Efgartigimod paransi merkittävästi voimaa ja elämänlaatua, Zai Lab esitteli Kiinaan!

Zai Labin kumppani argenx ilmoitti äskettäin, että vaiheen 3 ADAPT-tutkimuksen tulokset, joissa arvioidaan efgartigimodia systeemisen myasthenia gravisin (gMG) hoidossa, on julkaistu The Lancet Neurology -lehdessä. Artikkelin otsikko on: Efgartigimodin turvallisuus, teho ja siedettävyys potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (ADAPT): monikeskustutkimus, satunnaistettu, lumekontaktikontaktinen vaiheen 3 tutkimus.

Myasthenia gravis (MG) on patogeenisen IgG: n välittäjänä tarttuva neuromuskulaarinen sairaus, joka vaikuttaa vakavasti elämänlaatuun. Taudin oireet ja nykyisten hoitojen sivuvaikutukset voivat aiheuttaa merkittävää vahinkoa potilaiden elämälle. ADAPT- tutkimuksen tulokset osoittavat, että efgartigimod- hoito voi parantaa merkittävästi gMG- potilaiden vahvuutta ja elämänlaatua. Tällä hetkellä Efgartigimodin gMG:n hoitoa tarkastellaan Yhdysvaltain FDA:ssa, ja reseptilääkkeiden käyttömaksulain (PDUFA) tavoitepäivämäärä on 17.12.2021. Jos efgartigimod hyväksytään, se on ensimmäinen ja ainoa FcRn-vastustaja, joka saa viranomaishyväksynnän.

James F Howard Jr, ADAPT-tutkimuksen johtava tutkija ja neurologian professori Pohjois-Carolinan yliopistossa Chapel Hill School of Medicinessä, sanoi: "Myasthenia gravis (MG) voi vaikuttaa tuhoisasti potilaiden elämään ja itsenäisyyteen, ja se voi vaikuttaa nielemiseen, kykyyn puhua, kävellä ja jopa hengittää. Lisäksi jokainen potilas kokee MG: n eri prosessissa, mikä tekee sairauksien hallinnasta arvaamatonta. ADAPT- tutkimuksessa havaitsimme, että useimpia efgartigimodia saavia potilaita hoidettiin efgartigimodilla. Kahden ensimmäisen viikon aikana tapahtuu kliinisesti merkittäviä parannuksia. Näillä tuloksilla on suuri merkitys MG-yhteisölle. Toivon, että efgartigimod tarjoaa ensimmäisen laatuaan kohdennetun hoidon tämän kroonisen autoimmuunisairauden potilaiden yksilölliseen hoitoon."

ADAPT-kokeilu saavutti ensisijaisen päätetapahtuman. Tiedot osoittivat, että potilailla, joilla oli asetyylikoliinireseptorivasta- ainepositiivisuus (AChR Ab+) gMG: n mukaan myasthenia gravis - aktiivisuus päivittäisessä elämässä (MG- ADL) verrattuna lumelääkeryhmään, efgartigimod- hoitoryhmässä oli enemmän suuri osuus potilaista oli vääntäjiä (67, 7% vs 29, 7%; p<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

ADAPT- tutkimuksen jälkeen 90% potilaista osallistui ADAPT plus - tutkimukseen, avoimeen jatkotutkimukseen, joka kesti 3 vuotta efgartigmodin pitkäaikaisturvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi. ADAPT- ja ADAPT- hoidoissa vähintään 118 potilasta sai efgartigmod- hoitoa vähintään 12 kuukauden ajan.

efgartigimodin toimintamekanismi

Efgartigimod on parhaillaan käynnissä oleva vasta- ainefragmentti, jonka tarkoituksena on vähentää patogeenisiä immunoglobuliini G ( IgG) - vasta- aineita ja estää IgG- verenkiertoa. Efgartigimod voi sitoutua FcRn: ään, joka ilmaistaan laajalti koko kehossa ja jolla on keskeinen rooli IgG- vasta- aineiden hajoamisen estämisessä. FcRn: n estäminen voi alentaa IgG- vasta- aineiden ilmentymätasoa ja hoitaa autoimmuunisairauksia, joiden tiedetään olevan patogeenisten IgG- vasta- aineiden ohjaamia, mukaan lukien: myasthenia gravis (MG), krooninen sairaus, joka aiheuttaa lihasheikkoutta; pemphigus vulgaris (PV), krooninen ihosairaus, jolle on ominaista vakava ihon rakkula; immuunitrombosytopenia (ITP), krooninen sairaus, joka ilmenee ecchymoosin ja verenvuodon seurauksena; krooninen tulehduksellinen demyelinoiva polyneuropatia (CIDP), sairaus, jossa hermoston vaurioituminen aiheuttaa liikehäiriöitä.

Zai Lab ja Argenx ilmoittivat 6.1.2021, että osapuolet ovat tehneet yksinoikeudella valtuutetun yhteistyön. Zai Lab vastaa efgartigimodin kehittämisen ja kaupallistamisen edistämisestä Suur-Kiinan alueella (mukaan lukien Manner-Kiina, Hongkong, Taiwan ja Macao).

Zai Labin autoimmuuni- ja infektiontorjunta-alan johtava lääkäri Ren Hairui sanoi: Kiinassa on tällä hetkellä noin 200 000 myasthenia gravis -potilasta. Nykyiset hoitovaihtoehdot ovat hyvin rajalliset ja kliiniset tarpeet ovat valtavat. Efgartigimodia nykyisten tietojen perusteella tämän tuotteen odotetaan muuttavan systeemisen myasthenia gravis - hoidon ja muiden vakavien autoimmuunisairauksien nykyistä tilaa hyväksymisen jälkeen.

Sopimuksen ehtojen mukaan Zai Lab saa yksinoikeuden kehittää ja kaupallistaa efgartigimodia Suur-Kiinassa. Zai Lab vastaa efgartigimodin maailmanlaajuisesta rekisteröinnistä kliinisestä tutkimuksesta ja kehittämisestä useille käyttöaiheille Kiinassa. Lisäksi Zai Lab on vastuussa vaiheen 2 varmistustutkimusten jatkamisesta useista uusista käyttöaiheista Suur-Kiinassa nopeuttaakseen autoimmuuni-indikaatioiden kehittämistä efgartigimodille maailmanlaajuisesti.