoissokkoutetussa lumekontraattitutkimuksessa, jossa tutkittiin Crysvitan turvallisuutta ja tehokkuutta XLH- potilailla; Vaihe III UX023 - CL304- tutkimus on avoin, yksihaarainen tutkimus, jossa tutkitaan Crysvitan vaikutusta osteomalacian (luuston pehmeneminen) hoitoon aikuisilla, joilla on XLH. Kahdessa tutkimuksessa on havaittu, että Crysvita nostaa ja ylläpitää seerumin fosfaattitasoja normaalialueella, auttaa parantamaan osteomalaciaan liittyviä pseudofraktuureja ja murtumia ja parantaa osteomalaasiaa. Muut päätetapahtumat osoittivat, että potilailla oli heikentynyt kipu ja jäykkyys sekä parantunut fyysinen toimintakyky ja liikkuvuus ajan myötä. Crysvitan turvallisuus vastaa muissa Crysvitan tutkimuksissa havaittua turvallisuutta. Haittavaikutuksia ovat pistoskohdan reaktiot, hyperfosfatemia ja yliherkkyysreaktiot. Hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia ei ollut.

Tohtori Karine Briot Cochinin sairaalasta Ranskasta sanoi: "Toistaiseksi AIKUISPOTILAILLA, joilla on XLH, on hyvin rajalliset hoitovaihtoehdot. Tämänpäiväinen hyväksyntä on merkittävä edistysaskel, mikä tarkoittaa, että ensimmäistä kertaa näillä AIKUISPOTILAILLA, joilla on XLH, on hoito XLH: n taustalla olevaan syyhyn."

Kyowa Kirin Internationalin puheenjohtaja Abdul Mullick sanoi: "EY:n hyväksyntä on tärkeä virstanpylväs XLH:n hoidossa. XLH on etenevä, elinikäinen sairaus, jolla on syvällinen vaikutus lasten ja aikuisten elämään. Tämän hyväksynnän kautta XLH-nuoret ja aikuiset voivat myös hyötyä Crysvita-hoidosta, joka on ainoa hoito, joka kohdistuu XLH: n luontaiseen patofysiologiaan. Keskitymme nyt varmistamaan, että pätevämpi potilas saa hoitoa."

Kuvalähde: slideshare.net

X- linkitetty hypofosfatemia (XLH) on harvinainen geneettinen sairaus, joka aiheuttaa poikkeavuuksia luissa, lihaksissa ja nivelissä. XLH ei ole hengenvaarallinen, mutta sen taakka on elinikäinen ja asteittainen, mikä voi heikentää henkilön elämänlaatua. XLH: n oireet ja merkit alkavat varhaislapsuudessa ja aiheuttavat alaraajojen epämuodostumia, lyhyttä kokoa ja kipua. Nämä johtavat kävelyvaikeuksiin ja kehon toimintoihin ja vaikuttavat elämänlaatuun. Luuston epämuodostumien ja ratkaisemattoman hypofosfatemian vuoksi tauti kehittyy edelleen aikuisilla, mikä johtaa kipuun ja jäykkyyteen sekä useisiin tuki- ja liikuntaelinten vikoihin, jotka voivat olla jo toinen tai kolmas kymmenesosa potilaan syntymän jälkeen. Se vaikutti vuoteen.

Crysvitan vaikuttava aine on burosumabi, joka on rekombinantti täysin inhimillinen IgG1- monoklonaalinen vasta- aine, jonka on määrä sitoutua fibroblastin kasvutekijän 23 (FGF- 23) toimintaan ja estää sitä. FGF23 on hormoni, joka vähentää seerumin fosfaattitasoja säätelemällä munuaisfosfaatin erittymistä ja aktiivista D-vitamiinin tuotantoa. XLH: ssa FGF23: n taso ja aktiivisuus ovat liian korkeat, mikä johtaa fosfaattijätteeseen ja hypofosfatemiaan.

Crysvita voi kohdistua FGF- 23: een FGF- 23: n biologisen aktiivisuuden estämiseksi. Estämällä liiallisen FGF- 23: n potilaan elimistössä Crysvita voi lisätä fosfaatin imeytymistä munuaisiin ja lisätä D-vitamiinin tuotantoa, mikä myös tehostaa fosfaatin ja kalsiumin imeytymistä suolistoon. Crysvita on kehitetty FGF- 23: een liittyvien hypofosfatemiasairauksien, kuten XLH: n, kasvaimen aiheuttaman osteomalacian (TIO) / epidermaalisen nevus- oireyhtymän (ENS) hoitoon.

Crysvita on ensimmäinen täysin ihmisen monoklonaalinen IgG1- vasta- aine, joka kohdistuu suoraan FGF23: een. Lääkkeen löysi Kyowa Kirin ja se kehitettiin yhteistyössä Ultragenyxin kanssa.

Yhdysvalloissa Crysvita on hyväksytty XLH-hoitoa saaville lapsille ja aikuisille, jotka ovat ≥ 6 kuukauden ikäisiä. Tämän vuoden kesäkuussa Yhdysvaltain FDA hyväksyi Crysvitan jälleen uudeksi käyttöaiheeksi 2-vuotiaille lasten ja aikuisten ≥ potilaille kasvaimen aiheuttaman osteomalacian (TIO) hoitoon, joka voi aiheuttaa hypofosfatemiaa ja osteomalaciaa. On syytä mainita, että Crysvita on ensimmäinen XLH: n hoitoon hyväksytty lääke ja myös ensimmäinen lääke, joka on hyväksytty niiden TIO-potilaiden hoitoon, joiden kasvaimia ei voida paikantaa tai poistaa radikaalisti.